Tag Archives: πεμφίγος

Τον Σεπτέμβριο 12, 2018, η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανών φαρμάκων στο SYNT001 της Syntimmune Inc. για τη θεραπεία του πεμφίγο.

Το Συνέδριο Εκπαίδευσης Ασθενών του 2018 IPPF ήταν μια εκπληκτική ευκαιρία για τους ασθενείς και τα συστήματα υποστήριξής τους όχι μόνο να έχουν άμεση πρόσβαση στο προσωπικό της IPPF αλλά και σε μερικά από τα κορυφαία μυαλά που αντιμετωπίζουν πεμφίγο και πεμφιγοειδή.

Η εταιρεία Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικής φάσης αφιερωμένη στην εισαγωγή μετασχηματιστικών στοματικών θεραπειών σε ασθενείς με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην ανοσολογία και την ογκολογία, ανακοίνωσε σήμερα θετικά στοιχεία κορυφαίας γραμμής από την ολοκληρωμένη ανοικτή δοκιμή Phase 2 του PRN1008 σε ασθενείς με πεμφίγο (συμπεριλαμβανομένου και του pemphigus vulgaris (PV) και του pemphigus foliaceus (PF)) και την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 3 του PRN1008 σε πεμφίγο.

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Το Βραβείο Μετασχηματιστικής Έρευνας θα υποστηρίξει την περαιτέρω έρευνα πεμφίγο

Ο Nicola J. Mason, ο κ. BVetMed, PhD, αναπληρωτής καθηγητής Ιατρικής και Παθοβιολογίας της Σχολής Κτηνιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβανίας και ο καθηγητής Aimee S. Payne, Albert M. Kligman, Αναπληρωτής Καθηγητής Δερματολογίας στη Σχολή Perelman της Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, έλαβαν το βραβευμένο Βραβείο μετασχηματιστικής έρευνας του Διευθυντή του NIH. Το βραβείο είναι μέρος του ερευνητικού προγράμματος υψηλού κινδύνου του Μεγάλου Κινδύνου, το οποίο ιδρύθηκε για να επιταχύνει το ρυθμό των βιοϊατρικών ανακαλύψεων υποστηρίζοντας εξαιρετικά δημιουργικούς επιστήμονες με εξαιρετικά καινοτόμες έρευνες.

Η αυτοάνοση εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού προσβάλλει κατά λάθος τους φυσιολογικούς ιστούς, προκαλώντας έτσι ασθένειες όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, ο συστηματικός λύκος και ο διαβήτης τύπου 1. Σύμφωνα με το ερευνητικό κέντρο αυτοάνοσων νοσημάτων στο John Hopkins, τουλάχιστον δέκα εκατομμύρια Αμερικανοί υποφέρουν από τις περισσότερες από ογδόντα ασθένειες που προκαλούνται από αυτοανοσία. Σύμφωνα με την επιχορήγηση, ο Mason και ο Payne προσπαθούν να αξιολογήσουν μια γενετικά τροποποιημένη προσέγγιση βασισμένη στην κυτταρική θεραπεία για τη θεραπεία σκύλων κατοικίδιων ζώων με φυσιολογικά εμφανιζόμενη αυτοάνοση ασθένεια του δέρματος γνωστή ως πεμφίγος. Τα σκυλιά είναι ένα από τα λίγα άλλα είδη που αναπτύσσουν πεμφίγο φυσικά και η κατάσταση καθρεφτίζει πεμφίγο σε ανθρώπους ασθενείς. Η αξιολόγηση αυτής της προσέγγισης για τη θεραπεία των κατοικίδιων σκύλων με αυτήν την εξουθενωτική ασθένεια μπορεί τελικά να οδηγήσει σε θεαματικές θεραπείες για τον άνθρωπο.

"Η επιτυχής αντιμετώπιση της αυτοανοσίας στο οικογενειακό σκυλί χρησιμοποιώντας αυτή τη μοναδική προσέγγιση δεν θα ήταν μόνο μια σημαντική ανακάλυψη στην κτηνιατρική," δήλωσε ο Mason, "αλλά θα μπορούσε επίσης να αλλάξει τον τρόπο που αντιμετωπίζεται η αυτοάνοση ασθένεια στους ανθρώπους. Πιστεύουμε ότι αυτό το έργο μπορεί να διευκολύνει τη μετάφραση των κυτταρικών ανοσοθεραπειών για ένα ευρύ φάσμα κυνοειδών και ανθρώπινων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης αυτοανοσίας, απόρριψης μοσχεύματος, μολυσματικών ασθενειών και καρκίνου. "

Οι Mason και Payne θα συνεχίσουν να επικεντρώνονται στη νέα ανοσοθεραπεία με χιμαιρικό αυτοκυτταρικό υποδοχέα Τ κυττάρου (CAART) και στην πιθανότητα να προκαλέσουν διαρκή ύφεση της ασθένειας που προκαλείται από αντισώματα.

«Η μελέτη μας για την ανοσοθεραπεία CAART σε σκύλους συντροφιάς με αυτοάνοση ασθένεια που εμφανίζεται στη φύση θα είναι συνεργιστική με τις προσπάθειές μας να αναπτύξουμε παρόμοιες θεραπείες στον άνθρωπο», δήλωσε ο Payne. "Με τη σύγκριση του τρόπου λειτουργίας αυτών των σύνθετων κυτταρικών ανοσοθεραπειών σε σκύλους έναντι ανθρώπων, θα καταλάβουμε καλύτερα πώς να σχεδιάζουμε και να παραδίδουμε αυτές τις θεραπείες για την πιθανή θεραπεία ασθενειών".

Η Mason, η οποία κέρδισε το BVetMed της από το Πανεπιστήμιο του Λονδίνου, και το διδακτορικό της από το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, είναι επικεφαλής κτηνίατρος κτηνίατρος και ανοσολόγος. Για τα τελευταία δέκα χρόνια, έχει συμμετάσχει ενεργά στην αξιολόγηση των ανοσολογικών αντιδράσεων των θεραπειών με βάση τον ανοσοποιητικό τρόπο σε σκύλους ιδιοκτήτες που πάσχουν από λέμφωμα, οστεοσάρκωμα και αιμαγγειοσάρκωμα. Το ερευνητικό εργαστήριο του Mason αναπτύσσει επί του παρόντος θεραπείες κυττάρων CAR-T για σκύλους με λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων και χρησιμεύει ως ερευνητής PI και επικεφαλής στην πρώτη κλινική δοκιμή που αξιολογεί θεραπείες κυττάρων CAR-T σε σκύλους.

Διαβάστε το πλήρες δελτίο τύπου στο PennVet.

Το Ίδρυμα Sy Syms έχει χορηγήσει επιχορήγηση ύψους $ 75,000 στο Διεθνές Ίδρυμα Pemphigus & Pemphigoid Foundation (IPPF) για τη στήριξη του προγράμματος έγκαιρης διάγνωσης του IPPF. Αυτό θα είναι για έκτη συνεχή χρονιά το Ίδρυμα Sy Syms έχει υποστηρίξει το Πρόγραμμα.

Οι ασθενείς με πεμφίγο και πεμφιγοειδή (P / P) μπορεί να συμφωνούν ότι στους πρώτους μήνες της κατάστασής τους είναι μια πολύ οδυνηρή και δύσκολη στιγμή. Ωστόσο, οι παρακάτω προτάσεις μπορεί να είναι χρήσιμες, όπως η εκμάθηση πώς να φροντίζουμε το δέρμα μας όσον αφορά τη λήψη και την εφαρμογή τοπικών φαρμάκων, καθαριστικά, moisturizers, dressings, και διαμονή άνετα.

Λογότυπο της FDA

Την Πέμπτη, Ιουνίου 7th, το FDA ενέκρινε το Rituxan για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή χυδαία (PV). Το Rituxan είναι η πρώτη βιολογική θεραπεία που εγκρίθηκε από την FDA για φωτοβολταϊκά και η πρώτη σημαντική πρόοδος στη θεραπεία της φωτοβολταϊκής ενέργειας σε περισσότερα από 60 χρόνια.

Μπορεί να είναι δύσκολο να αποδεχτείτε τις ειδήσεις μιας δια βίου ασθένειας. Μπορεί να είναι ευκολότερο να γίνει κατανοητή η διάγνωση της σκωληκοειδίτιδας όταν χρειάζεται μια διαδικασία ή φάρμακα για τη θεραπεία ενός κρυολογήματος ή η ανάγκη να χρησιμοποιηθούν δεκανίκια για μερικούς μήνες λόγω ενός σπασμένου οστού. Αλλά η αποδοχή μιας νόσου όπως το άσθμα, ο διαβήτης, ο λύκος, ο πεμφίγος ή το πεμφιγοειδές μπορεί να είναι πιο δύσκολο. Η διαχείριση της ζωής σας πρώτα αρχίζει με μια στρατηγική για να ζήσετε με την ιατρική σας κατάσταση.

Ακόμη και αν δεν έχετε ιατρική κατάσταση, είναι πάντοτε συνετό να έχετε πρόσβαση στις ιατρικές πληροφορίες σας ICE (σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης). Είναι καλή ιδέα να φορέσετε ένα ιατρικό βραχιολάκι συναγερμού ή να έχετε ιατρική ταυτότητα μαζί σας, αλλά επειδή πολλοί άνθρωποι φέρνουν κινητό τηλέφωνο ανά πάσα στιγμή, είναι πολύ καλή ιδέα να χρησιμοποιήσετε ή να εγκαταστήσετε μια εφαρμογή υγείας.

Εικόνα του Καπιτώλιου

Το IPPF είχε την ευχαρίστηση να πάρει συνέντευξη από τον Lindsey Horan, βοηθό διευθυντή κυβερνητικών υποθέσεων της AADR, για την Ημέρα Προσευχής 2018 και σημαντικά νομοθετικά ζητήματα.