Αρχεία κατηγοριών: Έκδοση 72 - Άνοιξη 2013

Ένα χρόνο πριν πήγα στην καταπληκτική ετήσια συνάντηση της Ippf στην Boston, δεν είχα κανένα ενδιαφέρον να συγκεντρωθώ για ένα σαββατοκύριακο με γιατρούς, ερευνητές, προπονητές υγείας Peer και άλλους φίλους. Τι καλό θα μπορούσε να κάνει;

Δεδομένου ότι διαγνώσθηκε με φωτοβολταϊκά το Δεκέμβριο 2010, ήμουν υπό τη φροντίδα ενός τρομερού δερματολόγου. Ενώ η αρχική διάγνωση με είχε φοβίσει, διάβασα αρκετά στο Διαδίκτυο για να αισθάνομαι επαρκώς ενημερωμένος. Είμαι συγγραφέας, όχι επιστήμονας, και, ειλικρινά, όλα αυτά τα πράγματα για τις πρωτεΐνες και τα Β κύτταρα μου περιπλέκουν τον εγκέφαλο. Πρέπει πραγματικά να καταλάβω τι συμβαίνει στο σώμα μου; Ο γιατρός μου, και αυτό ήταν αρκετά καλό.

Το μόνο που ήθελα ήταν να πάω για τη ζωή μου χωρίς αυτές τις δυσάρεστες πληγές. Έτσι λοιπόν πήρα το φάρμακό μου, πήγα για εργαστήρια και περίμενα την κατάσταση μου να ξεκαθαρίσει.
Μόνο δεν ξεκαθάρισε.
Έλαμψα - άσχημα. Σαφώς υπήρχαν περισσότερα πράγματα από ό, τι συνειδητοποίησα. Ήταν καιρός να δεχθούμε το γεγονός ότι είχα μια χρόνια ασθένεια, που ήταν ακόμα στα αρχικά στάδια της εξάπλωσης των επιστημόνων. Εάν επρόκειτο να μάθω πώς να ζήσω με πεμφίγο για μακρύ χρονικό διάστημα, χρειαζόμουν τα τυποποιημένα εργαλεία:

• Βασικές γνώσεις σχετικά με το ανοσοποιητικό σύστημα για καλύτερη επικοινωνία με τον γιατρό μου
• μια σύνδεση με την ιατρική κοινότητα για να αρχίσει να κατανοεί τι γνωρίζουν ήδη οι ερευνητές και πού κατευθύνεται η τρέχουσα έρευνα
• να μοιραστείτε εμπειρίες με άλλους για να καταλάβετε καλύτερα πώς με επηρεάζουν η διατροφή, ο ύπνος και το άγχος
• μια κοινότητα για συνεχή υποστήριξη
Η ανακοίνωση για τη συνάντηση στη Βοστώνη υποσχέθηκε όλα αυτά, έτσι υπέγραψα τον εαυτό μου. Η κόρη μου, η Ζωή, με συνοδεύει. Με φόντο την επιστήμη, η Ζωή όχι μόνο ήταν μεγάλη εταιρεία και υποστήριξη, αλλά μετέφρασε την ουσία της μοριακής βιολογίας. Εύχρηστος!

Καθώς ελέγχαμε για το Σαββατοκύριακο, χαιρετίσαμε θερμά το προσωπικό της IPPF. Η βραδιά της Παρασκευής ήταν μια ζεστή ανάμειξη των ασθενών, των μελών της οικογένειας και των γιατρών σε ένα περιβάλλον κατάλληλο για τη δημιουργία νέων φίλων και για να γνωρίσουν μερικούς από τους παρουσιαστές του Σαββατοκύριακου που κλείνουν σε ένα περιστασιακό περιβάλλον.
Τα εργαστήρια του Σαββάτου κάλυψαν το φάσμα των θεμάτων που σχετίζονται με πεμφίγο και πεμφιγοειδή, τις διαγνώσεις τους και τις επιλογές που κάνουν οι γιατροί όταν συνταγογραφούν καθεστώτα θεραπείας. Η αγαπημένη μου ομιλία ήταν αυτή που οδήγησε ο πρωτοπόρος Dr. Sam Moschella στο "Pemphigus Before Prednison". Περιγράφει τα λουτρά αμύλου αραβοσίτου και τη θεραπεία με ένα παράγωγο αρσενικού που ονομάζεται carbosone. Ακούγοντάς τον, η βαρύτητα και η πολυπλοκότητα της νόσου έπληξε το σπίτι.

Υπήρξε πολλή συζήτηση για το rituximab, ένα κύτταρο Β που στοχεύει σε φάρμακο που σημάδεψε μια πραγματική αλλαγή στη θεραπεία του πεμφίγο. Αυτό ήταν ιδιαίτερα σημαντικό για μένα, καθώς μόλις υποβλήθηκα σε θεραπεία με Rituxan ™. Σε μια από τις μικρότερες ομάδες ξεμπλοκάρισμα, έμαθα για το έργο του Δρ Animesh Sinha στη γενετική. Σε ένα άλλο, ο δρ. Vikki Noonan, ένας οδοντίατρος, μας έδωσε εξαιρετικές συμβουλές για την υγιεινή του στόματος.

Ένα από τα καλύτερα μέρη του Σαββατοκύριακου ήταν η δημιουργία νέων φίλων. Η Ζωή και εγώ κάθισαμε με μια γυναίκα από τον Καναδά και την κόρη της στο γκαλά δείπνο το Σάββατο το βράδυ και είχε υπέροχο χρόνο μοιράζοντας τη ζωή μας και πολλά γέλια.
Ω, και το υπέροχο φαγητό και η γενναιοδωρία των χορηγών της εκδήλωσης ήταν πέρα ​​από τη σύγκριση!
Τι καλό μπορεί να κάνει ένα Σαββατοκύριακο με το IPPF; Μπορεί να εκπαιδεύσει, να ψυχαγωγήσει και να εμπνεύσει. Μπορεί να φέρει στη ζωή την αλήθεια για το σύνθημα IPPF, "Μια κοινή ελπίδα, ένας ασυνήθιστος δεσμός". Εν ολίγοις, ένα Σαββατοκύριακο μπορεί να κάνει πολλά καλά!
Θα επιστρέψω φέτος στο Σαν Φρανσίσκο. Ελπίζω να σας δω εκεί.

Ιούλιος 10, 2012 - Θα ήθελα να θυμηθώ αυτή την ημερομηνία για τα επόμενα χρόνια, επαναλαμβάνοντας τις λέξεις "Έχεις πεμφίγος vulgaris." Αυτό δεν σήμαινε τίποτα για μένα. Έκανα έρευνα στο Internet και ήταν σοκαρισμένος. Φαινόταν ζοφερή. Δεν μπορούσα να πιστέψω ότι αυτό συνέβαινε!

Δεν μπόρεσα να φάω μια κανονική διατροφή και μεγάλες περιοχές του στόματος, του λαιμού και της μύτης μου επηρεάστηκαν. Είμαι επαγγελματίας κλαρινέτης, έτσι ήταν άσχημα νέα. Ο σύμβουλος μου, έχοντας επίγνωση του αντίκτυπου, ενεθάρρυνε τη θεραπεία από ένα πλύσιμο στο στόμα σε συστηματική φαρμακευτική αγωγή. Η προοπτική υψηλών επιπέδων ισχυρών φαρμάκων με γέμισε με φόβο.

Βρήκα την ιστοσελίδα IPPF και επικοινωνήστε με έναν προπονητή υγείας Peer. Σύντομα ήρθα σε επαφή με τον Sharon Hickey. Ακούστηκε υπομονετικά την ιστορία μου, έστειλε πληροφορίες που περιγράφουν διάφορες θεραπευτικές επιλογές. Ήταν πολύ καθησυχαστικό όταν ο δερματολόγος μου πρότεινε ένα παρόμοιο σχέδιο. Ήταν ακόμα πιο καθησυχαστικό όταν ο Sharon μου είπε ότι ο σύμβουλός μου, ο Δρ. Richard Groves στο νοσοκομείο Guy's του Λονδίνου, είναι πολύ σεβαστός στον τομέα των ανοσοκυτταρικών ασθενειών.

Η θεραπεία ήρθε ακριβώς εγκαίρως για να προχωρήσει η ασθένειά μου σε ισχύ και πεδίο εφαρμογής. Οι βλάβες έπεσαν πάνω στην πλάτη και το τριχωτό της κεφαλής. Οι πληγές στο στόμα μου ήταν τρομακτικές και επώδυνες και για λίγο καιρό απέκρυψαν την καριέρα μου και το επάγγελμά μου. Βρήκα τις πρώτες μέρες της φαρμακευτικής αγωγής, σχεδόν χειρότερη από την ίδια την ασθένεια. Τώρα, μερικούς μήνες μετά τη θεραπεία, βλέπω τα οφέλη! Μπορώ να φάω και πάλι μια ευρύτερη ποικιλία φαγητών και πρόσφατα έδωσα την πρώτη μου συναυλία ... χωρίς πόνο!

Το Πρόγραμμα Παροχής Υπηρεσιών Υγείας Peer της IPPF ήταν υπέροχο! Για λίγο, ένιωσα ότι δεν είχα αναγνωρίσιμο μέλλον. Ωστόσο, ο Sharon ήταν μαζί μου, προσφέροντας διαβεβαίωση και πληροφόρηση. Η τεράστια χαρά της και η ζέστη της για τη ζωή ήταν μια μεγάλη ενθάρρυνση και με βοήθησε να ξεπεράσω αυτό το σημείο. Ο Σάρον έβαλε όλα αυτά σε προοπτική και μπορώ να αποδεχτώ τη σοβαρότητα της νόσου, μαθαίνοντας να μην την αφήσω να κυριαρχήσει πλήρως στη ζωή μου.

Ήμουν έκπληκτος όταν ο Σάρον ανακοίνωσε ότι έρχεται στην Αγγλία και ότι θα πρέπει να συναντηθούμε. Δεν είχα συναντήσει ποτέ κανέναν με πεμφίγο πριν. Ο Sharon απολαμβάνει μουσική, γι 'αυτό κανονίσαμε να παρευρεθούμε σε μια υπηρεσία Advent στο Καθεδρικό Ναό του Αγίου Παύλου στο Λονδίνο, όπου διδάσκω κλαρινέτο, σαξόφωνο και καταγραφέα. Η υπηρεσία ήταν όμορφη και δραματική με τη χορωδία να τραγουδάει υπέροχα. Το ταξίδι από το σκοτάδι στο φως (που αντιπροσωπεύεται από τη βύθιση του καθεδρικού ναού στο σκοτάδι) είναι ένα ισχυρό σύμβολο της ελπίδας. Ήταν τόσο μεγάλη ευχαρίστηση να εισαγάγει τον Σάρον, την οικογένειά της, και φίλο στον Πατέρα Μιχαήλ, το σχολικό παρεκκλήσιο. Έφερε μαζί μου δύο μέρη της ζωής μου με έναν απροσδόκητο και χαρούμενο τρόπο.
Είμαι τυχερός από πολλές απόψεις. Είχα διαγνωστεί γρήγορα. έχουν ήπια ασθένεια που αργεί να προχωρήσει. που λαμβάνουν θεραπεία από έναν πολύ ικανό δερματολόγο. και καλή θεραπεία. Αρχίζω να κοιτάζω πέρα ​​από τον πεμφίγο σε μια πιο ισορροπημένη ζωή. Αυτή η αίσθηση ισορροπίας και ηρεμίας προέρχεται από τη γενναιοδωρία άλλων ανθρώπων με τη νόσο. Τον Siri Lowe του δικτύου Pemphigus Vulgaris και τους πολλούς ανθρώπους που είναι ευγενικοί στη σελίδα Facebook Pemphigus Vulgaris, οι οποίοι έχουν συνεχή υποστήριξη. Ο ιστότοπος IPPF μου έδωσε αξιόπιστη πηγή πληροφοριών. Το πρόγραμμα IPPF Peer Health Coach - και ο Sharon - έφεραν μια αίσθηση ασφάλειας πίσω στη ζωή μου. Είμαι τόσο χαρούμενος που είχα την ευκαιρία να συναντήσω τον Σαρόν προσωπικά για να σας πω ευχαριστώ!

Πριν από μερικές εβδομάδες, είχα την ευκαιρία να συνομιλήσω με τον Δρ. Anne Pariser (Γραφείο Νέων Ναρκωτικών, Πρόγραμμα Σπάνιων Νόσων των ΗΠΑ) και τον Δρ. Gayatri Rao (Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων των ΗΠΑ). Μιλήσαμε για το ρόλο των τμημάτων τους, την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, την ανατροπή ναρκωτικών και για το τι μπορεί να κάνει η IPPF και τα μέλη μας για να βοηθήσει.

BADRI RENGARAJAN: Εργάζεστε στο Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων του FDA. Ποια είναι η εντολή της Υπηρεσίας και ποια είναι η σχέση της με την υπόλοιπη FDA;

FDA: Το Γραφείο δημιουργήθηκε πριν από 30 χρόνια. Εκείνη την εποχή, υπήρξε ελάχιστη εστίαση στην ανάπτυξη προϊόντων για σπάνιες ασθένειες. Η πρωταρχική αποστολή της Υπηρεσίας είναι η προώθηση της ανάπτυξης προϊόντων για τις σπάνιες ασθένειες. Πριν από τη μετάβαση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα, οι εταιρείες δεν είχαν αρκετά κίνητρα για την ανάπτυξη προϊόντων για τον χώρο των σπάνιων ασθενειών. Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα δημιουργήθηκε για να παράσχει τα κίνητρα αυτά, συμπεριλαμβανομένου ενός προγράμματος προσδιορισμού και επιχορηγήσεων. Το γραφείο μας διαχειρίζεται αυτά τα προγράμματα. Δεν είμαστε σε τμήματα αναθεώρησης της FDA που εξετάζουν εφαρμογές μάρκετινγκ [δηλαδή εφαρμογές που επιδιώκουν την έγκριση για την εμπορία ενός φαρμάκου], ωστόσο, συνεργαζόμαστε στενά μαζί τους.
FDA: Αντιμετωπίζουμε τις εταιρείες νωρίς. Εξετάζουμε προϊόντα για σκοπούς οροφής. Υπάρχει ένα πρόγραμμα προσδιορισμού των συναρτήσεων για συσκευές. Διαθέτουμε επίσης δύο προγράμματα επιχορηγήσεων για την τόνωση της έρευνας για τις σπάνιες ασθένειες και την παιδιατρική - το πρόγραμμα Grants for Orphan Products και το πρόγραμμα επιχορηγήσεων για τις κοινοπραξίες παιδιατρικών συσκευών. Οι σπάνιες ασθένειες έχουν γίνει μια εσωτερική και εξωτερική εστίαση, έτσι ώστε, εκτός από τη διαχείριση των προγραμμάτων προσδιορισμού και επιχορηγήσεων, να λειτουργούμε επίσης ως οριζόντια λειτουργία μεταξύ όλων των διαφορετικών τμημάτων του Οργανισμού. Ενθαρρύνουμε τη συνεργασία.

FDA: Επιπλέον, είμαστε συχνά η πρώτη στάση για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες.

BR: Φαίνεται ότι είναι κοινή σοφία ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν αναπτύσσουν φάρμακα για ορφανά ή σπάνια νοσήματα επειδή η ευκαιρία για τα έσοδα δεν είναι ελκυστική (λόγω της μικρής αγοράς); Είναι σωστή η κοινή σοφία; Γιατί ή γιατί όχι?
FDA: Αυτή η σοφία έχει εξελιχθεί με την πάροδο του χρόνου. Όταν ψηφίστηκε αρχικά ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα, αυτό συνέβη. Ακόμη και μετά την αρχική έγκριση του νόμου, δεν είχαμε δει πολλά ονόματα. Αλλά αυτό έχει αλλάξει με την πάροδο του χρόνου.

Οι δοκιμαστικές δαπάνες αυξάνονται και η αποκλειστικότητα αποτελεί καλό κίνητρο. Αυτές τις μέρες οι εταιρείες θα δουν γενικά μια απόδοση της επένδυσής τους. Η περιοχή των σπάνιων νόσων γίνεται ένας ελκυστικότερος χώρος - όχι μόνο για τις μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες αλλά και για τις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες.
BR: Πώς έχει κάνει η FDA ευκολότερη ή πιο ελκυστική για τις φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν προϊόντα σε ορφανά / σπάνια νοσήματα;

FDA: Με ορφανό χαρακτηρισμό, μια εταιρεία λαμβάνει πιστώσεις φόρου για δαπάνες κλινικών δοκιμών (μέχρι 50%). Εάν το προϊόν σας είναι το πρώτο που θα εγκριθεί για μια συγκεκριμένη ένδειξη σπάνιας ασθένειας [δηλαδή εξουσιοδοτημένη χρήση], θα λάβετε 7 χρόνια αποκλειστικότητας εμπορίας.

Η ονομασία rphan σας δίνει επίσης την παραίτηση από το τέλος χρήσης του FDA ($ 1.9M), το οποίο είναι ένα τέλος εταιρείες που υποβάλλουν μια αίτηση μάρκετινγκ στο FDA πρέπει να πληρώνουν συνήθως.

BR: Πώς διαφέρουν οι απαιτήσεις έγκρισης για ορφανά φάρμακα;
FDA: Για να εγκριθεί στις ΗΠΑ, όλα τα φάρμακα πρέπει να αποδείξουν ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας και ασφάλειας, τα οποία συνήθως πραγματοποιούνται μέσω της διεξαγωγής τουλάχιστον μιας επαρκούς και καλά ελεγχόμενης κλινικής δοκιμής. Δεν υπάρχει καμία προϋπόθεση ότι όλα τα φάρμακα να περάσουν από τη φάση 1, τη φάση 2 και δύο δοκιμές Phase 3. Αυτό συμβαίνει συχνά για τις κοινές ασθένειες, αλλά κάθε αναπτυξιακό πρόγραμμα είναι διαφορετικό και έχει υπάρξει σημαντική ευελιξία για τα προγράμματα ανάπτυξης σπάνιων νόσων. Ο FDA μπορεί να ασκεί ευελιξία και επιστημονική κρίση. Είναι σημαντικό να συνεργαστούμε στενά με τον FDA για να συζητήσουμε το σχεδιασμό προγραμμάτων κλινικής ανάπτυξης για σπάνιες ασθένειες που είναι σε θέση να αποδείξουν ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας και ασφάλειας.

FDA: Τα περισσότερα (περίπου τα δύο τρίτα) ορφανά φάρμακα εγκρίνονται με βάση μία επαρκή και καλά ελεγχόμενη κλινική δοκιμή και υποστηρικτικές πληροφορίες. Αυτό που συνιστά ουσιαστική απόδειξη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας εξαρτάται από αυτό που είναι γνωστό για τη νόσο και τον πληθυσμό που μελετήθηκε, το φάρμακο και πολλούς άλλους παράγοντες.
BR: Υπάρχουν ακόμη λιγότερο αυστηρές απαιτήσεις για τα ναρκωτικά που απευθύνονται σε εξαιρετικά ορφανές ασθένειες;

FDA: Δεν υπάρχει επίσημος όρος για "εξαιρετικά ορφανές" ασθένειες. Όλα είναι σπάνιες (επίσης γνωστές ως ορφανές) ασθένειες. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, μια ορφανή νόσο ορίζεται από το νόμο ως μια κατηγορία που έχει επικράτηση μικρότερη από το 200,000 στις ΗΠΑ. Οι περισσότερες σπάνιες ασθένειες είναι χαμηλού επιπολασμού (ασθενείς με 10,000-20,000 ή λιγότερες). Τα περισσότερα εγκεκριμένα προϊόντα προορίζονται για ασθένειες χαμηλού επιπολασμού.

BR: Οι απαιτήσεις για τα ορφανά / σπάνια φάρμακα είναι ίδια σε άλλες χώρες; (για παράδειγμα, η Ευρώπη και η Ιαπωνία) Εάν όχι, ποιες είναι οι βασικές διαφορές;
FDA: Αυτό είναι εκτός της εξουσίας μας. Οι κανονιστικές απαιτήσεις δεν είναι πλήρως εναρμονισμένες. Τις περισσότερες φορές, η FDA και άλλοι ρυθμιστικοί οργανισμοί της Διεθνούς Διάσκεψης για την Εναρμόνιση (ICH), όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), συμφωνούν για αποφάσεις έγκρισης για αιτήσεις ορφανών φαρμάκων και ορφανές ονομασίες. Πολλά προγράμματα είναι πολυεθνικά και συνεργάζονται αρκετά με τις αρχές άλλων χωρών.

BR: Από κανονιστική άποψη, είναι όλες οι ορφανές / σπάνιες ασθένειες ίδιες; Εάν όχι, ποιες είναι οι διαφορετικές κατηγορίες;

FDA: Υπάρχουν σπάνιες ασθένειες 7,000. Επηρεάζουν διαφορετικές ηλικιακές ομάδες, έχουν ευρέως διαφορετικά συμπτώματα, εμφανίζουν διαφορετικές διαταραχές της νόσου, κλπ. Μιλάμε για σπάνιες ασθένειες όπως αυτές είναι μονολιθικές, αλλά είναι πολύ διαφορετικές. Όταν σκεφτόμαστε την ορφανή ονομασία, η κατανόηση της νόσου είναι πολύ σημαντική (π.χ. είναι μία μόνο ασθένεια ή δύο ασθένειες;). Δίνουμε ακόμη και ορφανοί προσδιορισμοί για υποσύνολα κοινών ασθενειών.
FDA: Με τις σπάνιες ασθένειες, υπάρχουν περιορισμένες ευκαιρίες για σπουδές, ώστε να καταλάβετε τι είναι εφικτό, αλλά άλλοι παράγοντες σχετικά με την ασθένεια, το φάρμακο και τα αναμενόμενα αποτελέσματα της παρέμβασης είναι πολύ σημαντικοί. Οι γενικές αρχές της κλινικής έρευνας εξακολουθούν να ισχύουν.
FDA: Οι υποψήφιοι που έρχονται στο FDA για επανεξέταση δρομολογούνται από ασθένειες ή θεραπευτικούς χώρους στα τμήματα ανασκόπησης. Για παράδειγμα, ένα φάρμακο για δερματικές παθήσεις θα αναθεωρηθεί γενικά από το τμήμα δερματολογίας και οδοντιατρικών προϊόντων (DDDP).

BR: Ο πεμφίγος και το πεμφιγοειδές διαφέρουν από άλλες ορφανές ασθένειες από ρυθμιστική άποψη;
FDA: Έψαξα τη βάση δεδομένων για την οροφή. Δεν έχουμε δει πολλές ορφανές ονομασίες για πεμφίγο. Τέλος, οι ίδιες βασικές αρχές κανονιστικής, επιστημονικής και κλινικής έρευνας θα ισχύουν για την ανάπτυξη φαρμάκων για πεμφίγο όπως και για άλλες ασθένειες. Ωστόσο, οι ειδικοί λόγοι για την κλινική ανάπτυξη ενός φαρμάκου για πεμφίγο πρέπει να συζητηθούν με το τμήμα ανασκόπησης.
BR: Για εξαιρετικά ορφανές ασθένειες όπως πεμφίγο και πεμφιγοειδές, τι συμβαίνει εάν δεν υπάρχουν αρκετοί ασθενείς για να εγγραφούν σε μια δοκιμή; Για παράδειγμα, οι άνθρωποι μπορεί να είναι πολύ αδύναμοι να συμμετάσχουν στη δίκη, ή μπορεί να μην ζουν αρκετά κοντά σε μια τοποθεσία κλινικής δοκιμής όπως ένα ακαδημαϊκό ιατρικό κέντρο.

FDA: Οι περισσότερες από αυτές τις ασθένειες είναι χαμηλού επιπολασμού. Οι περισσότερες σπάνιες ασθένειες είναι σοβαρές διαταραχές και πολλοί ασθενείς είναι πολύ ασθενείς και ιατρικά ευάλωτοι. Εδώ έρχεται η έννοια της ευελιξίας. Υπάρχει μεγάλη ποικιλομορφία στις προσεγγίσεις για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Για παράδειγμα, στα δύο τρίτα των καταστάσεων, γίνεται μόνο μία επαρκής και καλά ελεγχόμενη δοκιμή (A & WC) ή άλλη μη παραδοσιακή μελέτη μελέτης. Αντίθετα, για τις περισσότερες κοινές ασθένειες, συνήθως διεξάγονται δύο δοκιμές A & WC. Σε ασυνήθιστες περιπτώσεις για ορισμένες ασθένειες, υποβάλλεται σειρά υποθέσεων. Υπάρχει ένα παράδειγμα ενός προγράμματος ανάπτυξης φαρμάκων στο οποίο μια κλινική μελέτη των ανθρώπων του 8 υποστήριζε την έγκριση ενός φαρμάκου. Το σημαντικό είναι να συνεργαστείτε και να μιλήσετε στο FDA νωρίς και να φτάσετε σε έναν καλό σχεδιασμό δοκιμών. Μέσα από αυτό, μπορούμε συχνά να είμαστε αρκετά επιτυχημένοι.

BR: Το FDA εγκρίνει φάρμακα για συγκεκριμένες χρήσεις ή «ενδείξεις». Ωστόσο, οι γιατροί μπορούν να συνταγογραφούν φάρμακα για μη εγκεκριμένες χρήσεις. Για παράδειγμα, το Rituximab έχει εγκριθεί για διάφορες χρήσεις (π.χ. ρευματοειδής αρθρίτιδα, ορισμένα είδη λέμφωμα) αλλά όχι για πεμφίγο, αλλά μερικοί γιατροί το χρησιμοποιούν για τη θεραπεία πεμφίγο. Πώς είναι αυτό δυνατόν?

FDA: Τα φάρμακα συνταγογραφούνται από τους επαγγελματίες από την ετικέτα όλη την ώρα. Η επιλογή φαρμάκων διέπεται από την πρακτική της ιατρικής. Το FDA δεν ρυθμίζει την κλινική πρακτική. Με βάση αυτό που ένας γιατρός γνωρίζει για έναν ασθενή, αυτός ή αυτή κάνει αυτό που είναι προς το καλύτερο συμφέρον αυτού του ασθενούς.

FDA: Το εάν ένα φάρμακο είναι ετικετοποιημένο ή δεν φέρει ετικέτα έχει επιπτώσεις στην επιστροφή χρημάτων.

BR: Εάν μελετήθηκε το Rituximab ™ σε δοκιμή πεμφίγο, θα είχε ταχύτερη πορεία για να εγκριθεί για χρήση σε πεμφίγο;

FDA: Είναι μια περίπλοκη ερώτηση. Επαναφέρετε το φάρμακο. Αν έχετε ένα νέο φάρμακο χωρίς προηγούμενη χρήση στον άνθρωπο, έχετε μια μακρά πορεία με την τοξικολογία και άλλες προκλινικές εργασίες που πρέπει να γίνουν. Με ένα επαναπροσανατολισμένο φάρμακο, ίσως έχετε ήδη ολοκληρώσει την πρόωρη εργασία. Στη συνέχεια, μπορείτε να μπείτε δεξιά στη φάση 2 και στη φάση 3, αλλά εξαρτάται από την περίσταση. Θα πρέπει να επικοινωνήσετε με το αρμόδιο τμήμα αναθεώρησης του FDA για να συζητήσετε τον σχεδιασμό της δοκιμής. Εάν το Rituximab μελετήθηκε σε πεμφίγο ή πεμφιγοειδές, μπορεί να είναι επιλέξιμο για χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων και για όλα τα κίνητρα, συμπεριλαμβανομένης της αποκλειστικότητας.

BR: Με δεδομένη τη μη ετικέτα χρήση είναι δυνατή, ποια θα ήταν η χρησιμότητα της διεξαγωγής δοκιμής ενός ήδη εγκεκριμένου φαρμάκου σε μια νέα ένδειξη ασθένειας όπως πεμφίγος;
FDA: Αν σκοπεύετε να μετρήσετε σκόπιμα τα αποτελέσματα σε μια ομάδα ανθρώπων (έναντι απλής συνταγογράφησης του φαρμάκου σε μεμονωμένους ασθενείς), γίνεται περισσότερο μια ερευνητική κατάσταση και θα πρέπει να εξετάσετε τη διεξαγωγή του σε μια νέα ερευνητική εφαρμογή φαρμάκων, η οποία είναι ένα είδος εξουσιοδότηση για διεξαγωγή ερευνών.
BR: Τι μπορούν να κάνουν οι οργανώσεις ασθενών για να υποστηρίξουν και να επιταχύνουν την ανάπτυξη φαρμάκων;
FDA: Μπορείτε να κάνετε πολλά. Για τις σπάνιες ασθένειες, ένα από τα μεγαλύτερα προβλήματα είναι ότι οι ασθενείς είναι αραιά διασκορπισμένοι. Μπορεί να είναι δύσκολο να εγγραφείτε δοκιμές. Η περιγραφή της φυσικής ιστορίας είναι πολύ σημαντική και οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να βοηθήσουν εδώ. Επίσης, πολλοί γιατροί μπορεί να μην είναι εκπαιδευμένοι για τη θεραπεία ασθενών με αυτή την ασθένεια. Οι ομάδες ασθενών μπορούν να ξεκινήσουν τα μητρώα (με τύπο ασθένειας, γεωγραφική θέση κ.λπ.). Ορισμένες οργανώσεις έχουν ξεκινήσει θεραπευτικά κέντρα - οπότε αν υπάρξει κάποια θεραπεία, θα έχουν εμπειρίες και βέλτιστες πρακτικές που θα βρίσκονται σε έναν ιστότοπο.

BR: Υπάρχει ένα συγκεκριμένο στάδιο της διαδικασίας ανάπτυξης και ρύθμισης των ναρκωτικών, όπου οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να είναι πιο αποτελεσματικές;

FDA: Όλες οι φάσεις. Από νωρίς, η προσπάθεια δημιουργίας ερευνητικών μητρώων, κέντρων αριστείας και κλινικών τελικών σημείων είναι χρήσιμη. Με αργή εγγραφή στις δοκιμές, οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να γυρίσουν την κατάσταση. Οι ομάδες ασθενών μπορούν να βοηθήσουν σε όλη τη διαδρομή.
BR: Υπάρχει κάτι που μπορεί να κάνει μια ομάδα υπεράσπισης των ασθενών για να βοηθήσει την διαδικασία αναθεώρησης και έγκρισης του FDA;
FDA: Το FDA διαθέτει πρόγραμμα αντιπροσώπων ασθενών. Μέσω αυτού του προγράμματος, οι ασθενείς μπορούν να παρέχουν προοπτική στις συμβουλευτικές συνεδριάσεις της FDA. Είναι επίσης σημαντικό να συνεργαστείτε με τους χορηγούς [π.χ., κατασκευαστές φαρμάκων]. Οι χορηγοί μπορεί να είναι διατεθειμένοι να ανταλλάσσουν πληροφορίες από τις δοκιμές, ενώ ο FDA δεν μπορεί να παράσχει τέτοια δεδομένα.

BR: Υπάρχουν συγκεκριμένες προσπάθειες πολιτικής για τα ναρκωτικά στην οδό Ουάσιγκτον, που πρέπει να γνωρίζουμε;
FDA: Είναι δύσκολο να σχολιάσουμε νομοθετικές δραστηριότητες.

BR: Υπάρχουν συγκεκριμένες οργανώσεις ή ομάδες ορφανών / σπάνιων ασθενειών με τις οποίες πρέπει να συνεργαστούμε;

FDA: Οι πιο έμπειρες και μεγαλύτερες ομάδες είναι πάντα πρόθυμες να καθοδηγήσουν μικρότερες ομάδες (π.χ. ομάδα κυστικής ίνωσης θα σας μιλήσει και θα σας δώσει συμβουλές). Η NORD και η Γενετική Συμμαχία επίσης κάνουν πολλή καθοδήγηση. Η Γενετική Συμμαχία έχει στρατόπεδα μπότες. Λάβετε επαφή με την Υπηρεσία Έρευνας Σπάνιων Ασθενειών στο NIH. Μπορούν να είναι πολύ χρήσιμες. Σπάνια σεμινάρια Ημέρας Νόσου, διαδικτυακά casts και εκδηλώσεις μπορεί επίσης να είναι χρήσιμα.

Ζω στο Τορόντο του Καναδά και διαγνώστηκε για πρώτη φορά με το Pemphigus Vulgaris στο 1994. Η διαδικασία λήψης μιας διάγνωσης ήταν αρκετά χαρακτηριστική για πολλούς ασθενείς. Είδα πέντε ιατρούς σε διάστημα οκτώ μηνών, έως ότου δύο έμπειροι γιατροί κοίταζαν στο λαιμό μου και τους ψιθύριζαν ο ένας στον άλλο, PV. Στη συνέχεια άρχισα να λαμβάνω την αρχική δόση πρεδνιζόνης (60 mg). Ήταν ένας τρομερός χρόνος στη ζωή μου και δεσμεύτηκα να προσπαθήσω να βοηθήσω άλλους ασθενείς στην περιοχή μου.

Λίγο αργότερα ίδρυσα μια ομάδα υποστήριξης. Για να είμαι ειλικρινής, το έκανα αρχικά για κάπως εγωιστικούς λόγους. Νόμιζα ότι θα μπορούσα να μάθω από άλλους ασθενείς και θα παρείχε άνεση και υποστήριξη. Πέντε χρόνια αργότερα, η ασθένειά μου πήγε σε απαλλαγή, αλλά διατηρώ τη συμμετοχή μου στην Ομάδα Υποστήριξης του Τορόντο.

Συνεχίζουμε να έχουμε δύο ή τρεις συναντήσεις ετησίως και προσφέρουν μεγάλη αξία στους ασθενείς, τις οικογένειές τους και τους φροντιστές τους. Εδώ είναι μερικά από τα κλειδιά για τη μακροζωία της ομάδας υποστήριξής μας.

Χρειάζεστε έναν παθιασμένο ηγέτη ή ηγέτες που πραγματικά ενδιαφέρονται για τους ασθενείς στην κοινότητά τους. Χρειάζεστε στενούς δεσμούς με τους δερματολόγους στην κοινότητά σας. Συνήθως παραπέμπουν τους ασθενείς στην ομάδα. Πρέπει να πραγματοποιείτε καλά προγραμματισμένες συνεδριάσεις με επίκεντρο τον ασθενή. Τις περισσότερες φορές προσπαθούμε να έχουμε έναν γιατρό (ο οποίος έχει κάποια εμπλοκή με πεμφίγο ή πεμφιγοειδές), μιλάμε για ένα θέμα που αφορά πολλούς ασθενείς. Αυτό μπορεί να περιλαμβάνει τη στοματική φροντίδα, την περιποίηση των πληγών, τον διαλογισμό, τις τελευταίες έρευνες και τις θεραπείες ή τη διατροφή και την άσκηση. Προσπαθούμε να περιορίσουμε αυτές τις παρουσιάσεις, συμπεριλαμβανομένων των ερωτήσεων και των απαντήσεων, σε μία ώρα.

Στη δεύτερη ώρα, κατατάσσονται σε μικρές ομάδες με κάθε ομάδα υπό την ηγεσία ενός μέλους του διοικητικού συμβουλίου του Καναδικού Pemphigus & Pemphigoid Foundation. Η πρόθεση είναι να αφήσουμε τους ασθενείς να μιλούν για την ασθένειά τους και να μοιραστούν τις ιστορίες τους για το πώς αντιμετωπίζουν. Ενώ οι ηγέτες των μικρών ομάδων δεν είναι γιατροί, παρέχουν πληροφορίες και υποστήριξη. Ενθαρρύνουμε όλους να μιλήσουν. Ένα σημαντικό μέρος της ομάδας αποτελείται από ασθενείς και τις οικογένειές τους που έρχονται στις συναντήσεις εδώ και χρόνια. Οι άλλοι είναι συνήθως νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς. Είναι πολύ σημαντικό να έχουν τη δυνατότητα να μιλούν και να θέτουν ερωτήσεις.

Οι συναντήσεις πραγματοποιούνται σε ένα από τα κορυφαία δερματολογικά κέντρα του Τορόντο, το νοσοκομείο Sunnybrook. Το νοσοκομείο μας παρέχει μια εξαιρετική αίθουσα συνεδριάσεων. Ένας από τους βασικούς υποστηρικτές της CPPF προμηθεύει αναψυκτικά και ποτά. Η ομάδα υποστήριξης παρέχει μια πολύτιμη υπηρεσία σε ανθρώπους στην περιοχή του Τορόντο και στο νοτιοδυτικό Οντάριο για χρόνια 18. Είμαι πολύ υπερήφανος που συμμερίζομαι αυτή την ομάδα υποστήριξης και είμαι ικανοποιημένος που μπορώ να βοηθήσω τους ασθενείς να αντιμετωπίσουν αυτή την ομάδα ασθενειών που προκαλεί προβλήματα.

Οι πεμφιγοειδείς ασθενείς του Ηνωμένου Βασιλείου ενθαρρύνονται να παρακολουθήσουν την Ημέρα των Ανοικτών Περιστατικών στο πεμφιγοειδές Απρίλιο 19, 2013, στο Κλινικό Εκπαιδευτικό Συγκρότημα, Moorfields Eye Hospital. Ο σκοπός αυτής της εκδήλωσης είναι να ανακαλύψει από τους ασθενείς ποια είναι η γνώμη τους ότι τα κύρια προβλήματα που σχετίζονται με το πεμφιγοειδές είναι:

• ελλείψεις που παρατηρούνται στην παροχή υπηρεσιών υγείας για προβλήματα που σχετίζονται με πεμφιγοειδή.
• πώς η υγειονομική υπηρεσία και το προσωπικό της θα μπορούσαν να βοηθήσουν περισσότερο τους πεμφιγοειδείς ασθενείς.
• Ποιοι ασθενείς πιστεύουν ότι πρέπει να είναι οι προτεραιότητες για τη φροντίδα των πεμφιγοειδών.
• οι πεμφιγοειδείς ασθενείς που πιστεύουν ότι πρέπει να είναι το επίκεντρο της έρευνας, της διάγνωσης, των θεραπειών, της περίθαλψης κλπ.

Οι συμμετέχοντες μπορούν να μιλήσουν για 10 λεπτά για ένα θέμα της επιλογής τους, ωστόσο, δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι όλοι θα φιλοξενηθούν. Τα άτομα που θέλουν να μιλήσουν πρέπει να επικοινωνήσουν με τον Δρ Dart με το θέμα τους.

Οι ερευνητές καλούνται και θα παρουσιάσουν στο 10 μικρές παρουσιάσεις στους τομείς της έρευνας. Θα υπάρχουν κάποιες επιστημονικές αφίσες που μπορούν να συζητηθούν με το ερευνητικό προσωπικό.

Τα έξοδα δεν επιστρέφονται, αλλά παρέχονται γεύματα και αναψυκτικά. Υπάρχει χώρος για ασθενείς με 40. Για όσους δεν μπορούν να παρακολουθήσουν, θα υπάρχει μια σύνοψη για όσους ενδιαφέρονται.
Παρακαλείστε να επικοινωνήσετε με τον Δρ. Dart εάν ενδιαφέρεστε να παρακολουθήσετε, να μιλήσετε ή να λάβετε αντίγραφο της διαδικασίας. Η Elaina Reid, ερευνητική νοσοκόμα, βοηθάει.

Καθηγητής John Dart, Σύμβουλος Οφθαλμολόγος
Moorfields Eye Hospital
162 City Road, Λονδίνο EC1V 2PD
Τηλ: + 44 (0) 20 7566 2320 / Φαξ: + 44 (0) 20 7566 2019
ηλεκτρονικό ταχυδρομείο: j.dart@ucl.ac.uk

Τα τελευταία χρόνια, η ριτουξιμάμπη έχει αποδειχθεί ότι είναι μια γενικά καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία που θα μπορούσε να αποβεί επωφελής για ένα μεγάλο αριθμό ασθενών με πεμφίγο.

Οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν ενδιαφέρονται να επενδύσουν σε αυτό το φάρμακο για μια σπάνια ασθένεια όπως ο πεμφίγος. Συνεπώς, αυτή η θεραπεία δεν είναι άμεσα διαθέσιμη για τους ασθενείς με πεμφιγοειδή, παρόλο που η επιστημονική βιβλιογραφία αποδεικνύει την αποτελεσματικότητά της.

Για να έχει πρόσβαση αυτή η θεραπεία στους Ιταλούς ασθενείς με πέμφιγα, η Ιταλική Εταιρεία Πεμφίγος και Πεμφιγοειδούς (ANPPI) εξέδωσε επίσημη αίτηση στον ιταλικό οργανισμό φαρμάκων (AIFA) για να συμπεριλάβει τη ριτουξιμάμπη στον κατάλογο των φαρμάκων που χορηγούνται στα δημόσια νοσοκομεία.

Τον Νοέμβριο. 20, 2012, η AIFA ενέκρινε το αίτημα! Ο επικαιροποιημένος κατάλογος των φαρμάκων που περιλαμβάνονται στον νόμο 648 / 96 δημοσιεύθηκε επισήμως στην Επίσημη Εφημερίδα της Ιταλικής Δημοκρατίας (η επίσημη εφημερίδα της ιταλικής κυβέρνησης)

"Εισαγωγή της Rituximab στον κατάλογο των φαρμακευτικών προϊόντων που μπορούν να χορηγηθούν στο συνολικό κόστος NHS σύμφωνα με το νόμο 23 Δεκέμβριος 1996, n. Το 648, για τη θεραπεία ασθενών με σοβαρό πέμφιγο που δεν ανταποκρίνεται στις συνήθεις ανοσοκατασταλτικές θεραπείες. "

Αυτή η προσπάθεια ήταν δυνατή χάρη στην υποστήριξη και τη χορηγία ορισμένων από τους σημαντικότερους ιταλούς γιατρούς και ιατρικούς επιστήμονες που ασχολούνται με την έρευνα και την κλινική πρακτική των αυτοάνοσων φυσαλίδων. Το ANPPI ευχαριστεί τους Dr. Ornella De Pità, τον Δρ Giuseppe Cianchini και τον Δρ. Biagio Didona (Ιδρύματος Dermopatico dell'Immacolata στη Ρώμη), τον Dr. Camilla Vassallo (Νοσοκομείο San Matteo στην Παβία) και τον Dr. Emilio Berti (Ospedale Maggiore Policlinico di Milano).

Αυτό δεν πρόκειται να λύσει όλα τα προβλήματα που σχετίζονται με τη χορήγηση της ριτουξιμάμπης, αλλά είναι η πρώτη φορά που αυτή η θεραπεία είναι επίσημα διαθέσιμη σε γιατρούς που θεραπεύουν ασθενείς με πεμφίγο. Η απόφαση για τη χρήση του rituximab ή άλλων θεραπειών πρέπει να ληφθεί υπόψη από το γιατρό σχετικά με το στάδιο της παθολογίας, το ιστορικό των ασθενών, τις συννοσηρότητες κλπ.
Ως τελική εκτίμησή της, η ANPPI αξιολόγησε τις οικονομικές επιπτώσεις της θεραπείας βάσης της ριτουίμικης κατά της νόσου έναντι του κόστους των συμβατικών θεραπειών που βασίζονται σε στεροειδή και ανοσοκατασταλτικά.
Τα ενδιαφέροντα αλλά όχι εκπληκτικά αποτελέσματα δείχνουν πως το συνολικό κόστος για την Εθνική Υπηρεσία Υγείας είναι, στην περίπτωση του rituximab, πολύ χαμηλότερο από ό, τι στη χρήση στεροειδών και ανοσοκατασταλτικών, αν ληφθούν υπόψη όλοι οι παράγοντες κόστους (π.χ. , την παρακολούθηση και τη θεραπεία του υψηλού ποσοστού παρενεργειών της ανοσοκατασταλτικής θεραπείας σε μεσοπρόθεσμο έως μακροπρόθεσμο ορίζοντα).
Στην επιχειρηματική περίπτωση που χρησιμοποίησε η ANPPI, βάσει των προβλεπόμενων αριθμών νέων ασθενών ετησίως στην Ιταλία, τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η θεραπεία με βάση το rituximab είναι πιο αποδοτική από τη συμβατική ανοσοκατασταλτική θεραπεία. Με αυτά τα αποτελέσματα, θα ήταν καλύτερο να χρησιμοποιηθούν πόροι για την περαιτέρω έρευνα αυτής της κατηγορίας φαρμάκων στη θεραπεία του πεμφίγο και του πεμφιγοειδούς.

Η άνοιξη είναι στον αέρα και το IPPF είναι απασχολημένο να φτιάχνει τους σπόρους των πρωτοβουλιών και των βελτιώσεων για να ωφελήσει τους ασθενείς παντού.

Η συνειδητοποίηση είναι ένα μεγάλο μέρος αυτού που κάνει το IPPF. Όσο περισσότεροι άνθρωποι γνωρίζουν τις ασθένειές μας, τόσο περισσότεροι άνθρωποι μπορούν να κάνουν γι 'αυτό. Τον Φεβρουάριο του 28, το 2013, το IPPF οδήγησε μια ομάδα έξι οργανώσεων σπάνιων ασθενειών στην πρώτη μας συνάντηση ενημέρωσης για τη Σπάνια Νόσος στο Καλιφόρνια. Περισσότεροι από τους ανθρώπους του 40 ήταν έτοιμοι να ακούσουν συνομιλίες από ασθενείς με σπάνια νοσήματα και φροντιστές, όπως ο συγγραφέας της συνέντευξης της ημέρας σπάνιας νόσου, ο Marc Levine (D-CA 10th District) και ο Ιδρυτής της IPPF, Janet Segall. Εκείνο το βράδυ, πραγματοποιήθηκε ένα άλλο επιτυχημένο διεθνές Δημαρχείο, με τον Δρ. Takashi Hashimoto από την Ιαπωνία, καθώς πολέμησε την τεχνολογία και μια χρονομετρική διαφορά 17 για να απαντήσει σε ερωτήσεις από περισσότερους από τους συμμετέχοντες στο 20. Και αυτό το μήνα, τον Μάρτιο, είναι ο μήνας ευαισθητοποίησης των αυτοάνοσων νοσημάτων.

Ακόμα δεν είστε αρκετά επίγνωση για σας; Το IPPF πραγματοποιεί πρόοδο στην Εκστρατεία Ευαισθητοποίησης που στοχεύει στους οδοντιάτρους στην κατάρτιση και στην πράξη. Αυτή η εκστρατεία θα παρέχει ένα έγγραφο με βάση τη συναίνεση σχετικά με τη διάγνωση και τη θεραπεία και θα χρηματοδοτεί ένα διετές πρόγραμμα υποτροφιών. Οι ασθενείς που βλέπουν πέντε γιατρούς κατά τους 10 μήνες πριν από τη διάγνωση είναι ένα πρόβλημα! Επειδή η πλειοψηφία των πεμφιγοειδών ασθενών έχει κάποια από του στόματος εμπλοκή, το βλέπουμε αυτό ως μέρος της λύσης.

Η ετήσια Διάσκεψη για τους Ασθενείς έρχεται και το Σαν Φρανσίσκο είναι ΤΟ ΤΕΛΟΣ! Ελάτε μαζί μας τον Απρίλιο 26-28, 2013 στο Hilton SFO Bayfront (εγγραφείτε ηλεκτρονικά στο www.pemphigus.org/2013sf ή χρησιμοποιήστε τη φόρμα στη σελίδα 15).
Θέλω να ευχαριστήσω τον Marc Yale για το έργο του για την επιτυχία της Ημέρας Σπάνιας Νόσου. Ο Marc συντονίζει τα συμβάντα RDD 500 μίλια μακριά και ένα Δημαρχείο με ένα προσκεκλημένο ομιλητή 5,000 μίλια μακριά. Επίσης, με πήρε μαζί μου σε ένα ταξίδι XMUMX, πρόσωπο με πρόσωπο, στο Μαϊάμι, για να συναντηθούμε με το Ιατρικό Συμβουλευτικό Σώμα μας και το Συνασπισμό των Δερματικών Ασθενειών. Ο Marc είναι ένας άνθρωπος με πολλά ταλέντα και το IPPF είναι καλύτερο λόγω του. Σας ευχαριστώ, Μάρκ!

Στο εσωτερικό θα βρείτε μερικές σπουδαίες ιστορίες ασθενών. Αναζητήστε το άρθρο της Toby Speed ​​σχετικά με την εμπειρία της 2012 Patient Conference και γιατί αυτή τη χρονιά επιστρέφει. Ο δρ. Terry McDonald μιλάει για τον εαυτό σας στο Psychologically Speaking.

Ο Πρόεδρος του Ινστιτούτου Προστασίας του Περιβάλλοντος (IPPF), Δρ Badri Rengarajan, μίλησε με αξιωματικούς της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Σε διεθνές επίπεδο, ο Ιταλός σύμβουλος του σωματείου Pemphigus & Pemphigoid Association Filippo Lattuca έχει καλά νέα για τους ασθενείς με πεμφίγο στην Ιταλία. Ο Δρ John Dart πραγματοποιεί συνάντηση για πεμφιγοειδή ασθενείς στο Λονδίνο. Η βρετανίδα ασθενής Sue Bishop λέει την ιστορία της για το PHC Sharon Hickey που ταξιδεύει από τις ΗΠΑ στο Ηνωμένο Βασίλειο για να το επισκεφθεί. και η Dan Goodwill του Καναδά συνεχίζει να είναι ισχυρή.

Ελπίζω να απολαμβάνετε αυτό το θέμα - η κοινότητά μας βοήθησε να το γράψουμε!