Αρχεία κατηγοριών: Κλινικές Δοκιμές

Ο σκοπός αυτής της δοκιμής είναι να προσδιορίσει την ασφάλεια του rituximab για τη θεραπεία του φυσαλιδώδους πεμφιγοειδούς. Τα δευτερεύοντα κλινικά σημεία περιλαμβάνουν τον αριθμό ημερών έως την παύση του νέου σχηματισμού κυψελών, την ικανότητα να μειώνεται η πρεδνιζόνη στο 25% της αρχικής δόσης κατά την εβδομάδα 24 και τα επίπεδα φυσαλιδώδους πεμφιγοειδούς αντισώματος την εβδομάδα 24.

Για να δείτε εάν το τοπικό (εφαρμοζόμενο στο δέρμα) κορτικοστεροειδές ενισχύει το δέρμα των ασθενών με Pemphigus vulgaris, αποτρέποντας έτσι τη δημιουργία φυσαλίδων. Το τοπικό κορτικοστεροειδές που θα χρησιμοποιηθεί σε αυτή τη μελέτη ονομάζεται Clobetasol. Το clobetasol έχει εγκριθεί από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για χρήση σε άτομα με δερματικές παθήσεις που κανονικά αντιμετωπίζονται με κορτικοστεροειδή από του στόματος, αλλά όχι ακόμη για το Pemphigus vulgaris.
Σκοπός αυτής της δοκιμής είναι να προσδιοριστεί η ασφάλεια του infliximab για τη θεραπεία ασθενών με πεμφιγοειδή. Τα δευτερεύοντα κλινικά σημεία περιλαμβάνουν τον αριθμό ημερών έως την παύση του νέου σχηματισμού κυψελών, την ικανότητα να μειώνεται η πρεδνιζόνη στο 25% της αρχικής δόσης κατά την εβδομάδα 18.

Το Ίδρυμα Ιατρικής Σχολής του Βορειοδυτικού Πανεπιστημίου διεξάγει κλινική δοκιμή στη θεραπεία βλαστικών κυττάρων για αυτοάνοσες ασθένειες (συμπεριλαμβάνονται οι αυτοάνοσες φυσαλιδώδεις διαταραχές του δέρματος όπως πεμφίγος και πεμφιγοειδές).

Ο Τομέας της Ανοσοθεραπείας είναι εργαστηριακός και κλινικός, χρησιμοποιώντας μεθόδους που επιτρέπουν την ασφαλή απομόνωση, χειρισμό και διατήρηση πληθυσμού βλαστοκυττάρων και ανοσοκυττάρων για θεραπευτικούς σκοπούς.

Επί του παρόντος, η DIAD συνεργάζεται με τις Διευθύνσεις Ρευματολογίας, Νεφρολογίας, Γαστρεντερολογίας και Αιματολογίας / Ογκολογίας και τα Τμήματα Νευρολογίας και Χειρουργικής Μεταμοσχεύσεων σε προσεγγίσεις καινοτομίας και ενεργά πρωτόκολλα για τη θεραπεία του σοβαρού λύκου, της αμυλοείδωσης, της σκλήρυνσης κατά πλάκας, της ρευματοειδούς αρθρίτιδας και του μεταμοσχεύματος και καρκίνων.

Η Διεύθυνση καλεί τους γιατρούς που επιθυμούν να εφαρμόσουν αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα ή ανοσοποιητικά κύτταρα προς καινοτόμες προσεγγίσεις για τη διαχείριση της νόσου και την αναγέννηση οργάνων.

Η σελίδα των κλινικών περιοχών και συνθηκών του Northwestern

Ενώ οι τρέχουσες θεραπείες για ορισμένες αυτοάνοσες ασθένειες μπορεί να είναι επαρκείς για να διατηρήσουν την ασθένεια σας ισορροπημένη, η πρόοδος στην έρευνα στον τομέα της βιοτεχνολογίας μπορεί να φέρει επανάσταση στη μελλοντική θεραπεία αυτών των δυνητικά εξουθενωτικών καταστάσεων, ειδικότερα επιτιμώντας την αιτία της αυτοανοσίας.

Η ανάπτυξη φαρμάκων είναι μια μνημειώδης ομαδική προσπάθεια αποτελούμενη από επιστήμονες, γιατρούς, ερευνητές και κυρίως τους εθελοντές που συμμετέχουν σε κλινικές μελέτες.

Ακολουθεί μια περίληψη της διαδικασίας κλινικών δοκιμών που ελπίζουμε ότι θα βρείτε χρήσιμο στο ταξίδι σας προς την κατανόηση εάν η συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές είναι κατάλληλη για εσάς ή / και για κάποιον που σας ενδιαφέρει. Ελπίζουμε ότι με την παροχή αυτών των πληροφοριών, θα εξοικειωθείτε με τη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων και θα διερευνήσετε περαιτέρω με το γιατρό σας τη δυνατότητα συμμετοχής σε κλινικές δοκιμές.

Η διαδικασία ανάπτυξης νέων φαρμάκων είναι σύνθετη, χρονοβόρα, δαπανηρή και επικίνδυνη. Δυστυχώς, τα περισσότερα φάρμακα που βρίσκονται σε εξέλιξη δεν το κάνουν ποτέ στους ασθενείς. Η πρόκληση είναι ακόμη μεγαλύτερη για την ανάπτυξη φαρμάκων για ασθένειες που πλήττουν περιορισμένο αριθμό ανθρώπων. Η ανάπτυξη φαρμάκων ρυθμίζεται από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Το FDA εκτιμά κατά μέσο όρο ότι χρειάζονται χρόνια 8 για να μελετήσουν και να δοκιμάσουν ένα νέο φάρμακο προτού γίνει διαθέσιμος για τους ασθενείς.

Η αναζήτηση μιας νέας θεραπείας αρχίζει στο εργαστήριο με επιστημονική έρευνα σχετικά με μια συγκεκριμένη νόσο και για τον εντοπισμό δυνητικών ενώσεων που μπορούν να γίνουν φάρμακα για τη θεραπεία της νόσου. Οι πιθανές ενώσεις αναλύονται για τις φυσικές και χημικές τους ιδιότητες, πρώτα στο εργαστήριο και στη συνέχεια σε ζώα για τον προσδιορισμό των φαρμακολογικών τους ιδιοτήτων και των τοξικών τους επιδράσεων. Πριν να εγκριθεί ένα νέο φάρμακο για χρήση στον άνθρωπο, πρέπει να δοκιμαστεί διεξοδικά στο εργαστήριο.

Οι κλινικές δοκιμές είναι μελέτες με τη χρήση του φαρμάκου στον άνθρωπο, με σκοπό τον εντοπισμό νέων και καλύτερων θεραπειών για ασθένειες. Οι κλινικές δοκιμές καθορίζουν εάν το φάρμακο είναι ασφαλές και αποτελεσματικό, σε ποιες δόσεις λειτουργεί καλύτερα και ποιες είναι οι παρενέργειες. Η οργάνωση Pharmaceutical Research and Manufacturers of America εκτιμά ότι μόνο πέντε στις ενώσεις 5,000 που εισέρχονται σε προκλινικές δοκιμές κατατάσσονται σε δοκιμές σε ανθρώπους και μόνο μία από αυτές τις πέντε μπορεί να είναι ασφαλής και αποτελεσματική ώστε να φθάσει τελικά σε ράφια φαρμακείων. Η διαδικασία έχει παρομοιαστεί με την αναζήτηση μιας βελόνας σε ένα άχυρα!

Διεξάγονται κλινικές δοκιμές σε φάσεις. Η φάση Ι καθορίζει πόσο ένα νέο φάρμακο ή θεραπεία μπορεί να δοθεί με ασφάλεια στον άνθρωπο. Σε μικρό αριθμό ασθενών (20-80) χορηγούνται αυξανόμενες δόσεις του φαρμάκου ή της θεραπείας και παρακολουθούνται προσεκτικά για ανεπιθύμητες ενέργειες. Οι δοκιμές φάσης ΙΙ διεξάγονται σε ακόμη μεγαλύτερες ομάδες ατόμων (100-300) για να διαπιστωθεί αν η νέα θεραπεία καταστρέφει ή επιβραδύνει την πρόοδο της νόσου και αξιολογεί περαιτέρω την ασφάλεια της θεραπείας. Οι μελέτες φάσης ΙΙΙ διεξάγονται σε ακόμη μεγαλύτερες ομάδες ασθενών για να επιβεβαιώσουν την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, να παρακολουθήσουν τις παρενέργειες, να το συγκρίνουν με τις συνήθεις θεραπευτικές αγωγές και να συλλέξουν πληροφορίες που θα επιτρέψουν την ασφαλή χρήση του φαρμάκου. Μετά τις δοκιμές της Φάσης ΙΙΙ, μπορεί να υπάρξει έγκριση της FDA για την εμπορία ή την απόρριψη του φαρμάκου. Μετά την έγκριση, συχνά ξεκινούν μελέτες μετά την κυκλοφορία φάσης IV, οι οποίες επιτρέπουν την συγκέντρωση πρόσθετων πληροφοριών σχετικά με τους κινδύνους, τα οφέλη και τη βέλτιστη χρήση του φαρμάκου.

Οι κλινικές δοκιμές μπορούν να υποστηριχθούν από φαρμακευτικές ή / και βιοτεχνολογικές εταιρείες, αλλά διαχειρίζονται σε νοσοκομεία και / ή ερευνητικά ιδρύματα από ειδικούς γιατρούς στον τομέα της ασθένειας. Κάθε χώρος (νοσοκομείο ή / και ερευνητικό ίδρυμα) απαιτείται να λάβει έγκριση από μια επιτροπή αξιολόγησης IRB πριν να ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές σε ασθενείς. Ένα IRB είναι μια ομάδα επιστημόνων, ηθικών και μη επιστημόνων που είναι επιφορτισμένοι με την επίβλεψη της κλινικής έρευνας όπου διεξάγονται οι κλινικές μελέτες. Είναι ευθύνη του IRB να αναθεωρήσει το πρωτόκολλο μελέτης ή το ερευνητικό σχέδιο και να διασφαλίσει ότι οι κίνδυνοι για τους ασθενείς ελαχιστοποιούνται και ότι η μελέτη συμμορφώνεται με όλες τις απαραίτητες κατευθυντήριες γραμμές.

Ως εθελοντής σε μια κλινική δοκιμή, συμμετέχετε στην ανάπτυξη νέων ιατρικών θεραπειών - θεραπειών που μπορούν να προσφέρουν καλύτερες θεραπείες και ακόμη και θεραπείες για απειλητικές για τη ζωή και χρόνιες παθήσεις. Η ελπίδα να επωφεληθεί προσωπικά από μια νέα θεραπεία ή την επιθυμία συμμετοχής στην έρευνα που μπορεί να ωφελήσει κάποτε άλλους ανθρώπους είναι αυτό που παρακινεί ορισμένους ανθρώπους να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές. Για τους ασθενείς που πάσχουν από χρόνια πάθηση, όπως το πεμφίγος vulgaris, όπου δεν υπάρχει σήμερα μια καλή θεραπεία, η ανάγκη συμμετοχής σε κλινικές δοκιμές είναι ακόμη πιο κρίσιμη. Χωρίς τους ασθενείς ως ενεργούς συμμετέχοντες σε κλινικές δοκιμές, το καθιστά πιο δύσκολο και χρειάζεται πολύ περισσότερο χρόνο για να διατεθούν νέες θεραπείες.

Έτσι, ο κίνδυνος συμμετοχής σε μια κλινική δοκιμή αξίζει ένα όφελος που δεν συνοδεύεται από εγγύηση για τον συμμετέχοντα ή / και για άλλους με την ίδια ασθένεια; Τελικά, μέσω μιας διαδικασίας συλλογής πληροφοριών, ζύγισης των κινδύνων και πιθανών ωφελειών, και ίσως κάποιου είδους αναζήτηση ψυχής, η απάντηση θα είναι μία μόνο εσάς, που μπορεί να προσφέρει το πρόσωπο που εξετάζει τη δοκιμαστική συμμετοχή.

Χωρίς άτομα με αυτές τις ασθένειες που επιθυμούν να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές, οι ασφαλέστερες, πιο αποτελεσματικές θεραπείες από τις υπάρχουσες δεν θα μπορούσαν ποτέ να φτάσουν στην κλινική.

Παρόλο που η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή μπορεί να μην σας ωφελήσει άμεσα και σχετίζεται με ένα ορισμένο βαθμό κινδύνου, υπάρχει η πιθανότητα οι πληροφορίες που αποκτήθηκαν στη δοκιμασία να συμβάλλουν στην καλύτερη θεραπεία των αυτοάνοσων νόσων στο μέλλον. Κατανοούμε ότι η συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές αφαιρεί χρόνο από την εργασία και το σπίτι. Ωστόσο, τα άτομα που συμμετέχουν σε κλινικές δοκιμές λαμβάνουν γενικά την υψηλότερη δυνατή διαθέσιμη ιατρική φροντίδα και η συχνή παρακολούθηση που απαιτείται μπορεί να ανιχνεύσει πιθανές εκδηλώσεις ασθένειας νωρίτερα, καθιστώντας έτσι ευκολότερη τη θεραπεία με τυποποιημένες θεραπείες.