Στη συνέχεια, ο Πρόεδρος της IPPF Dr. David Sirois (Πανεπιστήμιο της Νέας Υόρκης) ξεκίνησε με μια χαρούμενη υποδοχή και ενημέρωση για το IPPF. Ως οργάνωση υποστήριξης εξαιρετικά ορφανών ασθενειών, το IPPF "βλέπει την πρωταρχική του αποστολή να συνδέει μαζί τα διαφορετικά μέρη της κοινότητας που μαζί μπορούν να δώσουν στους ασθενείς μια καλύτερη ασθένεια." Ο Δρ Σίρως κάλεσε τους συμμετέχοντες να Συμμετοχή σε Δημαρχεία, Ετήσιες Συναντήσεις, Ομάδα Συζήτησης ηλεκτρονικού ταχυδρομείου, Φόρουμ Ασθενών, Facebook, Μητρώο Πεμφίγος και Πεμφιγοειδούς Νόσου και μελέτες και έρευνες του IPPF. Στη συνέχεια, συζήτησε τα αποτελέσματα μιας πρόσφατης μελέτης IPPF που έδειξε καθυστερήσεις στην αρχική διάγνωση, συμπεριλαμβανομένου ενός ασθενούς που έβλεπε πέντε γιατρούς σε μια περίοδο 10.
Dr. Sirois al- so discussed the cor- nerstone of the IPPF’s 2012 efforts: the IPPF Awareness Campaign. This program will focus on physicians in training and in practice to increase recognition of these diseas- es, provide guidelines for treatment and care, and bring new clinicians into medical dermatology committed to bullous diseases through fellowships and scholarships. The opening talk was given by Dr. Grant Anhalt (Johns Hopkins University), who provided a brief overview on pemphigus and pemphigoid. Dr. Anhalt was instrumental in helping Janet Segall found the National Pemphigus Vulgaris Foundation in 1994 (today known as the International Pemphigus Pemphigoid Foundation). Dr. Anhalt’s discussion covered how the immune system uses antibodies against antigens. He also mentioned that autoim- mune diseases are the third most common group of diseases behind cardiovascular diseases and cancer. Dr. Anhalt mentioned how none of the drugs used to treat the disease can be used to treat the target area, but must focus on getting rid of the antibody produced by the immune system. Next, legendary pemphigus and pemphigoid phy- sician Dr. Samuel Moschella (Lahey Clinic Medi- cal Center) told attendees what it was like to treat pemphigus before prednisone was available. His stories of varying treatments and therapies of pemphigus vulgaris malignus were met with silence as he mentioned “70-90% of these patients died from this disease” as a result of infection, malnu-trition, or other elec- trolyte and protein problems, and how it was treated much like burn victims. As Dr. Moschella’s story moved along his time line, the introduction of better therapies and an increased understanding by physicians improved treatment. The first dental talk of the day was given by Dr. Sa- dr Kabani (STRATA Oral Pathology Services) on the oral manifestations of pemphigus. Dr. Kabani men- tioned pemphigus may begin with canker sore-like lesions on a localized area of the gums or inside of the cheek, that can become progressively worse. A com- mon site of involvement is the soft palate. Gum in- volvement is common and might be the only manifestation. Diagno- sis is based mostly on clinical presentation, but must be confirmed by a biopsy and immunoflorescence. Dr. Sook-Bin Woo (Harvard Dental School) dis- cussed the clinical presentation and diagnosis of pemphigoid in the oral cavity. Dr. Woo opened with how pemphigoid is of- ten associated with eye and skin lesions, but more often than not it is associated with purely the oral region, and typically female. She mentioned that blisters are not commonly visible because they rup- ture frequently, so peeling mucous membranes are a good indication. Dr. Woo said a biopsy is a must in properly diagnosing pemphigoid in the mouth. She said 95% of her patients are oral only without skin or eye involvement, but does not rule those areas out until af- ter the patient sees a dermatolo- gist and ophthalmologist. Attendees were then free to at- tend one of seven breakout ses- sions, or workshops. The morn- ing’s sessions focused on oral issues, topical management, and coping with pemphigoid. After- wards, everyone enjoyed a scenic luncheon outdoors in the Grand Pavilion before returning for an afternoon of systemic informa- tion. Dr. Kunal Jajoo (Brigham and Women’s Hospital) began with a talk on esophageal involvement of pemphigus and pemphigoid. The diagnosis of esophageal in- volvement involves radiology and endoscopy. In the majority of pa- tients he cares for, the primary disease has been diagnosed, so he focuses on if there is esophageal involvement using tests like the Barium Swallow (a patient drinks a chalky milk-like substance com- prised of a metallic compound that shows up on x-ray). He also mentioned careful consideration must be given before biopsying the esophagus so not to cause fur- ther damage, unless the diagno- sis is uncertain or the results will change disease management. Next was a presentation on oc- ular involvement by internation- ally recognized eye specialist Dr. C. Stephen Foster (Massachusetts Eye Research and Surgery Insti- tute (MERSI) and Harvard Med- ical School). He gave a basic over- view of the eye, and how the bulk of the oc- ular area is not af- fected by the blis- tering, but how it is focused on conjuncti- va (the lining of the eyelids and the whites of the eye) and the cor- nea itself. Unlike the skin, the eye is very unforgiving of chronic in- flammation and, therefore, thera- py should be aggressive for MMP patients with eye involvement.
Ο κ. Sergei Grando (Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας - Irvine) μίλησε για τα συστηματικά κορτικοστεροειδή και αν είναι «φίλοι ή εχθροί». Είναι σημαντικό να μάθουμε ότι η πρεδνιζόνη μπορεί να είναι φίλος σου . Έχει μειώσει τον ρυθμό θνησιμότητας του πέμφιου σε 5-12% όταν χρησιμοποιείται με ένα παράγοντα / φάρμακο εξοικονόμησης στεροειδών όπως κυτταροτοξικά φάρμακα, αναστολείς πρωτεϊνών ή IVIg. Ο Δρ Grando επεσήμανε ότι η πρεδνιζόνη μιμείται την παραγωγή οξυγόνου της κορτιζόνης (ο αδένας παράγει το 35-40 mg / ημέρα, που είναι ίσο με 7-8 mg πρεδνιζόνης). Ωστόσο, όταν οι δόσεις είναι πολύ υψηλές ή πολύ χαμηλές ή δεν αναγνωρίζεται η μη ανταπόκριση, τα συστηματικά κορτικοστεροειδή μπορεί να γίνουν εχθρός.
Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένη όρεξη, κατακράτηση υγρών και αλατιού, συναισθηματικές διαταραχές, διαβήτη, υπέρταση κ.α. Ο πρώτος ομιλητής μας ήταν ο Dr. Richard Groves (Ινστιτούτο Δερματολογίας του Πανεπιστημίου του Λονδίνου). Παρουσιάζει τους ανοσοκατασταλτικούς παράγοντες και όταν ένας γιατρός πρέπει να επιλέξει ποια είναι η θεραπεία του πεμφίγο και του πεμφιγοειδούς. Ο Δρ Groves δήλωσε ότι ο στόχος της αναλογικής ανοσοκαταστολής είναι να επιτευχθεί ένας μεγάλος έλεγχος της νόσου με ελάχιστες δυσμενείς επιδράσεις. Αυτοί οι παράγοντες εξοικονόμησης στεροειδών περιλαμβάνουν αζαθειοπρίνη, μυκοφαινολική μοφετίλη, κυκλοφωσφαμίδη, φάρμακα σουλφα και τετρακυκλίνες, μεταξύ άλλων. Ο Δρ Groves συνέχισε με μια λεπτομερή συζήτηση σχετικά με τις αποτελεσματικές επιλογές, τη θεραπεία με βάση τη διάγνωση και τη σοβαρότητα, τη γενετική, και πώς τα ανεπιθύμητα αποτελέσματα είναι καλά κατανοητά και ελέγξιμα. Ο Δρ. Α. Razzaque Ahmed (Κέντρο Ασθενών με Κυψέλες) επέστρεψε στη σκηνή για να συζητήσει τη χρήση IVIg και rituximab σε αυτοάνοσες ασθένειες φουσκάλες. Αυτές οι θεραπευτικές αγωγές είναι ένας τομέας ελεγχόμενης και απουσίας ομοιόμορφης σκέψης και θεραπείας. Ο Δρ. Ahmed μίλησε για το πρωτόκολλο θεραπείας IVIg που αναπτύχθηκε από εμπειρογνώμονες της 35 από τις Η.Π.Α., τον Καναδά και την Ευρώπη (δημοσιευμένο στο 2003). Τόνισε με το IVIg ότι «υπάρχει ένα τελικό σημείο στη θεραπεία ... υπάρχει φως στο τέλος της σήραγγας». Ο Δρ Ahmed δήλωσε ότι το IVIg και το rituximab, μόνοι ή σε συνδυασμό, έχουν δείξει σημαντικά οφέλη και ειδικούς βιολογικούς παράγοντες νεώτερων ασθενειών θα ανακαλυφθεί μόλις υπάρξει καλύτερη κατανόηση της παθογένειας των φουσκάλων ασθενειών.
Next began the afternoon breakout session (workshops) focused on side effects, ocular pemphigoid, IVIg, genetics, treat- ing blistering diseases differently, and coping with pemphigus. This was followed by a short question- and-answer session with the day’s speakers (see page 14 for some of the questions). SUNDAY Sunday brought out the scien- tist in everyone as the speakers discussed updates, advances, and new therapies. Opening the day was IPPF Med- ical Advisory Board Chair Dr. Vic- toria Werth (University of Penn- sylvania) providing an update on the classification of pemphigoid. Since pemphigoid is a sub-epi- dermal blistering disease, there is a need for standard terminology and severity measures. Based on the number of studies and lack of uniformity among terminology, it is nearly impossible to compare therapeutic outcomes using sim- ple meta-analysis. Currently, sev- eral bullous disease experts are working on a Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) to standardize scoring and termi- nology, thus making it easier for scientists, researchers, and clini- cians to share information. How- ever, further studies are needed to validate this information, as well as validation of eye and ENT scores. Next, Dr. Ahmed introduced Dr. Grant Anhalt as the “Grandfather of Paraneoplastic Pemphigus,” a title unofficially bestowed upon him since he was one of the first to describe it in 1990. During his talk on PNP, and using several index cases, Dr. Anhalt discussed the history, exam, and treatment plans needed to help the patients. He said most PNP cases are mis- diagnosed as chronic erythe- ma multiforme, toxic epidermal necrolysis, and combined lichen planus – and he estimates as many as 75% of cases are still not prop- erly recognized or diagnosed. Dr. Anhalt then discussed why PNP looks and acts differently than pemphigus vulgaris, and how the mortality rate is nearing 90% be- cause it is the most treatment-re- sistant disease. Dr. Peter Marinkovich (Stanford University) discussed laminins in skin diseases. Dr. Marinkovich noted that Laminin-332 is ab- sent in a severe, inherited blis- tering disease. Laminin-332 is an important adhesion molecule and target- ing the en- tire protein would cause widespread blister- ing. Therefore, selectively target- ing Laminin-332’s carcinoma pro- moting regions does not interfere with tissue adhesion. Dr. Marcel Jonkman (Univer- sity of Groningen, The Nether- lands) presented on the patho- genesis of bullous pemphigoid. While pemphigus has document- ed findings dating back to 1768, pemphigoid was not indepen- dently distinguished until the ear- ly 1950s. Dr. Jonkman discussed the histopathology, diagnostic al- gorithm, and autoantigens of BP. He also mentioned the role of IgE and how it is faintly detectable in the epidermal basement mem- brane zone (BMZ) of a BP patient, but strongly detectable in the BMZ of a skin organ culture. Our last international speaker was Dr. Michele Mignogna (Uni- versity of Naples, Italy) who presented on his 20+ years of treat- ing patients with oral pemphigus and pemphigoid in Naples. Dr. Mignogna has used a blend of conventional methods and newer strategies. He talked about the differences between treating pa- tients in the United States vs. Ita- ly.
Γενικά, ο Δρ Mignogna προτιμά να χρησιμοποιεί rituximab (και IVIg σε βαριές περιπτώσεις) όπου μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο σε ιατρικές εγκαταστάσεις. Στη συνέχεια ανέφερε ότι η χρήση του rituximab και του IVIg δεν απαιτεί έγκριση από την ασφαλιστική εταιρεία στην Ιταλία, αλλά την έγκριση της νοσοκομειακής επιτροπής και δεν αποτελεί κόστος για τους ασθενείς. Ο τελευταίος ομιλητής μας στο συνέδριο ήταν ο δρ. Sergei Grando, ο οποίος επέστρεψε στο βάθρο για να συζητήσει νέα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για ασθένειες με αιμορραγίες. Ο Δρ. Grando συζήτησε τη θεραπευτική σκάλα για ΦΒ και τον αλγόριθμο θεραπείας για το πεμφιγοειδές πριν προχωρήσει σε κυτταροτοξικά φάρμακα. Αναφέρθηκε σε μια μελέτη που κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το "πιο αποτελεσματικό κυτταροτοξικό φάρμακο για τη μείωση των στεροειδών βρέθηκε να είναι αζαθειοπρίνη." Αναφέρει ότι όλες οι θεραπείες έχουν παρενέργειες, μερικές από τις οποίες μπορεί να είναι σοβαρές και θεραπείες που δουλεύουν γρήγορα έχουν τις πιο σοβαρές παρενέργειες. Ο Δρ. Grando συζήτησε τις τρέχουσες προκλήσεις και είπε ότι τα σημερινά φάρμακα καταστέλλουν όλες τις ανοσολογικές αντιδράσεις - καλές και κακές - οδηγώντας σε περιττές παρενέργειες. Ιδανικά, θα αναπτυχθούν επιλεκτικές ανοσοκατασταλτικές θεραπείες που θα μπορούσαν να καταστέλλουν μόνο παθογόνες αποκρίσεις.
Η φετινή ετήσια συνάντηση δεν θα ήταν η επιτυχία χωρίς τους εκθέτες που προσέφεραν εθελοντικά το χρόνο τους. Το IPPF θα ήθελε να ευχαριστήσει όλους τους ομιλητές για το γεγονός ότι βοήθησαν τη συνάντηση αυτή τη χρονιά να είναι η καλύτερη!
English
العربية
বাংলা
简体中文
Français
Deutsch
Ελληνικά
עִבְרִית
हिन्दी
Italiano
日本語
فارسی
Português
ਪੰਜਾਬੀ
Русский
Español
ไทย
Tiếng Việt