Tag Archives: ορφανό χαρακτηρισμό φαρμάκων

Cabaletta Bio

Η Cabaletta Bio, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη και ανάπτυξη μηχανικών θεραπειών Τ κυττάρων για ασθενείς με αυτοάνοσες ασθένειες με μεσολάβηση Β κυττάρων, ανακοίνωσε στις 29 Ιανουαρίου 2020 ότι η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε Ορφανή ονομασία φαρμάκου για τον υποψήφιο παραγωγό της εταιρείας DSG3-CAART, για τη θεραπεία του pemphigus vulgaris (PV). Το DSG3-CAART έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει την αιτία των βλεννογόνων PV (mPV), Β-λεμφοκυττάρων που εκφράζουν παθογόνα αυτοαντισώματα κατευθυνόμενα κατά της πρωτεΐνης DSG3, διατηρώντας ταυτόχρονα την κανονική ανοσολογική λειτουργία των κυττάρων Β.