Αρχεία κατηγοριών: Κλινικές Δοκιμές

Ιστορικό. Το Pemphigus vulgaris (PV) και το pemphigus foliaceus (PF) είναι αυτοάνοσες κυστεοκυτταρικές διαταραχές με IgG αυτοαντισώματα που κατευθύνονται κατά της δεσμογελίνης (Dsg) 1 και 3, τα οποία οδηγούν σε ενδοεπιδερμική ακανθόληση.

Σκοπός. Για τον χαρακτηρισμό του κλινικού και ανοσολογικού προφίλ των ασθενών με PF ή PV με ομφαλική συμμετοχή.

Μέθοδοι. Συνολικά, οι ασθενείς με 10 (γυναίκες 7, άνδρες 3, χρόνια ηλικία 24-70 έτη, διάρκεια νόσου 3-16 έτη) έχουν διαγνωσθεί είτε με PVn = 5) ή βλεννογονοδερματικό PF (n = 5) αξιολογήθηκαν σύμφωνα με τα κλινικά χαρακτηριστικά τους, την ιστοπαθολογία και τα ανοσολογικά ευρήματα.

Αποτελέσματα. Το ερύθημα, οι διαβρώσεις, οι κρούστες και οι βλαμμένες δερματικές βλάβες ήταν τα κύρια κλινικά χαρακτηριστικά της ομφαλικής περιοχής. Η DIF της ομφαλικής περιοχής έδωσε θετικά αποτελέσματα για αποθέσεις ενδοκυτταρικής επιδερμικής IgG και C3 σε οκτώ ασθενείς και μόνο για IgG στις άλλες δύο. Έμμεσος ανοσοφθορισμός με σύζευγμα IgG που παρουσιάζει το τυπικό πρότυπο πεμφίγο ήταν θετικός σε όλους τους ασθενείς με 10, με τίτλους που κυμαίνονταν από 1: 160 έως 1: 2560. Η ELISA με ανασυνδυασμένο Dsg1 έδωσε αποτελέσματα 24-266 σε PF και 0-270 σε PV. Η αντιδραστικότητα στο ανασυνδυασμένο Dsg3 ήταν θετική και στους πέντε ασθενείς με PV (ELISA 22-98) και ήταν αρνητική σε όλους τους ορούς PF.

Συμπεράσματα. Όλοι οι ασθενείς με ΧΜΝΜΧ με πεμφίγο με ομφαλική παρουσίαση είχαν τα κλινικά και ανοσοπαθολογικά χαρακτηριστικά είτε PF είτε PV. Αυτή η ιδιότυπη παρουσίαση, που δεν έχει ακόμα διευκρινιστεί πλήρως, έχει σπάνια αναφερθεί στη βιβλιογραφία. Μια πιθανή εξήγηση για αυτή τη μοναδική παρουσίαση μπορεί να είναι η παρουσία είτε νέων επιτόπων είτε σύνδεσης με εμβρυϊκό ιστό ή ουλώδη ιστό που βρίσκεται στην περιοχή του ομφάλιου λώρου.

Πλήρες άρθρο διατίθεται στη διεύθυνση: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1365-2230.2012.04468.x/abstract

Η νευρομυελίτιδα οπτική (NMO, επίσης επίμονα γνωστή ως νόσος του Devic) είναι μια ανοσο-μεσολαβούμενη ασθένεια απομυελινωτικής νόσου του κεντρικού νευρικού συστήματος που μπορεί να οδηγήσει σε σημαντική αναπηρία. Το παιδιατρικό NMO είναι μια σπάνια διαταραχή που συχνά αναφέρθηκε μετά από μόλυνση. Οι συντάκτες αναφέρουν ένα 16ετών ασθενή ασθενή με pemphigus foliaceus οι οποίοι ανέπτυξαν υποξεία οπτική νευρίτιδα ακολουθούμενη από τραχηλική μυελίτιδα του τραχήλου της μήτρας. Η περιορισμένη κατανομή των βλαβών στο οπτικό νεύρο και το νωτιαίο μυελό επιβεβαιώθηκε με οφθαλμολογική αξιολόγηση και απεικόνιση μαγνητικού συντονισμού του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού. Άρχισε με ενδοφλέβια μεθυλπρεδνιζολόνη και στη συνέχεια έλαβε μία πρεδνιζόνη από το στόμα για συντήρηση. Στη συνέχεια, υποβλήθηκε σε θεραπεία με μη στεροειδές ανοσοκατασταλτικό, μυκοφαινολικό μοφετίλ, με δόση στόχο 1000mg δύο φορές την ημέρα. Κατά τη διάρκεια των μηνών, ο ασθενής σημείωσε σημαντική ανάκτηση των προηγούμενων ελλειμμάτων και διαχωρισμό της ενίσχυσης, της επέκτασης και της κυστικής διαστολής του αυχενικού αυχένα που είχε παρατηρηθεί προηγουμένως. Η περίπτωση αυτή είναι αξιοσημείωτη επειδή ήταν ο πρώτος ασθενής που αναφέρθηκε με οπτική νευρομυελίτιδας που σχετίζεται με pemphigus foliaceus.

πηγή: http://www.jns-journal.com/article/PIIS0022510X12002183/abstract

Τυχαία ανοιχτή συγκριτική δοκιμή παλμού δεξαμεθαζόνης-κυκλοφωσφαμίδης και ημερήσιας από του στόματος κυκλοφωσφαμιδίου έναντι παλμού κυκλοφωσφαμιδίου και καθημερινής πρεδνιζολόνης από του στόματος
σε pemphigus vulgaris.

Ένα φάρμακο για θεραπεία λύκος έχει αποδειχθεί αποτελεσματική σε μια μεγάλη κλινική δοκιμή, η οποία θα μπορούσε να ανοίξει το δρόμο για έγκριση της πρώτης νέας θεραπείας για τη νόσο σε περισσότερα από 40 χρόνια. Τα τελευταία χρόνια, πολλές άλλες εταιρείες προσπάθησαν, αλλά απέτυχαν να φέρουν θεραπεία λύκου στην αγορά.
Μία από τις νεότερες θεραπείες για πεμφίγο είναι η ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη (IVIG). Οι ανοσοσφαιρίνες είναι μία από τις κύριες κατηγορίες πρωτεϊνών στο αίμα. Το IVIG συλλέγεται από φυσιολογικούς δότες αίματος, συγκεντρώνεται, υψηλής καθαρότητας και επεξεργάζεται για να καταστρέψει τους ιούς και τα βακτηρίδια. Το IVIG χρησιμοποιείται τώρα για τη θεραπεία ορισμένων αυτοάνοσων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένου του πεμφίγο.

Υπάρχουν δύο ιδιαίτερα ελκυστικά χαρακτηριστικά του IVIG ως θεραπεία για πεμφίγο:

  1. Μπορεί να ελέγξει ταχέως τον ενεργό πεμφίγο χωρίς να καταφεύγει σε αυξανόμενες δόσεις στεροειδών, σε πολλούς αλλά όχι σε όλους τους ασθενείς.
  2. Είναι μοναδικό στο να είναι σε θέση να μειώνει επιλεκτικά τα επίπεδα αντισωμάτων πεμφίγο (τα αντισώματα που προκαλούν την ασθένεια) χωρίς να μειώνεται το επίπεδο των φυσιολογικών αντισωμάτων. Αυτό το χαρακτηριστικό του IVIG είναι πολύ επιθυμητό και μοναδικό, καθώς όλες οι άλλες θεραπείες για πεμφίγο παρεμβαίνουν στην παραγωγή όλων των αντισωμάτων - το καλό μαζί με το κακό - με αποτέλεσμα ανεπιθύμητες παρενέργειες.

Το IVIG φαίνεται να λειτουργεί με επιτάχυνση της υποβάθμισης ή απενεργοποίησης όλων των αντισωμάτων στο αίμα το καλό με το κακό. Στη συνέχεια, τα φυσιολογικά αντισώματα αντικαθίστανται από αυτά που υπάρχουν στο IVIG που χορηγείται, ενώ τα μη φυσιολογικά αντισώματα απουσιάζουν από το IVIG και έτσι δεν αντικαθίστανται - μόνο αυτά παραμένουν μειωμένα μετά από IVIG.

Συμπληρωματικά αυτή η ιστορία είναι ότι ένας ρυθμιστικός μηχανισμός στο σώμα διατηρεί σταθερά επίπεδα κάθε μεμονωμένου αντισώματος στο αίμα. Η μείωση στο επίπεδο του αίματος οποιουδήποτε αντισώματος (συμπεριλαμβανομένων των πεμφιγοειδών) διεγείρει τη νέα παραγωγή αυτού του αντισώματος και την ανάκαμψη των επιπέδων του στο αίμα. Έτσι, παρόλο που το IVIG μπορεί να μειώσει το επίπεδο των αντισωμάτων πεμφίγο στον ορό, αυτά θα πάνε αμέσως πίσω λίγο μετά τη διαδικασία.

Αυτή η αναπήδηση μπορεί να ελαχιστοποιηθεί, στα ζώα, με τη χορήγηση ενός κυτταροτοξικού φαρμάκου που δεσμεύει τα κύτταρα που δημιουργούν νέα αντισώματα. Αυτή η προσέγγιση έχει χρησιμοποιηθεί στους ανθρώπους για να βελτιώσει την αποτελεσματικότητα της πλασμαφαίρεσης, μια άλλη διαδικασία που μειώνει το επίπεδο των αντισωμάτων στον ορό. Ομοίως, η προσέγγιση αυτή θα πρέπει επίσης να βελτιώσει την αποτελεσματικότητα του IVIG.
[box type = "πορτοκαλί"] Αντίσωμα: Μια πρωτεΐνη που παράγεται από ένα Β κύτταρο σε απόκριση σε μια συγκεκριμένη ξένη ουσία. Τα αντισώματα είναι οι "στρατιώτες"; που μας προστατεύουν από βακτηρίδια και ιούς και λοιμώξεις.

Κυτταροτοξικά φάρμακα: Επηρεάζουν την ανάπτυξη και τη δράση ορισμένων κυττάρων που προκαλούν πόνο στις αρθρώσεις, πρήξιμο, ζεστασιά και βλάβη της αρθρίτιδας. Τα κυτταροτοξικά φάρμακα λειτουργούν για μεγάλο χρονικό διάστημα, ωστόσο, οι ασθενείς μπορεί να μην παρατηρήσουν μεγάλη επίδραση για τις πρώτες εβδομάδες ή μήνες θεραπείας.

Ανοσοσφαιρίνες: Βλέπε αντίσωμα

Plasmapheresis: Απομάκρυνση, θεραπεία και επιστροφή του πλάσματος αίματος από την κυκλοφορία του αίματος.

* Περισσότερες διαθέσιμες εδώ: www.pemphigus.org/glossary [/ box]

Ο σκοπός αυτής της δοκιμής είναι (α) να προσδιοριστεί η ικανότητα του KC706 να αποτρέψει την εμφάνιση νέων κυψελών και να θεραπεύσει τις υπάρχουσες κυψέλες, διατηρώντας παράλληλα σταθερές δόσεις κορτικοστεροειδών ή / και ανοσοκατασταλτικών, σε ασθενείς με pemphigus vulgaris (β) του KC706 και (γ) την πρόσβαση στα επίπεδα πλάσματος του KC706.

Μελέτη αξιολόγησης της αξιοπιστίας του δείκτη περιοχής πεμφιγοπλαστικής νόσου (PDAI) και της βαθμολογίας έντασης της αυτοάνοσης φυσαλιδώδους διαταραχής του δέρματος (ABSIS) για χρήση από τους δερματολόγους

Για να πραγματοποιήσετε λήψη και εκτύπωση της Έντυπης Συναίνεσης, κάντε κλικ στην επιλογή ΕΔΏ.
(Θα χρειαστείτε το Adobe Acrobat Reader για να δείτε αυτό το αρχείο)

Δρ Victoria Werth ψάχνει για ασθενείς με Φ / Β ασθενείς με ενεργές στοματικές ή δερματικές βλάβες να συμμετάσχουν σε μια επερχόμενη μονοήμερη μελέτη - Αύγουστος 4, 2007 στο Πανεπιστήμιο της PA, Φιλαδέλφεια. Ο Δρ Werth και μια ομάδα ιατρών εργάζονται για να ολοκληρώσουν μια τελική μελέτη του Επιτροπή Ορισμών IPPF. Όταν ολοκληρωθεί αυτή η μελέτη, οι λέξεις για να περιγράψουμε τη νόσο μας μπορούν τελικά να οριστούν ιατρικά - ύφεση, έλεγχος κ.λπ. και να χρησιμοποιηθούν από δερματολόγους για να περιγράψουν τη δραστηριότητα της νόσου μας.

Οποιοσδήποτε με περισσότερες από τρεις ενεργές αλλοιώσεις ή μία μεγάλη ενεργή βλάβη (μεγαλύτερο από 10 mm (3 / 8 ίντσες) σε μέγεθος) μπορεί να αποτελεί μέρος της μελέτης. Αν βρίσκεστε σε απόσταση οδήγησης ή απόσταση Amtrak από τη Φιλαδέλφεια, αυτή η μελέτη σας καλωσορίζει. Θα υπάρξει επιχορήγηση $ 95 και επικύρωση στάθμευσης για τη συμμετοχή σας.

Αν θέλετε να συμμετάσχετε σε αυτό το επερχόμενο ερευνητικό πρόγραμμα, διαβάστε το υπόλοιπο αυτής της σελίδας, κατεβάστε το Έντυπο Συμφωνημένης Ενημέρωσης και επικοινωνήστε Joyce Okawa, RN, or Μάτ Ρόζεν at (215) 898-0168, οι οποίοι θα συζητήσουν μαζί σας τη μορφή συγκατάθεσης και την έρευνα.

Σκοπός

Η μελέτη αυτή έχει ως στόχο να αξιολογήσει εάν οι δερματολόγοι, οι οποίοι είναι γιατροί δερμάτων, μπορούν να χρησιμοποιήσουν το PDAI εύκολα καθώς και άλλο γιατρό. Επιπλέον, αυτό το εργαλείο θα συγκριθεί με το ABSIS για να δει ποια είναι ανώτερη. Ελπίζουμε ότι αυτά τα ερευνητικά εργαλεία μπορούν να χρησιμοποιηθούν από δερματολόγους για τη διεξαγωγή ερευνητικών δοκιμών που στοχεύουν στην παροχή βοήθειας σε αυτούς με πεμφίγο. Πρέπει να δείξουμε ότι ορισμένοι δερματολόγοι που χρησιμοποιούν το σκορ θα έχουν παρόμοια αποτελέσματα όταν εξετάζουν και βαθμολογούν τους ίδιους ασθενείς. Έχει διαπιστωθεί ότι τουλάχιστον οι γιατροί του 10 χρειάζονται για να ολοκληρώσουν αυτές τις αξιολογήσεις σε ένα ελάχιστο θέμα 10 για να επικυρώσουν αυτά τα εργαλεία. Ως εκ τούτου θα πρέπει να εξεταστεί από περίπου 10 γιατρούς σε μία ημέρα. Αυτοί οι γιατροί θα χρησιμοποιήσουν δύο ή περισσότερα από τα παραπάνω εργαλεία για να εξετάσουν και να μετρήσουν τη δραστηριότητα της νόσου του δέρματός σας, ενώ θα συμπληρώσετε ανεξάρτητα το ερωτηματολόγιο για τον πόνο ασθενούς, το φαγούρα και το δέρμα. Θα εξετάσουν το δέρμα σας και θα συζητήσουν μαζί σας την ασθένειά σας. Θα κάνουν φωτογραφίες της δραστηριότητας του δέρματός σας για μελλοντική χρήση για διδακτικούς ή ερευνητικούς σκοπούς, καθώς και για δημοσιεύσεις σχετικές με αυτή τη μελέτη.

Ο σκοπός της δοκιμής είναι να προσδιοριστεί εάν η αποτελεσματικότητα του IVIg βελτιώνεται με την ταυτόχρονη χορήγηση κυκλοφωσφαμίδης. Υπάρχουν αποδείξεις ότι μπορεί, αλλά απαιτείται επίσημη τυχαιοποιημένη δοκιμή.

Το κύριο καταληκτικό σημείο είναι να προσδιοριστεί ο αριθμός των ημερών που χρειάζεται για να επιτευχθεί μείωση κατά 50% στον αριθμό των κυψελίδων και τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιλαμβάνουν τη μείωση της αρχικής δόσης της πρεδνιζόνης μόλις επιτευχθεί το πρωτεύον τελικό σημείο. Η δοκιμή θα διαρκέσει για εβδομάδες 16, θα περιλαμβάνει επισκέψεις κλινικών στο 6 (συμπεριλαμβανομένης της εξέτασης) και οι ασθενείς θα αποζημιωθούν $ 200 για την ολοκλήρωση της δοκιμής. Οι κλήσεις αίματος θα γίνουν 4 φορές κατά τη διάρκεια της δοκιμής.