Στη συνέχεια, ο Πρόεδρος της IPPF Dr. David Sirois (Πανεπιστήμιο της Νέας Υόρκης) ξεκίνησε με μια χαρούμενη υποδοχή και ενημέρωση για το IPPF. Ως οργάνωση υποστήριξης εξαιρετικά ορφανών ασθενειών, το IPPF "βλέπει την πρωταρχική του αποστολή να συνδέει μαζί τα διαφορετικά μέρη της κοινότητας που μαζί μπορούν να δώσουν στους ασθενείς μια καλύτερη ασθένεια." Ο Δρ Σίρως κάλεσε τους συμμετέχοντες να Συμμετοχή σε Δημαρχεία, Ετήσιες Συναντήσεις, Ομάδα Συζήτησης ηλεκτρονικού ταχυδρομείου, Φόρουμ Ασθενών, Facebook, Μητρώο Πεμφίγος και Πεμφιγοειδούς Νόσου και μελέτες και έρευνες του IPPF. Στη συνέχεια, συζήτησε τα αποτελέσματα μιας πρόσφατης μελέτης IPPF που έδειξε καθυστερήσεις στην αρχική διάγνωση, συμπεριλαμβανομένου ενός ασθενούς που έβλεπε πέντε γιατρούς σε μια περίοδο 10.
Ο Δρ Ο Σίρως συζήτησε επίσης τον πυρήνα των προσπαθειών του 2012 του IPPF: την εκστρατεία ευαισθητοποίησης του IPPF. Το πρόγραμμα αυτό θα επικεντρωθεί στους ιατρούς στην κατάρτιση και στην πράξη στην αύξηση της αναγνώρισης αυτών των ασθενειών, στην παροχή κατευθυντήριων γραμμών για τη θεραπεία και τη φροντίδα και στην προσέλκυση νέων κλινικών στην ιατρική δερματολογία που έχει δεσμευτεί για φυσαλιδώδεις ασθένειες μέσω υποτροφιών και υποτροφιών. Η εναρκτήρια ομιλία δόθηκε από τον Δρ. Grant Anhalt (Πανεπιστήμιο Johns Hopkins), ο οποίος παρείχε μια σύντομη επισκόπηση του πεμφίγο και του πεμφιγοειδούς. Ο Δρ Το Άνχαλτ βοήθησε τη Janet Segall να βρει το Εθνικό Ίδρυμα Pemphigus Vulgaris στο 1994 (σήμερα γνωστό ως το Διεθνές Ίδρυμα Pemphigus Pemphigoid). Ο Δρ Η συζήτηση του Anhalt κάλυψε πώς το ανοσοποιητικό σύστημα χρησιμοποιεί αντισώματα κατά των αντιγόνων. Ανέφερε επίσης ότι οι αυτοάνοσες ασθένειες είναι η τρίτη πιο κοινή ομάδα ασθενειών πίσω από τις καρδιαγγειακές παθήσεις και τον καρκίνο. Ο Δρ Ο Άνχαλτ ανέφερε πως κανένα από τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της νόσου δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της περιοχής στόχου, αλλά πρέπει να επικεντρωθεί στην απαλλαγή από το αντίσωμα που παράγει το ανοσοποιητικό σύστημα. Στη συνέχεια, ο θρυλικός πεμφίγος και ο πεμφιγοειδής ιατρός Δρ. Ο Samuel Moschella (Κέντρο ιατρικής κλίνης Lahey) είπε στους συμμετέχοντες τι ήταν να θεραπεύσει πέμφιγο πριν η πρεδνιζόνη ήταν διαθέσιμη. Οι ιστορίες του σχετικά με ποικίλες θεραπείες και θεραπείες πεμφίγος vulgaris malignus αντιμετωπίστηκαν με σιωπή καθώς ανέφερε ότι «70-90% αυτών των ασθενών πέθαναν από αυτή την ασθένεια» ως αποτέλεσμα της μόλυνσης, της κακοήθειας ή άλλων προβλημάτων ηλεκτρολυτών και πρωτεϊνών, και πώς αντιμετωπίστηκε σαν θύματα εγκαύματος. Όπως ο Δρ Η ιστορία του Moschella κινήθηκε κατά μήκος της γραμμής του χρόνου, η εισαγωγή καλύτερων θεραπειών και η αυξημένη κατανόηση από τους γιατρούς βελτίωση της θεραπείας. Η πρώτη οδοντική ομιλία της ημέρας δόθηκε από τον Δρ. Ο κ. Kabani (STRATA Oral Pathology Services) για τις στοματικές εκδηλώσεις του πέμφιγου. Ο Δρ Ο πεμφίγος που αναφέρεται στο Kabani μπορεί να ξεκινά με αλλοιώσεις που μοιάζουν με κοιλιακούς, σε μια τοπική περιοχή των ούλων ή στο εσωτερικό του μάγουχου, που μπορεί να χειροτερεύει σταδιακά. Ένας κοινός τόπος εμπλοκής είναι ο μαλακός ουρανίσκος. Η συμμετοχή του καπνού είναι κοινή και μπορεί να είναι η μόνη εκδήλωση. Η διάγνωση βασίζεται κυρίως στην κλινική παρουσίαση, αλλά πρέπει να επιβεβαιώνεται από βιοψία και ανοσοφθορισμό. Ο Δρ Ο Sook-Bin Woo (Οδοντιατρική Σχολή του Χάρβαρντ) εξέτασε την κλινική παρουσίαση και διάγνωση του πεμφιγοειδούς στην στοματική κοιλότητα. Ο Δρ Ο Woo άνοιξε με τον τρόπο με τον οποίο το πεμφιγοειδές συνδέεται συχνά με αλλοιώσεις των ματιών και του δέρματος, αλλά συνηθέστερα συνδέεται με την καθαρά στοματική περιοχή και συνήθως με το θηλυκό. Ανέφερε ότι οι φουσκάλες δεν είναι συνήθως ορατές επειδή διαρρηγνύονται συχνά, οπότε η απολέπιση των βλεννογόνων είναι μια καλή ένδειξη. Ο Δρ Ο Woo είπε ότι η βιοψία είναι απαραίτητη για τη σωστή διάγνωση του πεμφιγοειδούς στο στόμα. Είπε ότι το 95% των ασθενών της είναι από το στόμα μόνο χωρίς δερματική ή οφθαλμική εμπλοκή, αλλά δεν αποκλείει τις περιοχές αυτές μέχρις ότου ο ασθενής δει έναν δερματολόγο και οφθαλμίατρο. Οι συμμετέχοντες ήταν τότε ελεύθεροι να συναντήσουν μία από τις επτά συναντήσεις διάσπασης ή εργαστήρια. Οι συνεδρίες του πρωινού επικεντρώθηκαν σε προφορικά θέματα, επίκαιρη διαχείριση και αντιμετώπιση του πεμφιγοειδούς. Κατόπιν, όλοι απολάμβαναν ένα γραφικό γεύμα σε εξωτερικούς χώρους στο Μεγάλο Περίπτερο πριν επιστρέψουν για ένα απόγευμα συστημικών πληροφοριών. Ο Δρ Ο Kunal Jajoo (νοσοκομείο Brigham και Γυναικών) ξεκίνησε με μια ομιλία σχετικά με την εμπλοκή του πεμφίγο και του πεμφιγοειδούς του οισοφάγου. Η διάγνωση της οισοφαγικής εμπλοκής περιλαμβάνει ακτινολογία και ενδοσκόπηση. Στην πλειοψηφία των ασθενών που φροντίζει, έχει εντοπιστεί η πρωτογενής ασθένεια, επομένως επικεντρώνεται στο εάν υπάρχει οισοφαγική εμπλοκή με τη χρήση δοκιμασιών όπως το Swallow του βάριου (ένας ασθενής πίνει μια όξινη γαλακτοειδή ουσία που αποτελείται από μια μεταλλική ένωση που εμφανίζεται σε ακτίνες Χ). Αναφέρεται επίσης ότι πρέπει να δοθεί ιδιαίτερη προσοχή πριν από τη βιοψία του οισοφάγου ώστε να μην προκληθεί περαιτέρω βλάβη, εκτός εάν η διάγνωση είναι αβέβαιη ή τα αποτελέσματα θα αλλάξουν τη διαχείριση της νόσου. Ακολούθησε μια παρουσίαση σχετικά με την εμπλοκή του οφθαλμού από τον διεθνώς αναγνωρισμένο οφθαλμολόγο Dr. C. Stephen Foster (Ινστιτούτο Έρευνας και Χειρουργικής της Μασαχουσέτης (MERSI) και Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ). Έδωσε μια βασική εικόνα του οφθαλμού και πώς το μεγαλύτερο μέρος της οφθαλμικής περιοχής δεν έχει επηρεαστεί από την αποκόλληση, αλλά πώς εστιάζεται στη συνέχεια (η επένδυση των βλεφάρων και των λευκών του ματιού) και της ίδιας της κεραίας. Σε αντίθεση με το δέρμα, το μάτι είναι πολύ απεχθές της χρόνιας φλεγμονής και ως εκ τούτου η θεραπεία πρέπει να είναι επιθετική για τους ασθενείς με ΜΜΡ με εμπλοκή των ματιών.
Ο κ. Sergei Grando (Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας - Irvine) μίλησε για τα συστηματικά κορτικοστεροειδή και αν είναι «φίλοι ή εχθροί». Είναι σημαντικό να μάθουμε ότι η πρεδνιζόνη μπορεί να είναι φίλος σου . Έχει μειώσει τον ρυθμό θνησιμότητας του πέμφιου σε 5-12% όταν χρησιμοποιείται με ένα παράγοντα / φάρμακο εξοικονόμησης στεροειδών όπως κυτταροτοξικά φάρμακα, αναστολείς πρωτεϊνών ή IVIg. Ο Δρ Grando επεσήμανε ότι η πρεδνιζόνη μιμείται την παραγωγή οξυγόνου της κορτιζόνης (ο αδένας παράγει το 35-40 mg / ημέρα, που είναι ίσο με 7-8 mg πρεδνιζόνης). Ωστόσο, όταν οι δόσεις είναι πολύ υψηλές ή πολύ χαμηλές ή δεν αναγνωρίζεται η μη ανταπόκριση, τα συστηματικά κορτικοστεροειδή μπορεί να γίνουν εχθρός.
Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε αυξημένη όρεξη, κατακράτηση υγρών και αλατιού, συναισθηματικές διαταραχές, διαβήτη, υπέρταση κ.α. Ο πρώτος ομιλητής μας ήταν ο Dr. Richard Groves (Ινστιτούτο Δερματολογίας του Πανεπιστημίου του Λονδίνου). Παρουσιάζει τους ανοσοκατασταλτικούς παράγοντες και όταν ένας γιατρός πρέπει να επιλέξει ποια είναι η θεραπεία του πεμφίγο και του πεμφιγοειδούς. Ο Δρ Groves δήλωσε ότι ο στόχος της αναλογικής ανοσοκαταστολής είναι να επιτευχθεί ένας μεγάλος έλεγχος της νόσου με ελάχιστες δυσμενείς επιδράσεις. Αυτοί οι παράγοντες εξοικονόμησης στεροειδών περιλαμβάνουν αζαθειοπρίνη, μυκοφαινολική μοφετίλη, κυκλοφωσφαμίδη, φάρμακα σουλφα και τετρακυκλίνες, μεταξύ άλλων. Ο Δρ Groves συνέχισε με μια λεπτομερή συζήτηση σχετικά με τις αποτελεσματικές επιλογές, τη θεραπεία με βάση τη διάγνωση και τη σοβαρότητα, τη γενετική, και πώς τα ανεπιθύμητα αποτελέσματα είναι καλά κατανοητά και ελέγξιμα. Ο Δρ. Α. Razzaque Ahmed (Κέντρο Ασθενών με Κυψέλες) επέστρεψε στη σκηνή για να συζητήσει τη χρήση IVIg και rituximab σε αυτοάνοσες ασθένειες φουσκάλες. Αυτές οι θεραπευτικές αγωγές είναι ένας τομέας ελεγχόμενης και απουσίας ομοιόμορφης σκέψης και θεραπείας. Ο Δρ. Ahmed μίλησε για το πρωτόκολλο θεραπείας IVIg που αναπτύχθηκε από εμπειρογνώμονες της 35 από τις Η.Π.Α., τον Καναδά και την Ευρώπη (δημοσιευμένο στο 2003). Τόνισε με το IVIg ότι «υπάρχει ένα τελικό σημείο στη θεραπεία ... υπάρχει φως στο τέλος της σήραγγας». Ο Δρ Ahmed δήλωσε ότι το IVIg και το rituximab, μόνοι ή σε συνδυασμό, έχουν δείξει σημαντικά οφέλη και ειδικούς βιολογικούς παράγοντες νεώτερων ασθενειών θα ανακαλυφθεί μόλις υπάρξει καλύτερη κατανόηση της παθογένειας των φουσκάλων ασθενειών.
Ακολούθησε η απογευματινή περίοδος (workshops) που αφορούσε τις παρενέργειες, την οφθαλμική πεμφιγοειδής, την IVIg, τη γενετική, την αντιμετώπιση διαφορετικών ασθενειών με φουσκάλες και την αντιμετώπιση του πεμφίγο. Ακολούθησε μια σύντομη περίοδος ερωτήσεων και απαντήσεων με τους ομιλητές της ημέρας (ανατρέξτε στη σελίδα 14 για μερικές από τις ερωτήσεις). ΚΥΡΙΑΚΗ Η Κυριακή έφερε τον επιστήμονα σε όλους καθώς οι ομιλητές συζήτησαν ενημερώσεις, προόδους και νέες θεραπείες. Το άνοιγμα της ημέρας ήταν η Πρόεδρος της Ιατρικής Συμβουλευτικής Επιτροπής του IPPF Dr. Victoria Werth (Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας) που παρέχει μια ενημέρωση σχετικά με την ταξινόμηση του πεμφιγοειδούς. Δεδομένου ότι το πεμφιγοειδές είναι μια υπο-επιδερμική ασθένεια που δημιουργεί φουσκάλες, υπάρχει ανάγκη για τυποποιημένες ορολογικές ενέργειες και μέτρα βαρύτητας. Με βάση τον αριθμό των μελετών και την έλλειψη ομοιομορφίας μεταξύ της ορολογίας, είναι σχεδόν αδύνατο να συγκριθούν τα θεραπευτικά αποτελέσματα χρησιμοποιώντας απλή μετα-ανάλυση. Επί του παρόντος, πολλοί εμπειρογνώμονες φυσαλιδώδους νόσου εργάζονται σε έναν Δείκτη Περιοχής Πυελίτιδας των Πεμφιγοειδών (BPDAI) για την τυποποίηση της βαθμολόγησης και της τερμα- τολογίας, διευκολύνοντας έτσι την ανταλλαγή πληροφοριών μεταξύ επιστημόνων, ερευνητών και κλινικών. Εντούτοις, χρειάζονται περαιτέρω μελέτες για την επικύρωση αυτών των πληροφοριών, καθώς και την επικύρωση των οφθαλμικών και ENT βαθμολογιών. Στη συνέχεια, ο Δρ. Ο Ahmed εισήγαγε τον Δρ Grant Anhalt ως «παππούς του παρανεοπλαστικού πεμφίγος», έναν τίτλο ανεπίσημα που του απονέμεται από τότε που ήταν ένας από τους πρώτους που το περιγράφει στο 1990. Κατά τη διάρκεια της ομιλίας του σχετικά με το PNP, και με τη χρήση πολλών περιπτώσεων δείκτη, ο Δρ. Ο Άνχαλτ συζήτησε τα ιστορικά, τις εξετάσεις και τα θεραπευτικά σχέδια που χρειάζονται για να βοηθήσουν τους ασθενείς. Είπε ότι τα περισσότερα περιστατικά PNP διαγιγνώσκονται εσφαλμένα ως χρόνιο πολλαπλό ερύθημα, τοξική επιδερμική νεκρόλυση και συνδυασμένο σχέδιο λειχήνων - και εκτιμά ότι το ποσοστό των περιπτώσεων 75 δεν έχει ακόμη αναγνωριστεί ή διαγνωσθεί. Ο Δρ Ο Anhalt συζητούσε για ποιο λόγο το PNP φαίνεται και δρα διαφορετικά από το pemphigus vulgaris και πώς το ποσοστό θνησιμότητας πλησιάζει το 90%, επειδή είναι η πλέον ανθεκτική στη θεραπεία ασθένεια. Ο Δρ Ο Peter Marinkovich (Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ) συζήτησε τις λαμινίνες στις δερματικές παθήσεις. Ο Δρ Ο Μάρινκοβιτς σημείωσε ότι το Laminin-332 αποβάλλεται σε σοβαρή, κληρονομική ασθένεια που προκαλεί διάσπαση. Η λαμινίνη-332 είναι ένα σημαντικό μόριο προσκόλλησης και η στόχευση της εντερικής πρωτεΐνης θα προκαλούσε εκτεταμένες φουσκάλες. Επομένως, η επιλεκτική στόχευση των περιοχών προαγωγής του καρκινώματος Laminin-332 δεν παρεμβαίνει στην προσκόλληση των ιστών. Ο Δρ Ο Marcel Jonkman (Πανεπιστήμιο του Groningen, Ολλανδία) παρουσίασε την παθογένεση του φυσαλιδώδους πεμφιγοειδούς. Ενώ ο πεμφίγος έχει τεκμηριωμένα ευρήματα που χρονολογούνται από το 1768, το πεμφιγοειδές δεν διαχωρίστηκε ξεχωριστά μέχρι τα αρχικά 1950. Ο Δρ Ο Jonkman συζήτησε την ιστοπαθολογία, τον διαγνωστικό αλγόριθμο και τα αυτοαντιγόνα της ΒΡ. Αναφέρθηκε επίσης ο ρόλος της IgE και ο τρόπος με τον οποίο είναι ελαφρώς ανιχνεύσιμος στη ζώνη μεμβράνης της επιδερμίδας (BMZ) ενός ασθενούς με ΒΡ, αλλά ανιχνεύσιμος στην BMZ μιας καλλιέργειας οργάνων του δέρματος. Ο τελευταίος διεθνής ομιλητής μας ήταν ο Δρ. Michele Mignogna (Πανεπιστήμιο της Νάπολης, Ιταλία), ο οποίος παρουσίασε στα χρόνια του 20 + τη θεραπεία ασθενών με στοματικό πέμφιγο και πεμφιγοειδές στη Νάπολη. Ο Δρ Το Mignogna χρησιμοποίησε ένα μείγμα συμβατικών μεθόδων και νεότερων στρατηγικών. Μίλησε για τις διαφορές μεταξύ της θεραπείας των ασθενών στις Ηνωμένες Πολιτείες Εντάξει.
Γενικά, ο Δρ Mignogna προτιμά να χρησιμοποιεί rituximab (και IVIg σε βαριές περιπτώσεις) όπου μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο σε ιατρικές εγκαταστάσεις. Στη συνέχεια ανέφερε ότι η χρήση του rituximab και του IVIg δεν απαιτεί έγκριση από την ασφαλιστική εταιρεία στην Ιταλία, αλλά την έγκριση της νοσοκομειακής επιτροπής και δεν αποτελεί κόστος για τους ασθενείς. Ο τελευταίος ομιλητής μας στο συνέδριο ήταν ο δρ. Sergei Grando, ο οποίος επέστρεψε στο βάθρο για να συζητήσει νέα ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για ασθένειες με αιμορραγίες. Ο Δρ. Grando συζήτησε τη θεραπευτική σκάλα για ΦΒ και τον αλγόριθμο θεραπείας για το πεμφιγοειδές πριν προχωρήσει σε κυτταροτοξικά φάρμακα. Αναφέρθηκε σε μια μελέτη που κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το "πιο αποτελεσματικό κυτταροτοξικό φάρμακο για τη μείωση των στεροειδών βρέθηκε να είναι αζαθειοπρίνη." Αναφέρει ότι όλες οι θεραπείες έχουν παρενέργειες, μερικές από τις οποίες μπορεί να είναι σοβαρές και θεραπείες που δουλεύουν γρήγορα έχουν τις πιο σοβαρές παρενέργειες. Ο Δρ. Grando συζήτησε τις τρέχουσες προκλήσεις και είπε ότι τα σημερινά φάρμακα καταστέλλουν όλες τις ανοσολογικές αντιδράσεις - καλές και κακές - οδηγώντας σε περιττές παρενέργειες. Ιδανικά, θα αναπτυχθούν επιλεκτικές ανοσοκατασταλτικές θεραπείες που θα μπορούσαν να καταστέλλουν μόνο παθογόνες αποκρίσεις.
Η φετινή ετήσια συνάντηση δεν θα ήταν η επιτυχία χωρίς τους εκθέτες που προσέφεραν εθελοντικά το χρόνο τους. Το IPPF θα ήθελε να ευχαριστήσει όλους τους ομιλητές για το γεγονός ότι βοήθησαν τη συνάντηση αυτή τη χρονιά να είναι η καλύτερη!
English
العربية
বাংলা
简体中文
Français
Deutsch
Ελληνικά
עִבְרִית
हिन्दी
Italiano
日本語
فارسی
Português
ਪੰਜਾਬੀ
Русский
Español
ไทย
Tiếng Việt