Tag Archives: Συνηγορία

Εικόνα του Καπιτώλιου

Το IPPF είχε την ευχαρίστηση να πάρει συνέντευξη από τον Lindsey Horan, βοηθό διευθυντή κυβερνητικών υποθέσεων της AADR, για την Ημέρα Προσευχής 2018 και σημαντικά νομοθετικά ζητήματα.

Η Ημέρα Σπάνιας Νόσου είναι μια ημέρα ενότητας για εμάς ασθενείς με σπάνιες ασθένειες. Δεν μπορώ να μιλήσω για σένα, αλλά αισθάνθηκα πολύ μόνος και απομονωμένος όταν ανακάλυψα ότι είχα πεμφιγμούς. Στη συνέχεια, βρήκα την κοινότητα στο IPPF. Ήταν πολύ παρήγορο να γνωρίζουμε ότι υπήρχαν άλλοι εκεί έξω που είχαν περάσει από αυτό που περνούσα. Τώρα φανταστείτε ότι είστε με εκατοντάδες άλλων που έχουν μια ποικιλία από σπάνιες ασθένειες.

Παρόλο που υπήρξε τεράστια δημόσια κατακραυγή για το κόστος των συνταγογραφούμενων φαρμάκων, υπήρξε ελάχιστη δημόσια συζήτηση σχετικά με την ανάγκη για καινοτομία για ασθενείς που δεν έχουν ακόμα αποτελεσματική θεραπεία. Εκτιμάται ότι το 1 στους Αμερικανούς 10 πάσχει από μια σπάνια ασθένεια και μόνο το 5% των σπάνιων ασθενειών έχει εγκεκριμένη από τη Φαρμακευτική και Φαρμακευτική (FDA) θεραπεία.

Εκτός από τη γενική αίτησή μας για χρηματοδότηση από το NIH, τόνισα τη σημασία της έρευνας αιχμής για τις σπάνιες ασθένειες και τόνισα τη σημασία της Ανοικτής Πράξης, η οποία ενθαρρύνει τις φαρμακευτικές εταιρείες να κάνουν τις θεραπείες διαθέσιμες εκτός σήμανσης.

Καθώς μοιραζόμασταν τις ιστορίες μας για λογαριασμό ολόκληρης της κοινότητας P / P, θα μπορούσα να δω ότι πολλά από τα γραφεία των νομοθετών που επισκεφτήκαμε άρχισαν να κατανοούν το δίλημμα. Ωστόσο, ήταν ξεκάθαρο ότι αυτό το ζήτημα θα καταβάλλει προσπάθεια από ολόκληρη την κοινότητα P / P για να ακουστούν οι φωνές μας.

Ο σκοπός της υπεράσπισης στην Ουάσινγκτον, DC, είναι να εξαπλωθεί η ευαισθητοποίηση και το λόμπι για μια ευνοϊκή νομοθεσία που επηρεάζει ολόκληρη την κοινότητα του IPPF. Στην Εβδομάδα Σπάνιας Νόσου στο Capitol Hill 2016, είχαμε υποστηρικτές της 7 από την κοινότητα του IPPF.

Δευτέρα, Φεβρουάριος 29, 2016, ήταν η "Ημέρα άλμα", η πιο σπάνια ημέρα του έτους. Αλλά για την κοινότητα σπάνιων ασθενειών, ήταν πολύ, πολύ περισσότερο: ήταν η Διεθνής Ημέρα Σπάνιων Νόσων.

Τον Νοέμβριο του 2014, χρησιμοποίησα το φάρμακο Rituxan για χημειοθεραπεία εκτός της ετικέτας για τη σπάνια ασθένεια μου, την Ανοσοποιητική Θρομβοκυτοπενία (ITP). Η απόφαση ελήφθη μετά από προσεκτική εξέταση όλων των πιθανών αποτελεσμάτων. Ήμουν απελπισμένος για ανακούφιση από τότε που η ITP προκαλεί εσωτερική αιμορραγία που μπορεί να είναι θανατηφόρα. Αυτή η σκέψη παρέμεινε στο πίσω μέρος του μυαλού μου καθώς παρακολουθούσα τα αιμοπετάλια μου και τα αιμορραγικά μου επεισόδια αυξάνονταν με τη σοβαρότητα.

Την τελευταία ημέρα του Φεβρουαρίου εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο θα παρακολουθήσουν την Ημέρα των Σπάνιων Νόσων. Συμμετέχετε με την επίσκεψη στον ιστότοπο Ημέρας Σπάνιων Νόσων (US) (www.rarediseaseday.us) πριν από τον Φεβρουάριο 29 για να μάθετε για τα γεγονότα στην περιοχή σας και τι μπορείτε να κάνετε.

Η πρώτη τροποποίηση στο Σύνταγμα των Ηνωμένων Πολιτειών εγγυάται το δικαίωμα όλων των πολιτών να επικοινωνούν με τους εκλεγμένους αξιωματούχους τους. Έτσι ίσως να ρωτάς τον εαυτό σου: "Μήπως ο εκπρόσωπος του Κογκρέσου μου ενδιαφέρει πραγματικά τι νομίζω"; Λοιπόν, η απάντηση είναι ΝΑΙ!