Tag Archives: έρευνα

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Aimee S. Payne, MD, PhD, και Νικολά Ι. Μασόν, Βωμμέ, PhD

Το Βραβείο Μετασχηματιστικής Έρευνας θα υποστηρίξει την περαιτέρω έρευνα πεμφίγο

Ο Nicola J. Mason, ο κ. BVetMed, PhD, αναπληρωτής καθηγητής Ιατρικής και Παθοβιολογίας της Σχολής Κτηνιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβανίας και ο καθηγητής Aimee S. Payne, Albert M. Kligman, Αναπληρωτής Καθηγητής Δερματολογίας στη Σχολή Perelman της Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, έλαβαν το βραβευμένο Βραβείο μετασχηματιστικής έρευνας του Διευθυντή του NIH. Το βραβείο είναι μέρος του ερευνητικού προγράμματος υψηλού κινδύνου του Μεγάλου Κινδύνου, το οποίο ιδρύθηκε για να επιταχύνει το ρυθμό των βιοϊατρικών ανακαλύψεων υποστηρίζοντας εξαιρετικά δημιουργικούς επιστήμονες με εξαιρετικά καινοτόμες έρευνες.

Η αυτοάνοση εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού προσβάλλει κατά λάθος τους φυσιολογικούς ιστούς, προκαλώντας έτσι ασθένειες όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα, ο συστηματικός λύκος και ο διαβήτης τύπου 1. Σύμφωνα με το ερευνητικό κέντρο αυτοάνοσων νοσημάτων στο John Hopkins, τουλάχιστον δέκα εκατομμύρια Αμερικανοί υποφέρουν από τις περισσότερες από ογδόντα ασθένειες που προκαλούνται από αυτοανοσία. Σύμφωνα με την επιχορήγηση, ο Mason και ο Payne προσπαθούν να αξιολογήσουν μια γενετικά τροποποιημένη προσέγγιση βασισμένη στην κυτταρική θεραπεία για τη θεραπεία σκύλων κατοικίδιων ζώων με φυσιολογικά εμφανιζόμενη αυτοάνοση ασθένεια του δέρματος γνωστή ως πεμφίγος. Τα σκυλιά είναι ένα από τα λίγα άλλα είδη που αναπτύσσουν πεμφίγο φυσικά και η κατάσταση καθρεφτίζει πεμφίγο σε ανθρώπους ασθενείς. Η αξιολόγηση αυτής της προσέγγισης για τη θεραπεία των κατοικίδιων σκύλων με αυτήν την εξουθενωτική ασθένεια μπορεί τελικά να οδηγήσει σε θεαματικές θεραπείες για τον άνθρωπο.

"Η επιτυχής αντιμετώπιση της αυτοανοσίας στο οικογενειακό σκυλί χρησιμοποιώντας αυτή τη μοναδική προσέγγιση δεν θα ήταν μόνο μια σημαντική ανακάλυψη στην κτηνιατρική," δήλωσε ο Mason, "αλλά θα μπορούσε επίσης να αλλάξει τον τρόπο που αντιμετωπίζεται η αυτοάνοση ασθένεια στους ανθρώπους. Πιστεύουμε ότι αυτό το έργο μπορεί να διευκολύνει τη μετάφραση των κυτταρικών ανοσοθεραπειών για ένα ευρύ φάσμα κυνοειδών και ανθρώπινων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένης αυτοανοσίας, απόρριψης μοσχεύματος, μολυσματικών ασθενειών και καρκίνου. "

Οι Mason και Payne θα συνεχίσουν να επικεντρώνονται στη νέα ανοσοθεραπεία με χιμαιρικό αυτοκυτταρικό υποδοχέα Τ κυττάρου (CAART) και στην πιθανότητα να προκαλέσουν διαρκή ύφεση της ασθένειας που προκαλείται από αντισώματα.

«Η μελέτη μας για την ανοσοθεραπεία CAART σε σκύλους συντροφιάς με αυτοάνοση ασθένεια που εμφανίζεται στη φύση θα είναι συνεργιστική με τις προσπάθειές μας να αναπτύξουμε παρόμοιες θεραπείες στον άνθρωπο», δήλωσε ο Payne. "Με τη σύγκριση του τρόπου λειτουργίας αυτών των σύνθετων κυτταρικών ανοσοθεραπειών σε σκύλους έναντι ανθρώπων, θα καταλάβουμε καλύτερα πώς να σχεδιάζουμε και να παραδίδουμε αυτές τις θεραπείες για την πιθανή θεραπεία ασθενειών".

Η Mason, η οποία κέρδισε το BVetMed της από το Πανεπιστήμιο του Λονδίνου, και το διδακτορικό της από το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας, είναι επικεφαλής κτηνίατρος κτηνίατρος και ανοσολόγος. Για τα τελευταία δέκα χρόνια, έχει συμμετάσχει ενεργά στην αξιολόγηση των ανοσολογικών αντιδράσεων των θεραπειών με βάση τον ανοσοποιητικό τρόπο σε σκύλους ιδιοκτήτες που πάσχουν από λέμφωμα, οστεοσάρκωμα και αιμαγγειοσάρκωμα. Το ερευνητικό εργαστήριο του Mason αναπτύσσει επί του παρόντος θεραπείες κυττάρων CAR-T για σκύλους με λέμφωμα Β-λεμφοκυττάρων και χρησιμεύει ως ερευνητής PI και επικεφαλής στην πρώτη κλινική δοκιμή που αξιολογεί θεραπείες κυττάρων CAR-T σε σκύλους.

Διαβάστε το πλήρες δελτίο τύπου στο PennVet.

Το Syntimmune ανακοίνωσε πρόσφατα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη δοκιμή της SYNT1 σε ασθενείς με pemphigus vulgaris και foliaceus. Είναι συναρπαστικό για το IPPF να μοιράζεται καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από την Syntimmune μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Syntimmune, Inc., μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικό στάδιο ανάπτυξης θεραπευτικών αντισωμάτων που στοχεύουν FcRn, ανακοίνωσε σήμερα θετικά προκαταρκτικά αποτελέσματα από τη φάση 1b απόδειξη της έννοιας δίκη του SYNT001 σε ασθενείς με κοινή πέμφιγα και πέμφιγα πέμφιγα. Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικό όφελος του SYNT001, με ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε στη μελέτη Φάσης 1a.

«Εξακολουθεί να υπάρχει μια σαφής ανικανοποίητη ανάγκη για ένα ασφαλές και ταχείας δράσης θεραπεία για ασθενείς με πέμφιγα, οι οποίοι αντιμετωπίζουν σοβαρά συμπτώματα και επιπλοκές που σχετίζονται με τη νόσο τους,» δήλωσε ο Donna Culton, MD, Ph.D., επίκουρος καθηγητής στο Πανεπιστήμιο της Ιατρική Σχολή Βόρειας Καρολίνας. Η Culton παρουσίασε τα προκαταρκτικά αποτελέσματα της μελέτης Phase 1b στο διεθνές συνέδριο διερευνήσεων δερματολογίας που πραγματοποιήθηκε τον Μάιο 16-19, 2018 στο Ορλάντο της Φλόριντα. «Αυτά τα προκαταρκτικά δεδομένα αποδεικνύουν την ασφάλεια, καθώς και μια ταχεία μείωση PDAI βαθμολογίες και μείωση των επιπέδων IgG με τη θεραπεία των SYNT001, οι οποίες υποστηρίζουν περαιτέρω μελέτες αυτού του φαρμάκου ως πιθανή νέα θεραπευτική επιλογή,», δήλωσε ο Culton.

Διαβάστε το δελτίο τύπου του Syntimmune, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών, εδώ.

Εικόνα του Καπιτώλιου

Το IPPF είχε την ευχαρίστηση να πάρει συνέντευξη από τον Lindsey Horan, βοηθό διευθυντή κυβερνητικών υποθέσεων της AADR, για την Ημέρα Προσευχής 2018 και σημαντικά νομοθετικά ζητήματα.