Tag Archives: σπάνια ασθένεια

Ως εταίρος μητρώου NORD IAMRARE ™, το IPPF είναι περήφανο που συμμερίζεται ότι ένα νέο βιβλίο, "Η δύναμη των ασθενών: Ενημέρωση της κατανόησής μας για τις σπάνιες νόσους" δημοσιεύθηκε σήμερα από τον Εθνικό Οργανισμό για τις Σπάνιες Διαταραχές, Inc. (NORD) και το Trio Υγεία.

Εικόνα του Καπιτώλιου

Το IPPF είχε την ευχαρίστηση να πάρει συνέντευξη από τον Lindsey Horan, βοηθό διευθυντή κυβερνητικών υποθέσεων της AADR, για την Ημέρα Προσευχής 2018 και σημαντικά νομοθετικά ζητήματα.

Για τους πεμφίγο και τους πεμφιγοειδείς ασθενείς, υπάρχουν αρκετά γεγονότα που μπορούν να προκαλέσουν άγχος και να επιδεινώσουν τη δραστηριότητα της νόσου, ακόμη και απλά να διαγνωσθούν με μια σπάνια ασθένεια. Ο χρόνος που χρειάζεται για να διαγνωσθεί, το ίδιο το φάρμακο και το πώς επηρεάζει όλες τις οικογένειες και τους φίλους μας μπορεί να προκαλέσει άγχος και κατάθλιψη.

Παρόλο που υπήρξε τεράστια δημόσια κατακραυγή για το κόστος των συνταγογραφούμενων φαρμάκων, υπήρξε ελάχιστη δημόσια συζήτηση σχετικά με την ανάγκη για καινοτομία για ασθενείς που δεν έχουν ακόμα αποτελεσματική θεραπεία. Εκτιμάται ότι το 1 στους Αμερικανούς 10 πάσχει από μια σπάνια ασθένεια και μόνο το 5% των σπάνιων ασθενειών έχει εγκεκριμένη από τη Φαρμακευτική και Φαρμακευτική (FDA) θεραπεία.

Εκτός από τη γενική αίτησή μας για χρηματοδότηση από το NIH, τόνισα τη σημασία της έρευνας αιχμής για τις σπάνιες ασθένειες και τόνισα τη σημασία της Ανοικτής Πράξης, η οποία ενθαρρύνει τις φαρμακευτικές εταιρείες να κάνουν τις θεραπείες διαθέσιμες εκτός σήμανσης.

Ο σκοπός της υπεράσπισης στην Ουάσινγκτον, DC, είναι να εξαπλωθεί η ευαισθητοποίηση και το λόμπι για μια ευνοϊκή νομοθεσία που επηρεάζει ολόκληρη την κοινότητα του IPPF. Στην Εβδομάδα Σπάνιας Νόσου στο Capitol Hill 2016, είχαμε υποστηρικτές της 7 από την κοινότητα του IPPF.

Τον Νοέμβριο του 2014, χρησιμοποίησα το φάρμακο Rituxan για χημειοθεραπεία εκτός της ετικέτας για τη σπάνια ασθένεια μου, την Ανοσοποιητική Θρομβοκυτοπενία (ITP). Η απόφαση ελήφθη μετά από προσεκτική εξέταση όλων των πιθανών αποτελεσμάτων. Ήμουν απελπισμένος για ανακούφιση από τότε που η ITP προκαλεί εσωτερική αιμορραγία που μπορεί να είναι θανατηφόρα. Αυτή η σκέψη παρέμεινε στο πίσω μέρος του μυαλού μου καθώς παρακολουθούσα τα αιμοπετάλια μου και τα αιμορραγικά μου επεισόδια αυξάνονταν με τη σοβαρότητα.

Η πρώτη τροποποίηση στο Σύνταγμα των Ηνωμένων Πολιτειών εγγυάται το δικαίωμα όλων των πολιτών να επικοινωνούν με τους εκλεγμένους αξιωματούχους τους. Έτσι ίσως να ρωτάς τον εαυτό σου: "Μήπως ο εκπρόσωπος του Κογκρέσου μου ενδιαφέρει πραγματικά τι νομίζω"; Λοιπόν, η απάντηση είναι ΝΑΙ!

Όταν το ηλεκτρονικό ταχυδρομείο προσγειώθηκε στα εισερχόμενά μου τον περασμένο μήνα, ζητώντας πεμφιγοειδείς και πεμφιγοειδείς ασθενείς και φροντιστές να υποστηρίξουν το Καπιτώλιο, δεν δίστασα.

Το IPPF προσπαθεί να κάνει πολλά πράγματα για την κοινότητα πεμφίγο και πεμφιγοειδή, αλλά οι τρεις μεγαλύτεροι στόχοι μας είναι να ευαισθητοποιήσουμε, να δημιουργήσουμε ένα δίκτυο υποστήριξης και να αυξήσουμε την εκπαίδευση. Ένα από τα μεγαλύτερα εργαλεία που έχουμε στη διάθεσή μας για να επιτύχουμε αυτούς τους στόχους είναι τα κοινωνικά μέσα.