Tag Archives: μητρώου

Ως εταίρος μητρώου NORD IAMRARE ™, το IPPF είναι περήφανο που συμμερίζεται ότι ένα νέο βιβλίο, "Η δύναμη των ασθενών: Ενημέρωση της κατανόησής μας για τις σπάνιες νόσους" δημοσιεύθηκε σήμερα από τον Εθνικό Οργανισμό για τις Σπάνιες Διαταραχές, Inc. (NORD) και το Trio Υγεία.

Μήπως υποφέρουν από αυστηρούς περιορισμούς στις δικές σας δραστηριότητες εξαιτίας της ασθένειάς σας; Στη συνέχεια, είστε ανάμεσα στο 11% που είναι σε θέση να εκτελεί ελάχιστες κανονικές, καθημερινές ρουτίνες. Και αν υποφέρετε από τυχόν περιορισμούς στις καθημερινές σας δραστηριότητες λόγω του φαρμάκου ή της θεραπείας σας, είστε ανάμεσα στο 68% που είπε ότι έχουν ήπια, μέτρια ή σοβαρά όρια. Γνωρίζουμε ότι πάνω από 700 άνθρωποι μας είπαν έτσι! Το Μητρώο IPPF (www.pemphigus.org/registry) μας παρέχει πληροφορίες για την εμπειρία και τη διάγνωση του ασθενούς. Με περισσότερα στοιχεία, το IPPF θα είναι σε θέση να ασκεί σημαντική επιρροή με τους υπεύθυνους χάραξης πολιτικής και τους ασφαλιστικούς φορείς. Κατά τη διάρκεια της ετήσιας συνάντησης του 2012, ο Πρόεδρος της IPPF, Δρ. David Sirois, δήλωσε: "Το πράγμα που ενδυναμώνει έναν οργανισμό είναι η πληροφόρηση." Αυτή η απλή δήλωση καταγράφει τον στόχο της υπεράσπισης και της ενημέρωσης του IPPF: παροχή πληροφοριών σε κλινικούς, ερευνητές και ασφαλιστικούς φορείς ενημερωμένες αποφάσεις σχετικά με ασθενείς με πεμφίγο και πεμφιγοειδή. Ο Δρ Σιρόης αμφισβήτησε τους παρευρισκόμενους να προσχωρήσουν στο Regis- tour. Τώρα, σας ζητώ να κάνετε το ίδιο: ΣΥΝΕΧΕΤΕ ΜΕ ΤΗΝ ΕΓΓΡΑΦΗ. Χρειαζόμαστε τη βοήθειά σου. "Αυτό το μητρώο είναι ζωτικής σημασίας για τη θέση της οργάνωσής μας και το επόμενο βήμα είναι να δημοσιεύσουμε αυτά τα ευρήματα σε επιστημονικά περιοδικά, όπως το Journal of Investigative Dermatology." Μόλις το κάνουμε αυτό, άλλοι επιστήμονες, ερευνητές και κλινικοί ιατροί μπορεί να χρησιμοποιήσει αυτά τα σημαντικά δεδομένα για να αλλάξουμε τις αντιλήψεις και τις πρακτικές για να ευνοήσουμε τους ασθενείς παντού. Ωστόσο, δεν έχουμε φτάσει στον μαγικό αριθμό του 1,000. Έχουμε το 721 - από χιλιάδες ασθενείς σε όλο τον κόσμο - που σηκώθηκε και είπε: «Θέλω να κάνω τη διαφορά!» Μπορείτε να αλλάξετε τον τρόπο διάγνωσης και θεραπείας των πεμφιγοειδών και πεμφιγοειδών ασθενών σε μόλις 15 λεπτά. Θυμηθείτε ότι τα προσωπικά σας στοιχεία είναι NEVER-ER με οποιονδήποτε λόγο. Οι πληροφορίες που έχουμε είναι μεγάλες, αλλά χωρίς μεγαλύτερη συμμετοχή από τους ασθενείς με πεμφιγοειδή, τους χρήστες IVIg και τους άντρες γενικά, βλέπουμε μόνο ένα μέρος της εικόνας που θα μπορούσε να αλλάξει τα πάντα.

Ακολουθούν μερικά γρήγορα στοιχεία από το μητρώο:

• 73% όλων των ασθενών με P / P είναι γυναίκες

• 65% όλων των ασθενών με P / P έχουν PV (11% έχουν ΒΡ) • Το 11% έχει επίσης θυρεοειδική νόσο (5% έχει ρευματοειδή αρθρίτιδα)

• 70% βλέπετε μόνο έναν δερματολόγο - παρόλο που το 41% έχει σημερινές βλάβες στο λαιμό / στόμα του.

Όπως μπορείτε να δείτε, οι πληροφορίες είναι συναρπαστικές, αλλά αν αυτό δεν σας αντικατοπτρίζει, τότε χρειαζόμαστε τα δεδομένα σας! Τα δεδομένα μπορούν να ταξινομηθούν ανάλογα με το φύλο, την ηλικία και τον τύπο ασθένειας (βλ. A Look at PV from Inside the Registry στην προηγούμενη σελίδα). Ο στόχος του 1,000 θα καταστήσει το μητρώο μας τη μεγαλύτερη συλλογή δεδομένων πεμφίγος και πεμφιγοειδούς διαθέσιμων σε ερευνητές. Κάντε το μέρος σας για να βοηθήσετε τους ασθενείς παντού. Για περισσότερες πληροφορίες ή για συμμετοχή, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.pemphgius.org/registry.

Ο Will Zrnchik, διευθύνων σύμβουλος της IPPF, μαζί με το πρώην μέλος του διοικητικού συμβουλίου Dr. Sahana Vyas, ξεκίνησε το Σαββατοκύριακο αργά την Παρασκευή το απόγευμα. Θα παράσχει μια επισκόπηση του Σαββατοκύριακου και θα υπογραμμίσει τη σημασία της συμμετοχής της κοινότητας στο IPPF. Ο εθελοντισμός, η συγκέντρωση κεφαλαίων και η συμμετοχή σε προγράμματα είναι όλοι οι τρόποι με τους οποίους ο καθένας μπορεί να δείξει υποστήριξη.

Ο Δρ. Animesh Sinha (Πανεπιστήμιο του Buffalo) ξεκίνησε με τη σύνοδο του πεμφίγο. Συζήτησε τα κλινικά χαρακτηριστικά της νόσου και πώς σχηματίζονται τα συγκεκριμένα αντισώματα που προσβάλλουν την κόλλα στα κύτταρα του δέρματός σας, καθώς και πώς μοιάζουν όταν τα κύτταρα παραμένουν αμόλυντα κάτω από μικροσκόπιο. Ο δρ. Sinha μίλησε για τους γενετικούς δείκτες για πεμφίγο και πώς οι συχνότητες εμφανίζονται συχνότερα σε ορισμένες ομάδες ανθρώπων από άλλες. Έδωσε στους νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς μια πραγματικά καλή εικόνα για το τι μοιάζει να ζει με την ασθένεια. Στο τέλος, ο δρ Sinha ενθάρρυνε τους ασθενείς και τους συγγενείς τους να δωρίσουν αίμα για να προωθήσουν την έρευνά τους για τις αιτίες του πεμφίγο και να δημιουργήσουν καλύτερες θεραπείες.

Ο Δρ Amit Shah (Πανεπιστήμιο του Buffalo) που παρουσιάστηκε στο Μητρώο IPPF και τι μας λένε τα δεδομένα. Ο πεμφίγος και το πέμφιγο είναι σπάνιες νόσοι, οπότε η κατοχύρωση ενός μητρώου βοηθά στην καλύτερη κατανόηση των ασθενειών σε όλο τον κόσμο. Ένας πρωταρχικός στόχος της μελέτης είναι η διερεύνηση διαφορετικών χαρακτηριστικών των εγγεγραμμένων ασθενών. Το μητρώο δείχνει τον επιπολασμό των φύλων, τη μέση ηλικία και τις φυλετικές / γενετικές ανωμαλίες. Τα δεδομένα μητρώου μας λένε ότι περισσότερες γυναίκες διαγνώστηκαν και η μέση ηλικία εμφάνισης είναι 40-60 χρόνια. Τα στοιχεία δείχνουν ότι οι γυναίκες έχουν βλεννογονική δραστηριότητα περισσότερο από τους άνδρες, ενώ οι άνδρες είναι πιο επιρρεπείς σε δερματικές αλλοιώσεις. Αυτά τα ευρήματα θα βοηθήσουν τους ερευνητές και τους ιατρούς να διευρύνουν τις γνώσεις τους για την ασθένεια

Ο Δρ. Razzaque Ahmed (Κλινική Ασθένειας Κυψελών Boston) στρογγυλοποιήθηκε το βράδυ με μια επισκόπηση του πεμφιγοειδούς. Εξήγησε πώς το πεμφιγοειδές ήταν διαφορετικό από το πεμφίγο κατά τοποθεσία και εμφάνιση των κυψελών. Είπε ότι το πεμφιγοειδές της βλεννώδους μεμβράνης (MMP) και το πεπτικό τρωκτικό (CP) επηρεάζουν συνήθως τα μεσήλικα (και τα μεγαλύτερα) άτομα. Εξήγησε τις διαφορές μεταξύ φυσαλιδώδους πεμφιγοειδούς (ΒΡ) και ΜΜΡ που δηλώνει με οφθαλμική ΜΜΡ η τραχεία μπορεί επίσης να επηρεαστεί. Ο Δρ Αχμέτ τόνισε ότι η έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία είναι ουσιαστικής σημασίας, ειδικά με τη ΜΜΡ (τα άτομα μπορεί να χάσουν την όραση ή την ικανότητά τους να αναπνέουν λόγω ουλών).

Οι Sahana και Will άνοιξαν το Σάββατο με μια θερμή υποδοχή και ακολούθησαν ο Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου της IPPF, Δρ. Badri Rengarajan. Ο Badri ξεκίνησε με τη σπουδαιότητα του IPPF σε άτομα με Ρ / Ρ - νεοδιαγνωσθέντα, σε φλόγα, σε ύφεση και παντού στο μεταξύ. Είπε στο κοινό ότι το Ίδρυμα διαθέτει όλους τους πόρους του στους ασθενείς, τους φροντιστές, τα μέλη της οικογένειας και τους επαγγελματίες του ιατρικού κλάδου δωρεάν. Γνωρίζοντας αυτό, είναι εξίσου σημαντικό για το Ίδρυμα να συνεχίσει να βοηθά τους άλλους για τα επόμενα χρόνια. Ο Badri ανέφερε τέσσερις τρόπους με τους οποίους το Ίδρυμα βοηθά τους ασθενείς: βελτίωση της ποιότητας ζωής. μείωση του χρόνου διάγνωσης. κατανόηση και αντιμετώπιση των φωτοβολίδων. και υποστήριξη νέων μεθόδων διάγνωσης και έρευνας. Ζήτησε από το κοινό να απευθυνθεί στο Ίδρυμα όταν χρειαστεί βοήθεια και να υποστηρίξει το Ίδρυμα να αυξήσει τις υπηρεσίες μας.

Ο Δρ Σεργκέι Γκάλτο (Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια - Irvine) συζήτησε την πρεδνιζόνη (ποια κορτικοστεροειδή είναι κοινώς γνωστά ως) και πώς δρουν τα στεροειδή. Αναφέρει τις παρενέργειες των στεροειδών και επηρεάζει τους ασθενείς. Πρότεινε ότι η διαδικασία θεραπείας θα πρέπει να είναι μια ομαδική προσπάθεια. Ο Δρ Grando μίλησε επίσης για τα επικουρικά φάρμακα (για τη μείωση των δόσεων στεροειδών) και τη χρήση του IVIg και ενός ανοσοκατασταλτικού για τη μείωση της δραστηριότητας της νόσου.

Ο Δρ Razzaque Ahmed επέστρεψε στη σκηνή για μια ομιλία σχετικά με τις παρενέργειες της θεραπείας. Σχολίασε το πόσο ακραίες περιπτώσεις P / P μπορεί να καταλήξουν σε μονάδες καψίματος - όχι μια κατάλληλη θεραπεία. Ο Δρ. Ahmed πρότεινε στους θεράποντες γιατρούς ενός ασθενούς να ενημερωθούν για τα φάρμακα που λαμβάνουν, ώστε να αντιμετωπίζεται προσεκτικά η θεραπεία για πρόσθετα προβλήματα. Μίλησε για τις παρενέργειες της πρεδνιζόνης και τη σημασία της παρακολούθησης αυτών για να μοιραστούν με το γιατρό σας. Συζήτησε τις παρενέργειες των ανοσοκατασταλτικών (όπως τα Imuran®, CellCept® και Cytoxan® και η σύνδεσή τους με τον καρκίνο), IVIG, Rituxan® και άλλες θεραπείες. Στο τέλος, ο Δρ Αχμέτ τόνισε την ανοικτή επικοινωνία με όλους τους γιατρούς ενός ασθενούς για να εξασφαλίσει την καλύτερη δυνατή φροντίδα.

Ξέρετε ότι το 13 συλλέγει εκατομμύρια λίτρα πλάσματος κάθε χρόνο και τα αντισώματα που εξάγονται από αυτό το πλάσμα είναι αυτό που κάνει το IVIG; Ο Δρ Μάικλ Ρήγκας (KabaFusion) εξήγησε αυτό, και περισσότερο στην ομιλία του. Είπε στο ακροατήριο πώς παράγεται το φάρμακο, από πού προέρχεται και γιατί κοστίζει αυτό που κάνει. Ο Δρ Ρήγκας εξήγησε στη συνέχεια πώς χορηγείται σε έναν ασθενή και ποιοι ασθενείς πρέπει να περιμένουν μετά την έγχυση. Είπε ότι η IVIG ως θεραπεία P / P δεν έχει εγκριθεί από την αμερικανική FDA. Έκλεισε λέγοντας ότι υπάρχουν πολλοί παράγοντες που πρέπει να εξεταστούν πριν ο ασθενής πάρει IVIG και να μιλήσει με τον γιατρό σας αν έχετε ερωτήσεις.

Ο Δρ Grant Anhalt (Πανεπιστήμιο Johns Hopkins) παρουσίασε τη φυσιολογία της ΦΒ. Εξήγησε πώς και γιατί τα κύτταρα αποσυνδέονται το ένα από το άλλο. Είπε ότι πολλά αντιφλεγμονώδη φάρμακα που έχουν συνταγογραφηθεί σήμερα δεν κάνουν τίποτα για να εμποδίσουν την παραγωγή αντισωμάτων. Παρείχε μια ανακεφαλαίωση των Imuran®, CellCept®, IVIG και του rituximab και πώς δουλεύουν σε P / P. Βρήκε ότι η ριτουξιμάμπη ήταν πολύ επιτυχημένη στη θεραπεία της ΦΒ χωρίς τις παρενέργειες που συνήθως απαντούν στα φάρμακα κατά του καρκίνου. Ο Δρ Άνχαλτ περιέγραψε πως το rituximab καταστρέφει τα Β-κύτταρα που ωριμάζουν για τους μήνες 6-9 και πως τα αποτελέσματα αρκετών μελετών έδειξαν την επιτυχία του rituximab στα αρχικά στάδια της ΦΒ.

Η Βικτόρια Κάρλαν (μέλος του συμβουλίου της IPPF και ιδρυτής του Καναδικού Pemphigus & Pemphigoid Foundation) μίλησε για τα δίκτυα προσωπικής υποστήριξης. Άνοιξε με το προσωπικό PV ταξίδι της εξηγώντας τη σημασία του δικτύου υποστήριξής της και πώς το χρησιμοποίησε για να ζήσει επιτυχώς με το P / P. Αυτό της επέτρεψε να βρει απαντήσεις και να βρει ενθάρρυνση. Εξήγησε πως τα δίκτυα υποστήριξης μπορούν να δημιουργήσουν σωματικές, πνευματικές και συναισθηματικές δυνάμεις.

Ο διευθυντής του προγράμματος IPPF Awareness Kate Frantz μίλησε για την εκστρατεία ευαισθητοποίησης του IPPF. Η οικοδόμηση συνειδητοποίησης στην ιατρική κοινότητα είναι σημαντική για τη μείωση του διαγνωστικού χρόνου για τους ασθενείς. Είπε ότι μπορούμε όλοι να βοηθήσουμε με την ευαισθητοποίηση στους κερδισμένους τρόπους μας. Ένας τρόπος γίνεται ένας Πρέσβης Ευαισθητοποίησης στην κοινότητά σας. Οι Πρεσβευτές της ευαισθητοποίησης θα μεταβούν στην κοινότητά τους για να διαδώσουν την ευαισθητοποίηση της P / P. Άλλοι μπορούν να γράψουν σε εφημερίδες, να μιλήσουν σε επαγγελματικές συναντήσεις και να προσλάβουν άλλους στην κοινότητά σας. Τόνισε τη σημασία της διάδοσης ευαισθητοποίησης μέσω των κοινωνικών μέσων ενημέρωσης για να συμβάλει στη δημιουργία ενός "εμπορικού σήματος" που μπορούν να σχετίζονται με το IPPF και το P / P.

Ένας από τους Εκπαιδευτές Ασθενών της Εκστρατείας Ασφάλειας της IPPF, Rebecca Strong, συζήτησε πρόσθετους τρόπους διάδοσης της ενημέρωσης. Οι άνθρωποι μπορούν να γράψουν στους ομοσπονδιακούς, τους κρατικούς και τους τοπικούς εκπροσώπους τους, ενθαρρύνοντάς τους να εμπλακούν στη βελτίωση της υγείας σας και στην υποστήριξη της νομοθεσίας που ωφελεί όλους μας. Να είστε ο δικός σας συνήγορος και να ζητάτε από αυτούς που γνωρίζετε ποιος θα μπορούσε να βοηθήσει να σας υποστηρίξει. Υπάρχει πραγματικά αλήθεια στη δύναμη του ενός.

Ο Δρ Firdaus Dhabhar (Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ) παρουσίασε το άγχος και την αυτοανοσία. Ο Δρ. Dhabhar συζήτησε τις βιολογικές απαντήσεις που συμβαίνουν με το άγχος δεν είναι πάντα αρνητικές, αλλά μπορεί να είναι θετικές. Βραχυπρόθεσμες, οξείες καταπονήσεις (όπως χειρουργική επέμβαση, εμβολιασμοί κλπ.) Μπορούν να ενισχύσουν τη θετική ανοσοαπόκριση. Ωστόσο, οι χρόνιες, μακροχρόνιες πιέσεις έχουν αρνητικές επιπτώσεις στο σώμα. Με μακροπρόθεσμες πιέσεις, ο στόχος είναι να ελαχιστοποιήσετε τις επιπτώσεις τους με τον καλύτερο ύπνο, τη διατροφή, την άσκηση, τις ηρεμιστικές δραστηριότητες ή ό, τι λειτουργεί για εσάς.

Την Κυριακή, οι ασθενείς έλαβαν το επίκεντρο μιας συζήτησης για την ομάδα ασθενών. Οι εκπρόσωποί μας συμπεριελάμβαναν τους προπονητές του IPPF, Marc Yale (MMP / OCP), τον Becky Strong (PV), τον προπονητή της Peer Health Mei Ling Moore (PV), τον μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής της IPPF Rebecca Oling (PV) και την Janet Segall (PV). Οι ερωτήσεις αφορούσαν τις προσωπικές βέλτιστες πρακτικές, τις ανεπιθύμητες ενέργειες και τις συστάσεις των προϊόντων.

Αυτό το επιτυχημένο τμήμα παρακολουθήθηκε με μια τηλεδιάσκεψη 90 λεπτών τον Μάιο 2014, όπου περισσότεροι από τους 80 που έχουν εγγραφεί με τους χρήστες του 40 στην κλήση σε οποιαδήποτε δεδομένη στιγμή.

Μετά την ομάδα ασθενών, το IPPF φιλοξένησε διάφορα εργαστήρια. Αυτές οι μικρότερες, επικεντρωμένες συνεδρίες αφορούσαν θέματα όπως οι διαφορετικές μέθοδοι μείωσης του στρες, η διατροφή και η διατροφή, η στοματική φροντίδα, οι οφθαλμικές ανησυχίες, το IVIG και τα ζητήματα αποζημίωσης. Υπήρξε επίσης μια επιτυχημένη ομάδα εστιασμένη στην εκστρατεία ευαισθητοποίησης.

Μόλις ολοκληρωθούν τα εργαστήρια, οι συμμετέχοντες συγκεντρώθηκαν πίσω στο κεντρικό δωμάτιο για ένα Q & A με μερικούς από τους ομιλητές του Σαββατοκύριακου. Οι ερωτήσεις τέθηκαν, συζητήθηκαν και απαντήθηκαν από ειδικούς από διαφορετικές ειδικότητες.

Οι Will και Badri υπενθύμισαν σε όλους ότι όλοι μπορούμε να συμμετάσχουμε για να διασφαλίσουμε ότι οι νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς θα λάβουν τη βοήθεια που χρειάζονται με τη συμμετοχή τους σε προγράμματα IPPF και θα δώσουν στην αιτία μας. Και κατά τη διάρκεια των τελικών παρατηρήσεών του, η Will ανακοίνωσε ότι η διάσκεψη ασθενών 2015 θα είναι στη Νέα Υόρκη και οι πληροφορίες θα ρέουν όπως είναι διαθέσιμες.

Η ριτουξιμάμπη έχει αναφερθεί ότι είναι αποτελεσματική σε διάφορες μικρές περιπτώσεις ασθενών με σοβαρή και / ή ανθεκτική πεμφίγο. Ωστόσο, δεν υπάρχει συστηματική αξιολόγηση για την επιβεβαίωση αυτής της παρατήρησης. Σκοπός αυτής της μελέτης ήταν ο συστηματικός προσδιορισμός της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του rituximab σε πεμφίγο ανθεκτικό στη θεραπεία.

Ασθενείς και Μέθοδοι: Πολυκεντρική αναδρομική μελέτη παρατήρησης των ασθενών με σοβαρό πεμφίγο (n = 36) και του pemphigus foliaceus (n = 33) με ριτουξιμάμπη πριν από τον Αύγουστο 3st, 2008 και εγγράφηκε σε εθνικό μητρώο παρατήρησης μεταξύ Δεκεμβρίου 2008 και Ιουνίου 2009.

αποτελέσματα: Σε μια μέση περίοδο παρακολούθησης των 11 (1-37) μηνών, οι ασθενείς με πεμφίγο 21 (58%) έδειξαν πλήρη απόκριση 13 (36%) και 2 (6%) σε θεραπεία με rituximab. Αυτό συσχετίζεται με μια μέση βελτίωση της οπτικής αναλογικής κλίμακας για την ευημερία του 34 (20-60) κατά την έναρξη της μελέτης στο 75 (40-95) κατά την τελευταία επίσκεψη ελέγχου. Σε ασθενείς με 4 (11%), καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής λοίμωξης 1 (3%).

συμπεράσματα: Τα δεδομένα που συλλέχθηκαν σε αυτό το συστηματικό μητρώο δείχνουν ότι η ριτουξιμάμπη είναι μια αποτελεσματική και σχετικά ασφαλή επιλογή θεραπείας ανοσοενισχυτικού για πυρίμαχο πεμφίγο. Για να διευρύνουμε περαιτέρω τις γνώσεις μας σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια αυτού του φαρμάκου, απαιτούνται ελεγχόμενες προοπτικές μελέτες.

Κάντε κλικ εδώ για το πλήρες άρθρο

από το MedWorm Query: Pemphigoid