Αρχεία κατηγοριών: Εκπαίδευση PemPress

Εικόνα των κελιών

Η εταιρεία Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικής φάσης αφιερωμένη στην εισαγωγή μετασχηματιστικών στοματικών θεραπειών σε ασθενείς με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην ανοσολογία και την ογκολογία, ανακοίνωσε σήμερα θετικά στοιχεία κορυφαίας γραμμής από την ολοκληρωμένη ανοικτή δοκιμή Phase 2 του PRN1008 σε ασθενείς με πεμφίγο (συμπεριλαμβανομένου και του pemphigus vulgaris (PV) και του pemphigus foliaceus (PF)) και την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 3 του PRN1008 σε πεμφίγο.

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Το Βραβείο Μετασχηματιστικής Έρευνας θα υποστηρίξει την περαιτέρω έρευνα πεμφίγο

Ο Nicola J. Mason, ο κ. BVetMed, PhD, αναπληρωτής καθηγητής Ιατρικής και Παθοβιολογίας της Σχολής Κτηνιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβανίας και ο καθηγητής Aimee S. Payne, Albert M. Kligman, Αναπληρωτής Καθηγητής Δερματολογίας στη Σχολή Perelman της Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, έλαβαν το βραβευμένο Βραβείο μετασχηματιστικής έρευνας του Διευθυντή του NIH. Το βραβείο είναι μέρος του ερευνητικού προγράμματος υψηλού κινδύνου του Μεγάλου Κινδύνου, το οποίο ιδρύθηκε για να επιταχύνει το ρυθμό των βιοϊατρικών ανακαλύψεων υποστηρίζοντας εξαιρετικά δημιουργικούς επιστήμονες με εξαιρετικά καινοτόμες έρευνες.

Η αυτοάνοση εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού προσβάλλει κατά λάθος τους φυσιολογικούς ιστούς, προκαλώντας έτσι ασθένειες όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, ο συστηματικός λύκος και ο διαβήτης τύπου 1. Σύμφωνα με το ερευνητικό κέντρο αυτοάνοσων νοσημάτων στο John Hopkins, τουλάχιστον δέκα εκατομμύρια Αμερικανοί υποφέρουν από τις περισσότερες από ογδόντα ασθένειες που προκαλούνται από αυτοανοσία. Σύμφωνα με την επιχορήγηση, ο Mason και ο Payne προσπαθούν να αξιολογήσουν μια γενετικά τροποποιημένη προσέγγιση βασισμένη στην κυτταρική θεραπεία για τη θεραπεία σκύλων κατοικίδιων ζώων με φυσιολογικά εμφανιζόμενη αυτοάνοση ασθένεια του δέρματος γνωστή ως πεμφίγος. Τα σκυλιά είναι ένα από τα λίγα άλλα είδη που αναπτύσσουν πεμφίγο φυσικά και η κατάσταση καθρεφτίζει πεμφίγο σε ανθρώπους ασθενείς. Η αξιολόγηση αυτής της προσέγγισης για τη θεραπεία των κατοικίδιων σκύλων με αυτήν την εξουθενωτική ασθένεια μπορεί τελικά να οδηγήσει σε θεαματικές θεραπείες για τον άνθρωπο.

"Η επιτυχής αντιμετώπιση της αυτοανοσίας στο οικογενειακό σκυλί χρησιμοποιώντας αυτή τη μοναδική προσέγγιση δεν θα ήταν μόνο μια σημαντική ανακάλυψη στην κτηνιατρική," δήλωσε ο Mason, "αλλά θα μπορούσε επίσης να αλλάξει τον τρόπο που αντιμετωπίζεται η αυτοάνοση ασθένεια στους ανθρώπους. Πιστεύουμε ότι αυτό το έργο μπορεί να διευκολύνει τη μετάφραση των κυτταρικών ανοσοθεραπειών για ένα ευρύ φάσμα κυνοειδών και ανθρώπινων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης αυτοανοσίας, απόρριψης μοσχεύματος, μολυσματικών ασθενειών και καρκίνου. "

Οι Mason και Payne θα συνεχίσουν να επικεντρώνονται στη νέα ανοσοθεραπεία με χιμαιρικό αυτοκυτταρικό υποδοχέα Τ κυττάρου (CAART) και στην πιθανότητα να προκαλέσουν διαρκή ύφεση της ασθένειας που προκαλείται από αντισώματα.

«Η μελέτη μας για την ανοσοθεραπεία CAART σε σκύλους συντροφιάς με αυτοάνοση ασθένεια που εμφανίζεται στη φύση θα είναι συνεργιστική με τις προσπάθειές μας να αναπτύξουμε παρόμοιες θεραπείες στον άνθρωπο», δήλωσε ο Payne. "Με τη σύγκριση του τρόπου λειτουργίας αυτών των σύνθετων κυτταρικών ανοσοθεραπειών σε σκύλους έναντι ανθρώπων, θα καταλάβουμε καλύτερα πώς να σχεδιάζουμε και να παραδίδουμε αυτές τις θεραπείες για την πιθανή θεραπεία ασθενειών".

Η Mason, η οποία κέρδισε το BVetMed της από το Πανεπιστήμιο του Λονδίνου, και το διδακτορικό της από το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, είναι επικεφαλής κτηνίατρος κτηνίατρος και ανοσολόγος. Για τα τελευταία δέκα χρόνια, έχει συμμετάσχει ενεργά στην αξιολόγηση των ανοσολογικών αντιδράσεων των θεραπειών με βάση τον ανοσοποιητικό τρόπο σε σκύλους ιδιοκτήτες που πάσχουν από λέμφωμα, οστεοσάρκωμα και αιμαγγειοσάρκωμα. Το ερευνητικό εργαστήριο του Mason αναπτύσσει επί του παρόντος θεραπείες κυττάρων CAR-T για σκύλους με λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων και χρησιμεύει ως ερευνητής PI και επικεφαλής στην πρώτη κλινική δοκιμή που αξιολογεί θεραπείες κυττάρων CAR-T σε σκύλους.

Διαβάστε το πλήρες δελτίο τύπου στο PennVet.

Λογότυπο ανοσοποιητικών φαρμάκων

Η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει Fast Track Designation στη bertilimumab για τη θεραπεία φυσαλιδώδους πεμφιγοειδούς. Το πρόγραμμα Fast Track του FDA έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ανάπτυξη και την επιτάχυνση της αναθεώρησης των φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών παθήσεων που δεν καλύπτονται από ιατρικές ανάγκες.

Λογότυπο ανοσοποιητικών φαρμάκων

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει χορηγήσει Ορφανό Φαρμακευτικό Όρος στη βεριτιλιμουμάμπη για τη θεραπεία φυματιώδους πεμφιγοειδούς.

Οι ασθενείς με πεμφίγο και πεμφιγοειδή (P / P) μπορεί να συμφωνούν ότι στους πρώτους μήνες της κατάστασής τους είναι μια πολύ οδυνηρή και δύσκολη στιγμή. Ωστόσο, οι παρακάτω προτάσεις μπορεί να είναι χρήσιμες, όπως η εκμάθηση πώς να φροντίζουμε το δέρμα μας όσον αφορά τη λήψη και την εφαρμογή τοπικών φαρμάκων, καθαριστικά, moisturizers, dressings, και διαμονή άνετα.

Λογότυπο της FDA

Την Πέμπτη, Ιουνίου 7th, το FDA ενέκρινε το Rituxan για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή χυδαία (PV). Το Rituxan είναι η πρώτη βιολογική θεραπεία που εγκρίθηκε από την FDA για φωτοβολταϊκά και η πρώτη σημαντική πρόοδος στη θεραπεία της φωτοβολταϊκής ενέργειας σε περισσότερα από 60 χρόνια.

Το Syntimmune ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή της SYNT1 σε ασθενείς με pemphigus vulgaris και foliaceus. Είναι συναρπαστικό για το IPPF να μοιράζεται καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από την Syntimmune μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Syntimmune, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικό στάδιο ανάπτυξης θεραπευτικών αντισωμάτων που στοχεύουν FcRn, ανακοίνωσε σήμερα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη φάση 1b απόδειξη της έννοιας δίκη του SYNT001 σε ασθενείς με κοινή πέμφιγα και πέμφιγα πέμφιγα. Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικό όφελος του SYNT001, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στη μελέτη Φάσης 1a.

«Εξακολουθεί να υπάρχει μια σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για ένα ασφαλές και ταχείας δράσης θεραπεία για ασθενείς με πέμφιγα, οι οποίοι αντιμετωπίζουν σοβαρά συμπτώματα και επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο τους,» δήλωσε ο Donna Culton, MD, Ph.D., επίκουρος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ιατρική Σχολή Βόρειας Καρολίνας. Η Culton παρουσίασε τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης Phase 1b στο διεθνές συνέδριο διερευνήσεων δερματολογίας που πραγματοποιήθηκε τον Μάιο 16-19, 2018 στο Ορλάντο της Φλόριντα. «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, καθώς και μια ταχεία μείωση PDAI βαθμολογίες και μείωση των επιπέδων IgG με τη θεραπεία των SYNT001, οι οποίες υποστηρίζουν περαιτέρω μελέτες αυτού του φαρμάκου ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή,», δήλωσε ο Culton.

Διαβάστε το δελτίο τύπου του Syntimmune, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών, εδώ.

Μπορεί να είναι δύσκολο να αποδεχτείτε τις ειδήσεις μιας δια βίου ασθένειας. Μπορεί να είναι ευκολότερο να γίνει κατανοητή η διάγνωση της σκωληκοειδίτιδας όταν χρειάζεται μια διαδικασία ή φάρμακα για τη θεραπεία ενός κρυολογήματος ή η ανάγκη να χρησιμοποιηθούν δεκανίκια για μερικούς μήνες λόγω ενός σπασμένου οστού. Αλλά η αποδοχή μιας νόσου όπως το άσθμα, ο διαβήτης, ο λύκος, ο πεμφίγος ή το πεμφιγοειδές μπορεί να είναι πιο δύσκολο. Η διαχείριση της ζωής σας πρώτα αρχίζει με μια στρατηγική για να ζήσετε με την ιατρική σας κατάσταση.

εικόνα ενός αντιγόνουΤο Genentech ανακοίνωσε πρόσφατα μια σημαντική απόφαση της FDA η οποία θα μπορούσε ενδεχομένως να επηρεάσει μελλοντικές επιλογές θεραπείας για πεμφίγο. Εδώ στο IPPF, είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό όταν μοιραζόμαστε καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από το Genentech μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί την αίτηση χορήγησης άδειας για βιολογικά φάρμακα του Genentech (sBLA) και έχει χορηγήσει αναθεώρηση της προτεραιότητας για τη χρήση του Rituxan® (rituximab) για τη θεραπεία του πεμφιγώδους. Πέρυσι, η FDA χορήγησε ονομασία θεραπείας κατάβασης και ονομασία ορφανών φαρμάκων στον Rituxan για τη θεραπεία της φωτοβολταικής.

"Δεσμευόμαστε να αναπτύξουμε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, όπως το πεμφίγος vulgaris", δήλωσε η Sandra Horning, MD, επικεφαλής ιατρικού συμβούλου και επικεφαλής της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων. «Προσβλέπουμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να προσφέρουμε στους ασθενείς μια νέα θεραπεία για αυτή τη σοβαρή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια».

Η υποβολή sBLA βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη δοκιμή που υποστηρίζεται από την Roche, η οποία διεξήχθη στη Γαλλία, η οποία αξιολόγησε το Rituxan συν μια κλιμακωτή αγωγή χαμηλής δόσης από του στόματος κορτικοστεροειδούς (CS) σε σύγκριση με μία τυποποιημένη δόση CS μόνο ως θεραπεία πρώτης γραμμής σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο μέτριο έως σοβαρό πεμφίγο. Τα αποτελέσματα της μελέτης δείχνουν ότι το Rituxan παρέχει σημαντική βελτίωση στους ρυθμούς ύφεσης του πέμφιφου και την επιτυχή μείωση ή / και διακοπή της θεραπείας με CS. Αυτά τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο The Lancet το Μάρτιο 2017. Το Genentech διεξάγει επί του παρόντος μια άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ΦΒ η οποία αξιολογεί το Rituxan συν ένα μειωμένο σχήμα CS σε σύγκριση με το Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Διαβάστε το δελτίο τύπου της Genentech, μαζί με πρόσθετες πληροφορίες και αναφορές, εδώ.

Δεν χρειάζεται να είσαι ναυτικός σφραγίδα, πυροσβέστης ή ποδοσφαιριστής NFL για να είσαι ανθεκτικός. Η ανθεκτικότητα είναι ένα κοινό χαρακτηριστικό που μπορείτε να αναπτύξετε με την ανάπτυξη ορισμένων δεξιοτήτων. Έρευνες έχουν δείξει ότι ενώ μερικοί άνθρωποι είναι φυσικά πιο ανθεκτικοί, αυτές οι συμπεριφορές μπορούν επίσης να μάθουν. Εδώ είναι μερικές τεχνικές για την ενίσχυση της αντοχής σας.