Tag Archives: φάρμακο

Το Syntimmune ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή της SYNT1 σε ασθενείς με pemphigus vulgaris και foliaceus. Είναι συναρπαστικό για το IPPF να μοιράζεται καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από την Syntimmune μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Syntimmune, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικό στάδιο ανάπτυξης θεραπευτικών αντισωμάτων που στοχεύουν FcRn, ανακοίνωσε σήμερα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη φάση 1b απόδειξη της έννοιας δίκη του SYNT001 σε ασθενείς με κοινή πέμφιγα και πέμφιγα πέμφιγα. Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικό όφελος του SYNT001, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στη μελέτη Φάσης 1a.

«Εξακολουθεί να υπάρχει μια σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για ένα ασφαλές και ταχείας δράσης θεραπεία για ασθενείς με πέμφιγα, οι οποίοι αντιμετωπίζουν σοβαρά συμπτώματα και επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο τους,» δήλωσε ο Donna Culton, MD, Ph.D., επίκουρος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ιατρική Σχολή Βόρειας Καρολίνας. Η Culton παρουσίασε τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης Phase 1b στο διεθνές συνέδριο διερευνήσεων δερματολογίας που πραγματοποιήθηκε τον Μάιο 16-19, 2018 στο Ορλάντο της Φλόριντα. «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, καθώς και μια ταχεία μείωση PDAI βαθμολογίες και μείωση των επιπέδων IgG με τη θεραπεία των SYNT001, οι οποίες υποστηρίζουν περαιτέρω μελέτες αυτού του φαρμάκου ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή,», δήλωσε ο Culton.

Διαβάστε το δελτίο τύπου του Syntimmune, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών, εδώ.

664715_11160870-χάπιΟι σπάνιες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων αρκετών αυτοάνοσων διαταραχών, παίρνουν μεγαλύτερη προσοχή από τους κατασκευαστές φαρμάκων, σύμφωνα με νέα έκθεση της Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), μιας κοινοπραξίας φαρμακευτικών και βιοτεχνολογικών εταιρειών με έδρα την Αμερική. Μόνο για το 36, τα φάρμακα 2012 για ορφανές ασθένειες («ορφανά φάρμακα») εγκρίθηκαν από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Σχεδόν τα φάρμακα 13 και τα εμβόλια βρίσκονται σε εξέλιξη για τις σχεδόν ορφανές ασθένειες 452 παγκοσμίως.

οι ορφανές ασθένειες ορίζονται ως ασθένειες με λιγότερους από τους ασθενείς με 200,000. Συνολικά, όμως, σε όλες τις ορφανές ασθένειες 7,000, εκατομμύρια άτομα 30 στις ΗΠΑ ή περίπου το 10% του πληθυσμού επηρεάζονται από μια ορφανή νόσο. Οι ασθένειες πέμφιγου και πεμφιγοειδούς (P / P) θεωρούνται ασθένειες "εξαιρετικά ορφανών" επειδή είναι εξαιρετικά σπάνιες. Εκτιμάται ότι υπάρχουν μόνο περίπου 50,000 νέες περιπτώσεις P / P κάθε χρόνο σε όλο τον κόσμο, με μόνο μερικές χιλιάδες από αυτές που βρίσκονται στις ΗΠΑ.

Οι σπάνιες ασθένειες τείνουν να είναι πιο περίπλοκες από τις συνήθεις ασθένειες, πράγμα που σημαίνει ότι υπάρχουν διάφοροι παράγοντες που συνδυάζουν την πρόκληση ασθένειας. Στην περίπτωση του P / P, ενώ φαίνεται να υπάρχουν γενετικοί παράγοντες κινδύνου, πώς αυτές συμβάλλουν, μοναδικά ή σε συνδυασμό, και σε ποιο βαθμό συμβάλλει το περιβάλλον (όπως η διατροφή και οι άλλες συνθήκες που υπάρχουν) δεν είναι καλά κατανοητές.

Κάπως τυχαία, πολύπλοκες ασθένειες αντιπροσωπεύουν το επόμενο μεγάλο σύνορο για τους κατασκευαστές φαρμάκων. Έχοντας εκμεταλλευτεί τις «απλούστερες» ασθένειες, πραγματοποιώντας μεγάλες προσπάθειες για τη θεραπεία συνθηκών όπως η υψηλή χοληστερόλη, αυτοί οι «φτωχοί καρποί», όπως οι φαρμακοποιοί τους αρέσουν να τους αποκαλούν, καταναλώνονται. Είναι πραγματικά ένας χρόνος νοοτροπίας που μετατοπίζει το πρότυπο μεταξύ των κατασκευαστών φαρμάκων.

Τούτου λεχθέντος, το κόστος ανάπτυξης νέων φαρμάκων είναι εξαιρετικά υψηλό, επομένως οι εταιρείες πρέπει να κάνουν σωστά τις επιλογές τους. Εάν υπολογίσαμε το ποσό που οι φαρμακευτικές και βιοτεχνολογικές εταιρείες δαπανούν κάθε χρόνο για την έρευνα και την ανάπτυξη και συγκρίνουν τον αριθμό των φαρμάκων που εγκρίνονται για κλινική χρήση από τον FDA κάθε χρόνο, το κόστος ανά επιτυχημένο φάρμακο είναι ένα εκπληκτικό δισεκατομμύριο δολάρια 1.2. Δεν είναι δύσκολο λοιπόν να φανταστούμε γιατί οι εταιρείες που στοχεύουν στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων ενδιαφέρονται περισσότερο για εκείνες που μπορούν να καλύψουν αυτές τις τεράστιες δαπάνες - για παράδειγμα, αναπτύσσοντας φάρμακα για πολύ συνηθισμένες παθήσεις και παράγοντες κινδύνου όπως ο διαβήτης και η υψηλή χοληστερόλη. Επίσης, δεδομένης της πολύπλοκης φύσης των σπάνιων ασθενειών, δεν είναι αναγκαστικά ανάμεσα στους «φτωχούς καρπούς» που αντιπροσωπεύουν ορισμένες ασθένειες.

Για να δοθεί κίνητρο στις εταιρείες να δώσουν προτεραιότητα σε νέα φάρμακα για σπάνιες παθήσεις, μπορούν να υποβάλουν αίτηση για καθεστώς ορφανών φαρμάκων μέσω του FDA, αποτέλεσμα της μετάβασης στο 1983 του Orphan Drug Act (ODA). Με αυτό το καθεστώς, ένα φάρμακο λαμβάνει επτά χρόνια αποκλειστικότητας στην αγορά. Η αποκλειστικότητα της αγοράς είναι ιδιαίτερα ελκυστική για τις εταιρείες που αναπτύσσουν ναρκωτικά επειδή η επταετής περίοδος αποκλειστικότητας διαφέρει από τους νόμους που ισχύουν για άλλα φάρμακα, καθώς δεν ξεκινάει μέχρι να εγκριθεί το φάρμακο με την έγκριση της FDA.

Η ΕΑΒ θεωρείται σημαντική επιτυχία. Από την έναρξή του, έχουν εγκριθεί περισσότερα από τα φάρμακα 400 για ένα σύνολο ορφανών ασθενειών 447. Επίσης, υπάρχουν εκατοντάδες νέα φάρμακα στην ανάπτυξη, συμπεριλαμβανομένου ενός εντυπωσιακού καταλόγου που διατίθεται στην έκθεση PhRMA 2013 (phrma.org/sites/default/files/pdf/Rare_Diseases_2013.pdf).

Παρόλο που δεν θα εγκριθούν όλα τα ορφανά φάρμακα 452 που βρίσκονται σε εξέλιξη για χρήση από τον ασθενή, αυτό είναι σίγουρα πολλή δραστηριότητα. Μια αναζήτηση της λίστας που περιλαμβάνεται στην αναφορά PhRMA, καθώς και μια αναζήτηση στο clinicaltrials.gov (όπου αναγράφονται όλες οι κλινικές δοκιμές που βρίσκονται σε εξέλιξη), δείχνει μια χούφτα φαρμάκων σε δοκιμές για συνθήκες που σχετίζονται με ή κατευθύνονται στο P / P.

Υπάρχουν νέα ορφανά φάρμακα 18 στις δοκιμές φάσης Ι-ΙΙΙ (υπάρχουν τρεις φάσεις κλινικών δοκιμών και τα φάρμακα πρέπει να περάσουν όλα αυτά, υποδεικνύοντας λογικά επίπεδα ασφάλειας και ουσιαστική αποτελεσματικότητα αποτελεσματικότητας στη θεραπεία της πάθησης) που ενδείκνυνται για αυτοάνοσες διαταραχές.

Τα νέα φάρμακα δεν αποτελούν τη μόνη πηγή θεραπείας για ασθένειες. Μια άλλη πηγή είναι η χρήση ενός υπάρχοντος φαρμάκου, που αναπτύχθηκε για μια άλλη κατάσταση, για μια διαφορετική ένδειξη. Αυτό συμβαίνει με το Rituxan® (rituximab), το οποίο αρχικά αναπτύχθηκε για λέμφωμα μη Hodgkin. Σε αυτή τη νόσο, τα Β κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που φέρουν ένα δείκτη που ονομάζεται CD20 (έτσι το όνομα CD20 + Β κύτταρα) έχουν πάει στραβά.

Δεδομένου ότι το P / P μοιράζεται αυτό το χαρακτηριστικό γνώρισμα, το Rituxan® έχει χρησιμοποιηθεί με επιτυχία ως «off-label» για P / P. Είναι ένα φάρμακο που βασίζεται σε αντισώματα, το οποίο απαιτεί να ενεθεί στον ασθενή. Γενικά, οποιοδήποτε φάρμακο που δρα ως καταστολέας του ανοσοποιητικού συστήματος (ανοσοκατασταλτικό) είναι ένας πιθανός υποψήφιος για τη θεραπεία μιας σειράς αυτοάνοσων καταστάσεων, συμπεριλαμβανομένου του Ρ / Ρ. Το CellCept® (μυκοφαινολάτη μοφετίλ), ένας άλλος καταστολέας του ανοσοποιητικού συστήματος που αναπτύχθηκε για ασθενείς με μεταμόσχευση για να αποτρέψει την απόρριψη του σώματος από το «ξένο» όργανο, έχει πρόσφατα εγκριθεί για χρήση σε P / P.

Εκτός από το υψηλό κόστος ανάπτυξης νέων φαρμάκων, οι εταιρείες που αναζητούν θεραπείες για ορφανά νοσήματα αντιμετωπίζουν δυσκολίες στην εύρεση αρκετών ασθενών για να συμμετάσχουν. Πράγματι, οι ασθενείς τείνουν να είναι διασκορπισμένοι γεωγραφικά και μπορεί να περιλαμβάνουν μικρά παιδιά. Οι γιατροί και οι ασθενείς που ενδιαφέρονται να συμμετάσχουν σε δοκιμές ή να αποκτήσουν περισσότερες πληροφορίες πρέπει να επισκεφτούν το clintrials.org.

Μέσα στην κοινότητα P / P, το IPPF αποτελεί επίσης μια μεγάλη πηγή για τη μάθηση σχετικά με τις κλινικές δοκιμές. Τα μέλη του ιατρικού συμβουλευτικού μας συμβουλίου χρησιμεύουν ως ερευνητές σε δοκιμές και η ύπαρξη στη βάση δεδομένων των ασθενών μας θα μπορούσε να οδηγήσει σε μια εταιρεία που να σας απευθύνει έκκληση για συμμετοχή σε δίκη.

Για παράδειγμα, μεταξύ των νέων φαρμάκων που αποσκοπούν στην αντιμετώπιση του P / P, ο παρασκευαστής φαρμάκων Novartis μελετά το VAY736, ένα φάρμακο με βάση το αντίσωμα που στοχεύει σε έναν άλλο δείκτη Β κυττάρων που ονομάζεται BAFF-R. Η μελέτη βρίσκεται σε πολύ πρώιμο στάδιο και πρέπει να προσελκύσει ασθενείς σύντομα.

Ο χρόνος είναι ώριμος για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για σύνθετες ορφανές ασθένειες. Η αύξηση των νέων φαρμάκων κατά τα πρώτα χρόνια 30 από την ΕΑΒ θα πρέπει να επιταχυνθεί καθώς λιγότεροι «φτωχοί καρποί» υπάρχουν για τις εταιρείες που αναπτύσσουν νέα φάρμακα.

Πριν από μερικές εβδομάδες, είχα την ευκαιρία να συνομιλήσω με τον Δρ. Anne Pariser (Γραφείο Νέων Ναρκωτικών, Πρόγραμμα Σπάνιων Νόσων των ΗΠΑ) και τον Δρ. Gayatri Rao (Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων των ΗΠΑ). Μιλήσαμε για το ρόλο των τμημάτων τους, την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων, την ανατροπή ναρκωτικών και για το τι μπορεί να κάνει η IPPF και τα μέλη μας για να βοηθήσει.

BADRI RENGARAJAN: Εργάζεστε στο Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων του FDA. Ποια είναι η εντολή της Υπηρεσίας και ποια είναι η σχέση της με την υπόλοιπη FDA;

FDA: Το Γραφείο δημιουργήθηκε πριν από 30 χρόνια. Εκείνη την εποχή, υπήρξε ελάχιστη εστίαση στην ανάπτυξη προϊόντων για σπάνιες ασθένειες. Η πρωταρχική αποστολή της Υπηρεσίας είναι η προώθηση της ανάπτυξης προϊόντων για τις σπάνιες ασθένειες. Πριν από τη μετάβαση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα, οι εταιρείες δεν είχαν αρκετά κίνητρα για την ανάπτυξη προϊόντων για τον χώρο των σπάνιων ασθενειών. Ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα δημιουργήθηκε για να παράσχει τα κίνητρα αυτά, συμπεριλαμβανομένου ενός προγράμματος προσδιορισμού και επιχορηγήσεων. Το γραφείο μας διαχειρίζεται αυτά τα προγράμματα. Δεν είμαστε σε τμήματα αναθεώρησης της FDA που εξετάζουν εφαρμογές μάρκετινγκ [δηλαδή εφαρμογές που επιδιώκουν την έγκριση για την εμπορία ενός φαρμάκου], ωστόσο, συνεργαζόμαστε στενά μαζί τους.
FDA: Αντιμετωπίζουμε τις εταιρείες νωρίς. Εξετάζουμε προϊόντα για σκοπούς οροφής. Υπάρχει ένα πρόγραμμα προσδιορισμού των συναρτήσεων για συσκευές. Διαθέτουμε επίσης δύο προγράμματα επιχορηγήσεων για την τόνωση της έρευνας για τις σπάνιες ασθένειες και την παιδιατρική - το πρόγραμμα Grants for Orphan Products και το πρόγραμμα επιχορηγήσεων για τις κοινοπραξίες παιδιατρικών συσκευών. Οι σπάνιες ασθένειες έχουν γίνει μια εσωτερική και εξωτερική εστίαση, έτσι ώστε, εκτός από τη διαχείριση των προγραμμάτων προσδιορισμού και επιχορηγήσεων, να λειτουργούμε επίσης ως οριζόντια λειτουργία μεταξύ όλων των διαφορετικών τμημάτων του Οργανισμού. Ενθαρρύνουμε τη συνεργασία.

FDA: Επιπλέον, είμαστε συχνά η πρώτη στάση για ασθενείς με σπάνιες ασθένειες.

BR: Φαίνεται ότι είναι κοινή σοφία ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες δεν αναπτύσσουν φάρμακα για ορφανά ή σπάνια νοσήματα επειδή η ευκαιρία για τα έσοδα δεν είναι ελκυστική (λόγω της μικρής αγοράς); Είναι σωστή η κοινή σοφία; Γιατί ή γιατί όχι?
FDA: Αυτή η σοφία έχει εξελιχθεί με την πάροδο του χρόνου. Όταν ψηφίστηκε αρχικά ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα, αυτό συνέβη. Ακόμη και μετά την αρχική έγκριση του νόμου, δεν είχαμε δει πολλά ονόματα. Αλλά αυτό έχει αλλάξει με την πάροδο του χρόνου.

Οι δοκιμαστικές δαπάνες αυξάνονται και η αποκλειστικότητα αποτελεί καλό κίνητρο. Αυτές τις μέρες οι εταιρείες θα δουν γενικά μια απόδοση της επένδυσής τους. Η περιοχή των σπάνιων νόσων γίνεται ένας ελκυστικότερος χώρος - όχι μόνο για τις μικρές βιοτεχνολογικές εταιρείες αλλά και για τις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες.
BR: Πώς έχει κάνει η FDA ευκολότερη ή πιο ελκυστική για τις φαρμακευτικές εταιρείες να αναπτύξουν προϊόντα σε ορφανά / σπάνια νοσήματα;

FDA: Με ορφανό χαρακτηρισμό, μια εταιρεία λαμβάνει πιστώσεις φόρου για δαπάνες κλινικών δοκιμών (μέχρι 50%). Εάν το προϊόν σας είναι το πρώτο που θα εγκριθεί για μια συγκεκριμένη ένδειξη σπάνιας ασθένειας [δηλαδή εξουσιοδοτημένη χρήση], θα λάβετε 7 χρόνια αποκλειστικότητας εμπορίας.

Η ονομασία rphan σας δίνει επίσης την παραίτηση από το τέλος χρήσης του FDA ($ 1.9M), το οποίο είναι ένα τέλος εταιρείες που υποβάλλουν μια αίτηση μάρκετινγκ στο FDA πρέπει να πληρώνουν συνήθως.

BR: Πώς διαφέρουν οι απαιτήσεις έγκρισης για ορφανά φάρμακα;
FDA: Για να εγκριθεί στις ΗΠΑ, όλα τα φάρμακα πρέπει να αποδείξουν ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας και ασφάλειας, τα οποία συνήθως πραγματοποιούνται μέσω της διεξαγωγής τουλάχιστον μιας επαρκούς και καλά ελεγχόμενης κλινικής δοκιμής. Δεν υπάρχει καμία προϋπόθεση ότι όλα τα φάρμακα να περάσουν από τη φάση 1, τη φάση 2 και δύο δοκιμές Phase 3. Αυτό συμβαίνει συχνά για τις κοινές ασθένειες, αλλά κάθε αναπτυξιακό πρόγραμμα είναι διαφορετικό και έχει υπάρξει σημαντική ευελιξία για τα προγράμματα ανάπτυξης σπάνιων νόσων. Ο FDA μπορεί να ασκεί ευελιξία και επιστημονική κρίση. Είναι σημαντικό να συνεργαστούμε στενά με τον FDA για να συζητήσουμε το σχεδιασμό προγραμμάτων κλινικής ανάπτυξης για σπάνιες ασθένειες που είναι σε θέση να αποδείξουν ουσιαστικά στοιχεία αποτελεσματικότητας και ασφάλειας.

FDA: Τα περισσότερα (περίπου τα δύο τρίτα) ορφανά φάρμακα εγκρίνονται με βάση μία επαρκή και καλά ελεγχόμενη κλινική δοκιμή και υποστηρικτικές πληροφορίες. Αυτό που συνιστά ουσιαστική απόδειξη αποτελεσματικότητας και ασφάλειας εξαρτάται από αυτό που είναι γνωστό για τη νόσο και τον πληθυσμό που μελετήθηκε, το φάρμακο και πολλούς άλλους παράγοντες.
BR: Υπάρχουν ακόμη λιγότερο αυστηρές απαιτήσεις για τα ναρκωτικά που απευθύνονται σε εξαιρετικά ορφανές ασθένειες;

FDA: Δεν υπάρχει επίσημος όρος για "εξαιρετικά ορφανές" ασθένειες. Όλα είναι σπάνιες (επίσης γνωστές ως ορφανές) ασθένειες. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, μια ορφανή νόσο ορίζεται από το νόμο ως μια κατηγορία που έχει επικράτηση μικρότερη από το 200,000 στις ΗΠΑ. Οι περισσότερες σπάνιες ασθένειες είναι χαμηλού επιπολασμού (ασθενείς με 10,000-20,000 ή λιγότερες). Τα περισσότερα εγκεκριμένα προϊόντα προορίζονται για ασθένειες χαμηλού επιπολασμού.

BR: Οι απαιτήσεις για τα ορφανά / σπάνια φάρμακα είναι ίδια σε άλλες χώρες; (για παράδειγμα, η Ευρώπη και η Ιαπωνία) Εάν όχι, ποιες είναι οι βασικές διαφορές;
FDA: Αυτό είναι εκτός της εξουσίας μας. Οι κανονιστικές απαιτήσεις δεν είναι πλήρως εναρμονισμένες. Τις περισσότερες φορές, η FDA και άλλοι ρυθμιστικοί οργανισμοί της Διεθνούς Διάσκεψης για την Εναρμόνιση (ICH), όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), συμφωνούν για αποφάσεις έγκρισης για αιτήσεις ορφανών φαρμάκων και ορφανές ονομασίες. Πολλά προγράμματα είναι πολυεθνικά και συνεργάζονται αρκετά με τις αρχές άλλων χωρών.

BR: Από κανονιστική άποψη, είναι όλες οι ορφανές / σπάνιες ασθένειες ίδιες; Εάν όχι, ποιες είναι οι διαφορετικές κατηγορίες;

FDA: Υπάρχουν σπάνιες ασθένειες 7,000. Επηρεάζουν διαφορετικές ηλικιακές ομάδες, έχουν ευρέως διαφορετικά συμπτώματα, εμφανίζουν διαφορετικές διαταραχές της νόσου, κλπ. Μιλάμε για σπάνιες ασθένειες όπως αυτές είναι μονολιθικές, αλλά είναι πολύ διαφορετικές. Όταν σκεφτόμαστε την ορφανή ονομασία, η κατανόηση της νόσου είναι πολύ σημαντική (π.χ. είναι μία μόνο ασθένεια ή δύο ασθένειες;). Δίνουμε ακόμη και ορφανοί προσδιορισμοί για υποσύνολα κοινών ασθενειών.
FDA: Με τις σπάνιες ασθένειες, υπάρχουν περιορισμένες ευκαιρίες για σπουδές, ώστε να καταλάβετε τι είναι εφικτό, αλλά άλλοι παράγοντες σχετικά με την ασθένεια, το φάρμακο και τα αναμενόμενα αποτελέσματα της παρέμβασης είναι πολύ σημαντικοί. Οι γενικές αρχές της κλινικής έρευνας εξακολουθούν να ισχύουν.
FDA: Οι υποψήφιοι που έρχονται στο FDA για επανεξέταση δρομολογούνται από ασθένειες ή θεραπευτικούς χώρους στα τμήματα ανασκόπησης. Για παράδειγμα, ένα φάρμακο για δερματικές παθήσεις θα αναθεωρηθεί γενικά από το τμήμα δερματολογίας και οδοντιατρικών προϊόντων (DDDP).

BR: Ο πεμφίγος και το πεμφιγοειδές διαφέρουν από άλλες ορφανές ασθένειες από ρυθμιστική άποψη;
FDA: Έψαξα τη βάση δεδομένων για την οροφή. Δεν έχουμε δει πολλές ορφανές ονομασίες για πεμφίγο. Τέλος, οι ίδιες βασικές αρχές κανονιστικής, επιστημονικής και κλινικής έρευνας θα ισχύουν για την ανάπτυξη φαρμάκων για πεμφίγο όπως και για άλλες ασθένειες. Ωστόσο, οι ειδικοί λόγοι για την κλινική ανάπτυξη ενός φαρμάκου για πεμφίγο πρέπει να συζητηθούν με το τμήμα ανασκόπησης.
BR: Για εξαιρετικά ορφανές ασθένειες όπως πεμφίγο και πεμφιγοειδές, τι συμβαίνει εάν δεν υπάρχουν αρκετοί ασθενείς για να εγγραφούν σε μια δοκιμή; Για παράδειγμα, οι άνθρωποι μπορεί να είναι πολύ αδύναμοι να συμμετάσχουν στη δίκη, ή μπορεί να μην ζουν αρκετά κοντά σε μια τοποθεσία κλινικής δοκιμής όπως ένα ακαδημαϊκό ιατρικό κέντρο.

FDA: Οι περισσότερες από αυτές τις ασθένειες είναι χαμηλού επιπολασμού. Οι περισσότερες σπάνιες ασθένειες είναι σοβαρές διαταραχές και πολλοί ασθενείς είναι πολύ ασθενείς και ιατρικά ευάλωτοι. Εδώ έρχεται η έννοια της ευελιξίας. Υπάρχει μεγάλη ποικιλομορφία στις προσεγγίσεις για την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες. Για παράδειγμα, στα δύο τρίτα των καταστάσεων, γίνεται μόνο μία επαρκής και καλά ελεγχόμενη δοκιμή (A & WC) ή άλλη μη παραδοσιακή μελέτη μελέτης. Αντίθετα, για τις περισσότερες κοινές ασθένειες, συνήθως διεξάγονται δύο δοκιμές A & WC. Σε ασυνήθιστες περιπτώσεις για ορισμένες ασθένειες, υποβάλλεται σειρά υποθέσεων. Υπάρχει ένα παράδειγμα ενός προγράμματος ανάπτυξης φαρμάκων στο οποίο μια κλινική μελέτη των ανθρώπων του 8 υποστήριζε την έγκριση ενός φαρμάκου. Το σημαντικό είναι να συνεργαστείτε και να μιλήσετε στο FDA νωρίς και να φτάσετε σε έναν καλό σχεδιασμό δοκιμών. Μέσα από αυτό, μπορούμε συχνά να είμαστε αρκετά επιτυχημένοι.

BR: Το FDA εγκρίνει φάρμακα για συγκεκριμένες χρήσεις ή «ενδείξεις». Ωστόσο, οι γιατροί μπορούν να συνταγογραφούν φάρμακα για μη εγκεκριμένες χρήσεις. Για παράδειγμα, το Rituximab έχει εγκριθεί για διάφορες χρήσεις (π.χ. ρευματοειδής αρθρίτιδα, ορισμένα είδη λέμφωμα) αλλά όχι για πεμφίγο, αλλά μερικοί γιατροί το χρησιμοποιούν για τη θεραπεία πεμφίγο. Πώς είναι αυτό δυνατόν?

FDA: Τα φάρμακα συνταγογραφούνται από τους επαγγελματίες από την ετικέτα όλη την ώρα. Η επιλογή φαρμάκων διέπεται από την πρακτική της ιατρικής. Το FDA δεν ρυθμίζει την κλινική πρακτική. Με βάση αυτό που ένας γιατρός γνωρίζει για έναν ασθενή, αυτός ή αυτή κάνει αυτό που είναι προς το καλύτερο συμφέρον αυτού του ασθενούς.

FDA: Το εάν ένα φάρμακο είναι ετικετοποιημένο ή δεν φέρει ετικέτα έχει επιπτώσεις στην επιστροφή χρημάτων.

BR: Εάν μελετήθηκε το Rituximab ™ σε δοκιμή πεμφίγο, θα είχε ταχύτερη πορεία για να εγκριθεί για χρήση σε πεμφίγο;

FDA: Είναι μια περίπλοκη ερώτηση. Επαναφέρετε το φάρμακο. Αν έχετε ένα νέο φάρμακο χωρίς προηγούμενη χρήση στον άνθρωπο, έχετε μια μακρά πορεία με την τοξικολογία και άλλες προκλινικές εργασίες που πρέπει να γίνουν. Με ένα επαναπροσανατολισμένο φάρμακο, ίσως έχετε ήδη ολοκληρώσει την πρόωρη εργασία. Στη συνέχεια, μπορείτε να μπείτε δεξιά στη φάση 2 και στη φάση 3, αλλά εξαρτάται από την περίσταση. Θα πρέπει να επικοινωνήσετε με το αρμόδιο τμήμα αναθεώρησης του FDA για να συζητήσετε τον σχεδιασμό της δοκιμής. Εάν το Rituximab μελετήθηκε σε πεμφίγο ή πεμφιγοειδές, μπορεί να είναι επιλέξιμο για χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων και για όλα τα κίνητρα, συμπεριλαμβανομένης της αποκλειστικότητας.

BR: Με δεδομένη τη μη ετικέτα χρήση είναι δυνατή, ποια θα ήταν η χρησιμότητα της διεξαγωγής δοκιμής ενός ήδη εγκεκριμένου φαρμάκου σε μια νέα ένδειξη ασθένειας όπως πεμφίγος;
FDA: Αν σκοπεύετε να μετρήσετε σκόπιμα τα αποτελέσματα σε μια ομάδα ανθρώπων (έναντι απλής συνταγογράφησης του φαρμάκου σε μεμονωμένους ασθενείς), γίνεται περισσότερο μια ερευνητική κατάσταση και θα πρέπει να εξετάσετε τη διεξαγωγή του σε μια νέα ερευνητική εφαρμογή φαρμάκων, η οποία είναι ένα είδος εξουσιοδότηση για διεξαγωγή ερευνών.
BR: Τι μπορούν να κάνουν οι οργανώσεις ασθενών για να υποστηρίξουν και να επιταχύνουν την ανάπτυξη φαρμάκων;
FDA: Μπορείτε να κάνετε πολλά. Για τις σπάνιες ασθένειες, ένα από τα μεγαλύτερα προβλήματα είναι ότι οι ασθενείς είναι αραιά διασκορπισμένοι. Μπορεί να είναι δύσκολο να εγγραφείτε δοκιμές. Η περιγραφή της φυσικής ιστορίας είναι πολύ σημαντική και οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να βοηθήσουν εδώ. Επίσης, πολλοί γιατροί μπορεί να μην είναι εκπαιδευμένοι για τη θεραπεία ασθενών με αυτή την ασθένεια. Οι ομάδες ασθενών μπορούν να ξεκινήσουν τα μητρώα (με τύπο ασθένειας, γεωγραφική θέση κ.λπ.). Ορισμένες οργανώσεις έχουν ξεκινήσει θεραπευτικά κέντρα - οπότε αν υπάρξει κάποια θεραπεία, θα έχουν εμπειρίες και βέλτιστες πρακτικές που θα βρίσκονται σε έναν ιστότοπο.

BR: Υπάρχει ένα συγκεκριμένο στάδιο της διαδικασίας ανάπτυξης και ρύθμισης των ναρκωτικών, όπου οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να είναι πιο αποτελεσματικές;

FDA: Όλες οι φάσεις. Από νωρίς, η προσπάθεια δημιουργίας ερευνητικών μητρώων, κέντρων αριστείας και κλινικών τελικών σημείων είναι χρήσιμη. Με αργή εγγραφή στις δοκιμές, οι οργανώσεις ασθενών μπορούν να γυρίσουν την κατάσταση. Οι ομάδες ασθενών μπορούν να βοηθήσουν σε όλη τη διαδρομή.
BR: Υπάρχει κάτι που μπορεί να κάνει μια ομάδα υπεράσπισης των ασθενών για να βοηθήσει την διαδικασία αναθεώρησης και έγκρισης του FDA;
FDA: Το FDA διαθέτει πρόγραμμα αντιπροσώπων ασθενών. Μέσω αυτού του προγράμματος, οι ασθενείς μπορούν να παρέχουν προοπτική στις συμβουλευτικές συνεδριάσεις της FDA. Είναι επίσης σημαντικό να συνεργαστείτε με τους χορηγούς [π.χ., κατασκευαστές φαρμάκων]. Οι χορηγοί μπορεί να είναι διατεθειμένοι να ανταλλάσσουν πληροφορίες από τις δοκιμές, ενώ ο FDA δεν μπορεί να παράσχει τέτοια δεδομένα.

BR: Υπάρχουν συγκεκριμένες προσπάθειες πολιτικής για τα ναρκωτικά στην οδό Ουάσιγκτον, που πρέπει να γνωρίζουμε;
FDA: Είναι δύσκολο να σχολιάσουμε νομοθετικές δραστηριότητες.

BR: Υπάρχουν συγκεκριμένες οργανώσεις ή ομάδες ορφανών / σπάνιων ασθενειών με τις οποίες πρέπει να συνεργαστούμε;

FDA: Οι πιο έμπειρες και μεγαλύτερες ομάδες είναι πάντα πρόθυμες να καθοδηγήσουν μικρότερες ομάδες (π.χ. ομάδα κυστικής ίνωσης θα σας μιλήσει και θα σας δώσει συμβουλές). Η NORD και η Γενετική Συμμαχία επίσης κάνουν πολλή καθοδήγηση. Η Γενετική Συμμαχία έχει στρατόπεδα μπότες. Λάβετε επαφή με την Υπηρεσία Έρευνας Σπάνιων Ασθενειών στο NIH. Μπορούν να είναι πολύ χρήσιμες. Σπάνια σεμινάρια Ημέρας Νόσου, διαδικτυακά casts και εκδηλώσεις μπορεί επίσης να είναι χρήσιμα.