Tag Archives: pemphigus vulgaris

Λογότυπο της FDA

Την Πέμπτη, Ιουνίου 7th, το FDA ενέκρινε το Rituxan για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή χυδαία (PV). Το Rituxan είναι η πρώτη βιολογική θεραπεία που εγκρίθηκε από την FDA για φωτοβολταϊκά και η πρώτη σημαντική πρόοδος στη θεραπεία της φωτοβολταϊκής ενέργειας σε περισσότερα από 60 χρόνια.

Το Syntimmune ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή της SYNT1 σε ασθενείς με pemphigus vulgaris και foliaceus. Είναι συναρπαστικό για το IPPF να μοιράζεται καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από την Syntimmune μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Syntimmune, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικό στάδιο ανάπτυξης θεραπευτικών αντισωμάτων που στοχεύουν FcRn, ανακοίνωσε σήμερα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη φάση 1b απόδειξη της έννοιας δίκη του SYNT001 σε ασθενείς με κοινή πέμφιγα και πέμφιγα πέμφιγα. Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικό όφελος του SYNT001, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στη μελέτη Φάσης 1a.

«Εξακολουθεί να υπάρχει μια σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για ένα ασφαλές και ταχείας δράσης θεραπεία για ασθενείς με πέμφιγα, οι οποίοι αντιμετωπίζουν σοβαρά συμπτώματα και επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο τους,» δήλωσε ο Donna Culton, MD, Ph.D., επίκουρος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ιατρική Σχολή Βόρειας Καρολίνας. Η Culton παρουσίασε τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης Phase 1b στο διεθνές συνέδριο διερευνήσεων δερματολογίας που πραγματοποιήθηκε τον Μάιο 16-19, 2018 στο Ορλάντο της Φλόριντα. «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, καθώς και μια ταχεία μείωση PDAI βαθμολογίες και μείωση των επιπέδων IgG με τη θεραπεία των SYNT001, οι οποίες υποστηρίζουν περαιτέρω μελέτες αυτού του φαρμάκου ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή,», δήλωσε ο Culton.

Διαβάστε το δελτίο τύπου του Syntimmune, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών, εδώ.

εικόνα ενός αντιγόνουΤο Genentech ανακοίνωσε πρόσφατα μια σημαντική απόφαση της FDA η οποία θα μπορούσε ενδεχομένως να επηρεάσει μελλοντικές επιλογές θεραπείας για πεμφίγο. Εδώ στο IPPF, είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό όταν μοιραζόμαστε καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από το Genentech μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί την αίτηση χορήγησης άδειας για βιολογικά φάρμακα του Genentech (sBLA) και έχει χορηγήσει αναθεώρηση της προτεραιότητας για τη χρήση του Rituxan® (rituximab) για τη θεραπεία του πεμφιγώδους. Πέρυσι, η FDA χορήγησε ονομασία θεραπείας κατάβασης και ονομασία ορφανών φαρμάκων στον Rituxan για τη θεραπεία της φωτοβολταικής.

"Δεσμευόμαστε να αναπτύξουμε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, όπως το πεμφίγος vulgaris", δήλωσε η Sandra Horning, MD, επικεφαλής ιατρικού συμβούλου και επικεφαλής της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων. «Προσβλέπουμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να προσφέρουμε στους ασθενείς μια νέα θεραπεία για αυτή τη σοβαρή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια».

Η υποβολή sBLA βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη δοκιμή που υποστηρίζεται από την Roche, η οποία διεξήχθη στη Γαλλία, η οποία αξιολόγησε το Rituxan συν μια κλιμακωτή αγωγή χαμηλής δόσης από του στόματος κορτικοστεροειδούς (CS) σε σύγκριση με μία τυποποιημένη δόση CS μόνο ως θεραπεία πρώτης γραμμής σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο μέτριο έως σοβαρό πεμφίγο. Τα αποτελέσματα της μελέτης δείχνουν ότι το Rituxan παρέχει σημαντική βελτίωση στους ρυθμούς ύφεσης του πέμφιφου και την επιτυχή μείωση ή / και διακοπή της θεραπείας με CS. Αυτά τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο The Lancet το Μάρτιο 2017. Το Genentech διεξάγει επί του παρόντος μια άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ΦΒ η οποία αξιολογεί το Rituxan συν ένα μειωμένο σχήμα CS σε σύγκριση με το Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Διαβάστε το δελτίο τύπου της Genentech, μαζί με πρόσθετες πληροφορίες και αναφορές, εδώ.

Τον Ιανουάριο του 2013 ο σύζυγός μου είχε διαγνωστεί με καρκίνο του προστάτη. Ευτυχώς, μετά από χειρουργική επέμβαση ήταν ελεύθερος από καρκίνο. Αλλά τον Μάιο 2015 ολόκληρος ο κόσμος μας φαινόταν να γυρίζει ανάποδα όταν ήρθε σπίτι με μια πολύ ασυνήθιστη πληγή στο στόμα του. Ο φόβος για τον καρκίνο είχε επιστρέψει, ο Τόνι πήγε στον οικογενειακό γιατρό μας και αμέσως έστειλε σε γιατρό για προφορική βιοψία. Είχε τα αποτελέσματα μέσα σε λίγες ημέρες, αλλά το ξέσπασμα εξαπλώθηκε σαν πυρκαγιά.

Το περασμένο έτος διαμορφώθηκε για να είναι ένα πολύ σημαντικό έτος. Είχα μόλις πάρει ένα συνεργατικό πτυχίο στη δημοσιογραφία και όλοι θέλησα να μεταφέρω σε ένα τετραετές πανεπιστήμιο το φθινόπωρο για να συνεχίσω την BA μου. Πέρα από αυτό, γύρισα το 21 τον Φεβρουάριο και ανυπομονούσα να απολαύσω όλα τα συναρπαστικά πράγματα νεαρή ενηλικίωση έπρεπε να προσφέρει. Ήταν κατά τη διάρκεια αυτού του ίδιου μήνα ότι όλα άλλαξαν.

Η δουλειά για το IPPF ήταν κάτι που με ενδιέφερε να το κάνω για περίπου πέντε χρόνια, αφού ο πεμφίγος μου ήταν τελικά υπό έλεγχο. Ήξερα από την πρώτη επαφή μου με το Ίδρυμα ότι αυτή είναι μια εκπληκτική ομάδα ανθρώπων. Είμαι περήφανος για τον τρόπο με τον οποίο η κοινότητα μας συγκεντρώνει και συσπειρώνει ο ένας τον άλλον. είναι εκπληκτικό το πώς ειλικρινά νοιάζουμε το ένα για το άλλο.

Ως Εκπαιδευτής Ασθενών για το IPPF, έχω την φανταστική ευκαιρία να ταξιδέψω σε όλη τη χώρα σε διαφορετικά οδοντιατρικά σχολεία και να δώσω διαλέξεις για το ταξίδι μου με πεμφίγος vulgaris (PV). Είναι μια εμπειρία εξουσιοδότησης για να ακούσω εκατοντάδες ανθρώπους την ιστορία μου αμέσως. Αλλά είναι επίσης σημαντικό το κοινό να έχει σχέση με μένα. Είμαι ένα άτομο, όχι μόνο ένας ασθενής.

Ενώ βλέπετε ένα εξειδικευμένο δερματολόγο ο οποίος έχει αναλάβει τη θεραπεία για την πέμφιγα Vulgaris σας, πομφολυγώδη πέμφιγα, πέμφιγα πέμφιγα, τους βλεννογόνους Πεμφιγοειδές, κλπ μπορεί επίσης να δει το δικό σας οδοντίατρο, Μαιευτικής / Γυναικολογίας, παθολόγος, οφθαλμίατρος ή το αυτί / μύτη / λάρυγγα ειδικός.

Βεβαιωθείτε ότι όλοι οι γιατροί σας γνωρίζουν την κατάστασή σας και ότι έχουν πρόσβαση στον δερματολόγο σας. Είναι σημαντικό να γνωρίζουν τα φάρμακα και τη δοσολογία που παίρνετε για κάθε φάρμακο.

Όλοι οι γιατροί σας πρέπει να είναι σε θέση να επικοινωνούν μεταξύ τους εάν είναι απαραίτητο. Η παραμονή στο σκοτάδι θα σας αφήσει σε μειονεκτική θέση. Επίσης, αν πρόκειται να προγραμματιστεί για οποιαδήποτε σημαντική οδοντιατρική εργασία, συμβουλευτείτε τον δερματολόγο σας. Ανάλογα με τη διαδικασία, τα φάρμακά σας μπορούν να προσαρμοστούν για λίγες μέρες πριν και λίγες μέρες για να αποφευχθούν τυχόν διαταραχές.

Θυμηθείτε όταν μας χρειαστείτε είμαστε στη γωνιά σας!

Το Pemphigus vulgaris (PV) είναι ένα παράδειγμα της αυτοάνοσης ασθένειας που επηρεάζει τη διακυτταρική προσκόλληση. Οι μηχανισμοί που οδηγούν στην αποσύνδεση των κυττάρων-κυττάρων (acantholysis) έχουν κρίσιμες θεραπευτικές συνέπειες και επί του παρόντος υπόκεινται σε σοβαρό έλεγχο. Το πρώτο μέρος αυτής της ανασκόπησης επικεντρώνεται στην κλασσική άποψη της παθογένεσης της ΦΒ, η οποία κυριαρχείται από τα μόρια προσκόλλησης κυττάρων του δεσμοσωμίου, δηλαδή τα δεσμωγίνες (Dsgs). Η κλωνοποίηση του γονιδίου DSG3, η δημιουργία γονιδίων knock-out DSG3 και η απομόνωση μονοκλωνικού αντι-Dsg3 IgG βοήθησαν στην αποσαφήνιση των παθογόνων μηχανισμών του PV, οι οποίοι εξαρτώνται εν μέρει από την τύχη των δεσμοσωματικών μορίων. Αυτά περιλαμβάνουν τη διατάραξη του δεσμοσωματικού δικτύου στο μεταγραφικό, μεταφραστικό και αλληλεπιδραστικό επίπεδο, ενεργοποίηση κινάσης, αποικοδόμηση μεσολαβούμενη από πρωτεϊνάση και υπερ-προσκόλληση. Με τη χρήση των φωτοβολταϊκών μοντέλων, η μεταγραφική έρευνα με τη σειρά της βοήθησε να ρίξει φως στη βασική δομή, τη λειτουργία και τη δυναμική της συναρμολόγησης των δεσμοσωματικών καντερίνων. Οι συνδυασμένες προσπάθειες βασικής και εφαρμοσμένης έρευνας έχουν οδηγήσει σε τεράστια πρόοδο στην κατανόηση της επιδερμικής προσκόλλησης και βοήθησαν να αποσιωπηθούν οι παλιοί μύθοι για τον υποτιθέμενο μοναδικό ρόλο των δεσμογελινών στους μηχανισμούς απόσπασης κυττάρου-κυττάρου στην ΦΒ.

Από: http://informahealthcare.com/doi/abs/10.3109/15419061.2013.763799

Υπάρχει ένας περιορισμένος αριθμός αναφορών που υποδεικνύουν τον ρόλο των αλλυλίων ανθρώπινου λευκοκυτταρικού αντιγόνου (HLA) τάξης Ι σε pemphigus vulgaris. Αυτή η μελέτη σχεδιάστηκε για να υπογραμμίσει τη συσχέτιση αλληλόμορφων αλληλόμορφων HLA τάξης Ι με περονόσπορο vulgaris στο Ιράν. Πενήντα ασθενείς με πεμφιγικό χυμό, που διαγνώστηκαν βάσει κλινικών, ιστολογικών και άμεσων ευρημάτων ανοσοφθορισμού, συμμετείχαν στη μελέτη αυτή. Η ομάδα ελέγχου συνίστατο σε υγιή άτομα ηλικίας και φύλου 50. Η τυποποίηση HLA των αλληλόμορφων κατηγορίας Ι (αλληλόμορφα Α, Β και C) διεξήχθη χρησιμοποιώντας αλυσιδωτή αντίδραση πολυμεράσης με βάση τη μέθοδο εκκινητή ειδικής αλληλουχίας. Η μελέτη αυτή έδειξε την υψηλότερη συχνότητα του HLA-B * 44: 02 (P = 0.007), -C * 04: 01 (P < 0.001), -C * 15: 02 (P < 0.001) και -C-16: 01 (P = 0.027) στην ομάδα ασθενών, σε σύγκριση με τους μάρτυρες, ενώ η συχνότητα του HLA-C * 06: 02 (P < 0.001) και -C-18: 01 (P = 0.008) στους ασθενείς με χόνδρο πεμφίγο ήταν σημαντικά χαμηλότερο από τους μάρτυρες. Αναφορικά με την ανισορροπία σύνδεσης μεταξύ των αλληλόμορφων HLA τάξης Ι, ο απλότυπος HLA-A * 03: 01, -Β * 51: 01, -C * 16: 02 (4% έναντι 0%P = 0.04) προτείνεται να είναι ένας προδιαθεσικός παράγοντας, ενώ HLA-A * 26: 01, -Β * 38, -C * 12: 03 απλότυπος (0% vs 6%, P = 0.01) προτείνεται να είναι ένας προστατευτικός παράγοντας. Εν κατακλείδι, προτείνεται τα αλληλόμορφα HLA-B * 44: 02, -C * 04: 01, -C * 15: 02 και HLA-A * 03: 01, Ο απλότυπος 51 είναι παράγοντες ευαισθησίας για την ανάπτυξη του Pemphigus vulgaris στον ιρανικό πληθυσμό, ενώ τα αλληλόμορφα HLA-C * 01: 16, -C * 02: 06 και HLA-A * 02: 18, -B * 01, Ο απλότυπος 26 μπορεί να θεωρηθεί ως προστατευτικά αλληλόμορφα.

Πλήρες άρθρο διατίθεται εδώ: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/1346-8138.12071/abstract;jsessionid=B90D811159F2CE1C4C357306A37A9D15.d04t04