Tag Archives: pemphigus vulgaris

Εικόνα της σημαίας της Ευρωπαϊκής Ένωσης

Το Roche ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το MabThera® (rituximab) για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή παχυσαρκία (PV), μια σπάνια κατάσταση που χαρακτηρίζεται από προοδευτικές επώδυνες φουσκάλες του δέρματος και / ή των βλεννογόνων . Οι εκτεταμένες φουσκάλες μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρή, απειλητική για τη ζωή απώλεια υγρών, λοίμωξη ή / και θάνατο.

Τον Μάρτιο του 2, η 2019, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αργότερα-σταδίου, αφιερωμένη στην εισαγωγή μετασχηματιστικών στοματικών θεραπειών σε ασθενείς με σημαντικές ανεπιθύμητες ιατρικές ανάγκες στην ανοσολογία και στην ογκολογία, ανακοίνωσε σήμερα τα κλινικά δεδομένα Phase 2 από το Believe- PV μελέτη για το PRN1008 ως μέρος του προγράμματος Late-Breaking Research: Κλινικές δοκιμές στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Δερματολογίας (AAD) στην Ουάσινγκτον

Εικόνα των κελιών

Τον Φεβρουάριο του 22, το 2019, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αργότερα σταδιακής φάσης, αφιερωμένη στη μετασχηματιστική θεραπεία από το στόμα σε ασθενείς με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην ανοσολογία και την ογκολογία, δήλωσε ότι έχει γίνει αποδεκτή μια περίληψη για προφορική παρουσίαση στην Τελευταία έρευνα κατά τη διάρκεια της ετήσιας συνάντησης 2019 της Αμερικανικής Ακαδημίας Δερματολογίας στην Ουάσιγκτον, DC

Το εργαστήριό μας μελετά μια σπάνια και εξουθενωτική ασθένεια που προκαλείται από αυτοαντισώματα, που ονομάζεται πεμφίγος, ενώ το ανοσοποιητικό σύστημα παράγει αντισώματα κατά των δεσμογελινών, οι οποίες είναι πρωτεΐνες υπεύθυνες για τη συγκράτηση των δερματικών κυττάρων.

Εικόνα των κελιών

Η εταιρεία Principia Biopharma Inc. (Nasdaq: PRNB), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικής φάσης αφιερωμένη στην εισαγωγή μετασχηματιστικών στοματικών θεραπειών σε ασθενείς με σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες στην ανοσολογία και την ογκολογία, ανακοίνωσε σήμερα θετικά στοιχεία κορυφαίας γραμμής από την ολοκληρωμένη ανοικτή δοκιμή Phase 2 του PRN1008 σε ασθενείς με πεμφίγο (συμπεριλαμβανομένου και του pemphigus vulgaris (PV) και του pemphigus foliaceus (PF)) και την έναρξη μιας μελέτης Φάσης 3 του PRN1008 σε πεμφίγο.

Λογότυπο της FDA

Την Πέμπτη, Ιουνίου 7th, το FDA ενέκρινε το Rituxan για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή χυδαία (PV). Το Rituxan είναι η πρώτη βιολογική θεραπεία που εγκρίθηκε από την FDA για φωτοβολταϊκά και η πρώτη σημαντική πρόοδος στη θεραπεία της φωτοβολταϊκής ενέργειας σε περισσότερα από 60 χρόνια.

Το Syntimmune ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή της SYNT1 σε ασθενείς με pemphigus vulgaris και foliaceus. Είναι συναρπαστικό για το IPPF να μοιράζεται καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από την Syntimmune μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Syntimmune, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικό στάδιο ανάπτυξης θεραπευτικών αντισωμάτων που στοχεύουν FcRn, ανακοίνωσε σήμερα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη φάση 1b απόδειξη της έννοιας δίκη του SYNT001 σε ασθενείς με κοινή πέμφιγα και πέμφιγα πέμφιγα. Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικό όφελος του SYNT001, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στη μελέτη Φάσης 1a.

«Εξακολουθεί να υπάρχει μια σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για ένα ασφαλές και ταχείας δράσης θεραπεία για ασθενείς με πέμφιγα, οι οποίοι αντιμετωπίζουν σοβαρά συμπτώματα και επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο τους,» δήλωσε ο Donna Culton, MD, Ph.D., επίκουρος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ιατρική Σχολή Βόρειας Καρολίνας. Η Culton παρουσίασε τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης Phase 1b στο διεθνές συνέδριο διερευνήσεων δερματολογίας που πραγματοποιήθηκε τον Μάιο 16-19, 2018 στο Ορλάντο της Φλόριντα. «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, καθώς και μια ταχεία μείωση PDAI βαθμολογίες και μείωση των επιπέδων IgG με τη θεραπεία των SYNT001, οι οποίες υποστηρίζουν περαιτέρω μελέτες αυτού του φαρμάκου ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή,», δήλωσε ο Culton.

Διαβάστε το δελτίο τύπου του Syntimmune, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών, εδώ.

εικόνα ενός αντιγόνουΤο Genentech ανακοίνωσε πρόσφατα μια σημαντική απόφαση της FDA η οποία θα μπορούσε ενδεχομένως να επηρεάσει μελλοντικές επιλογές θεραπείας για πεμφίγο. Εδώ στο IPPF, είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό όταν μοιραζόμαστε καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από το Genentech μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί την αίτηση χορήγησης άδειας για βιολογικά φάρμακα του Genentech (sBLA) και έχει χορηγήσει αναθεώρηση της προτεραιότητας για τη χρήση του Rituxan® (rituximab) για τη θεραπεία του πεμφιγώδους. Πέρυσι, η FDA χορήγησε ονομασία θεραπείας κατάβασης και ονομασία ορφανών φαρμάκων στον Rituxan για τη θεραπεία της φωτοβολταικής.

"Δεσμευόμαστε να αναπτύξουμε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, όπως το πεμφίγος vulgaris", δήλωσε η Sandra Horning, MD, επικεφαλής ιατρικού συμβούλου και επικεφαλής της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων. «Προσβλέπουμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να προσφέρουμε στους ασθενείς μια νέα θεραπεία για αυτή τη σοβαρή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια».

Η υποβολή sBLA βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη δοκιμή που υποστηρίζεται από την Roche, η οποία διεξήχθη στη Γαλλία, η οποία αξιολόγησε το Rituxan συν μια κλιμακωτή αγωγή χαμηλής δόσης από του στόματος κορτικοστεροειδούς (CS) σε σύγκριση με μία τυποποιημένη δόση CS μόνο ως θεραπεία πρώτης γραμμής σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο μέτριο έως σοβαρό πεμφίγο. Τα αποτελέσματα της μελέτης δείχνουν ότι το Rituxan παρέχει σημαντική βελτίωση στους ρυθμούς ύφεσης του πέμφιφου και την επιτυχή μείωση ή / και διακοπή της θεραπείας με CS. Αυτά τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο The Lancet το Μάρτιο 2017. Το Genentech διεξάγει επί του παρόντος μια άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ΦΒ η οποία αξιολογεί το Rituxan συν ένα μειωμένο σχήμα CS σε σύγκριση με το Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Διαβάστε το δελτίο τύπου της Genentech, μαζί με πρόσθετες πληροφορίες και αναφορές, εδώ.

Τον Ιανουάριο του 2013 ο σύζυγός μου είχε διαγνωστεί με καρκίνο του προστάτη. Ευτυχώς, μετά από χειρουργική επέμβαση ήταν ελεύθερος από καρκίνο. Αλλά τον Μάιο 2015 ολόκληρος ο κόσμος μας φαινόταν να γυρίζει ανάποδα όταν ήρθε σπίτι με μια πολύ ασυνήθιστη πληγή στο στόμα του. Ο φόβος για τον καρκίνο είχε επιστρέψει, ο Τόνι πήγε στον οικογενειακό γιατρό μας και αμέσως έστειλε σε γιατρό για προφορική βιοψία. Είχε τα αποτελέσματα μέσα σε λίγες ημέρες, αλλά το ξέσπασμα εξαπλώθηκε σαν πυρκαγιά.

Το περασμένο έτος διαμορφώθηκε για να είναι ένα πολύ σημαντικό έτος. Είχα μόλις πάρει ένα συνεργατικό πτυχίο στη δημοσιογραφία και όλοι θέλησα να μεταφέρω σε ένα τετραετές πανεπιστήμιο το φθινόπωρο για να συνεχίσω την BA μου. Πέρα από αυτό, γύρισα το 21 τον Φεβρουάριο και ανυπομονούσα να απολαύσω όλα τα συναρπαστικά πράγματα νεαρή ενηλικίωση έπρεπε να προσφέρει. Ήταν κατά τη διάρκεια αυτού του ίδιου μήνα ότι όλα άλλαξαν.