Tag Archives: rituximab

Λογότυπο Genentech

Το Genentech ανακοίνωσε αυτή την εβδομάδα ότι η θετική κορυφαία γραμμή προκύπτει από τη μελέτη PEMPHIX της Phase III με τη χορηγία Roche, η οποία αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Rituxan® (rituximab) σε σύγκριση με τη μυκοφαινολάτη μοφετίλη (MMF) σε ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή αιμορραγία πεμφίγο

Εικόνα της σημαίας της Ευρωπαϊκής Ένωσης

Το Roche ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το MabThera® (rituximab) για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή παχυσαρκία (PV), μια σπάνια κατάσταση που χαρακτηρίζεται από προοδευτικές επώδυνες φουσκάλες του δέρματος και / ή των βλεννογόνων . Οι εκτεταμένες φουσκάλες μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρή, απειλητική για τη ζωή απώλεια υγρών, λοίμωξη ή / και θάνατο.

Λογότυπο της FDA

Την Πέμπτη, Ιουνίου 7th, το FDA ενέκρινε το Rituxan για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή πεμφιγοειδή χυδαία (PV). Το Rituxan είναι η πρώτη βιολογική θεραπεία που εγκρίθηκε από την FDA για φωτοβολταϊκά και η πρώτη σημαντική πρόοδος στη θεραπεία της φωτοβολταϊκής ενέργειας σε περισσότερα από 60 χρόνια.

εικόνα ενός αντιγόνουΤο Genentech ανακοίνωσε πρόσφατα μια σημαντική απόφαση της FDA η οποία θα μπορούσε ενδεχομένως να επηρεάσει μελλοντικές επιλογές θεραπείας για πεμφίγο. Εδώ στο IPPF, είναι ιδιαίτερα συναρπαστικό όταν μοιραζόμαστε καλά νέα σχετικά με την έρευνα και τις θεραπείες. Το πλήρες δελτίο τύπου από το Genentech μπορεί να βρεθεί εδώ. Το παρακάτω είναι ένα απόσπασμα:

Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχτεί την αίτηση χορήγησης άδειας για βιολογικά φάρμακα του Genentech (sBLA) και έχει χορηγήσει αναθεώρηση της προτεραιότητας για τη χρήση του Rituxan® (rituximab) για τη θεραπεία του πεμφιγώδους. Πέρυσι, η FDA χορήγησε ονομασία θεραπείας κατάβασης και ονομασία ορφανών φαρμάκων στον Rituxan για τη θεραπεία της φωτοβολταικής.

"Δεσμευόμαστε να αναπτύξουμε φάρμακα για σπάνιες ασθένειες με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, όπως το πεμφίγος vulgaris", δήλωσε η Sandra Horning, MD, επικεφαλής ιατρικού συμβούλου και επικεφαλής της Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων. «Προσβλέπουμε να συνεργαστούμε με τον FDA για να προσφέρουμε στους ασθενείς μια νέα θεραπεία για αυτή τη σοβαρή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή ασθένεια».

Η υποβολή sBLA βασίζεται σε δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη δοκιμή που υποστηρίζεται από την Roche, η οποία διεξήχθη στη Γαλλία, η οποία αξιολόγησε το Rituxan συν μια κλιμακωτή αγωγή χαμηλής δόσης από του στόματος κορτικοστεροειδούς (CS) σε σύγκριση με μία τυποποιημένη δόση CS μόνο ως θεραπεία πρώτης γραμμής σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο μέτριο έως σοβαρό πεμφίγο. Τα αποτελέσματα της μελέτης δείχνουν ότι το Rituxan παρέχει σημαντική βελτίωση στους ρυθμούς ύφεσης του πέμφιφου και την επιτυχή μείωση ή / και διακοπή της θεραπείας με CS. Αυτά τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο The Lancet το Μάρτιο 2017. Το Genentech διεξάγει επί του παρόντος μια άλλη μελέτη Φάσης ΙΙΙ σε ΦΒ η οποία αξιολογεί το Rituxan συν ένα μειωμένο σχήμα CS σε σύγκριση με το Cellcept (PEMPHIX, NCT02383589).

Διαβάστε το δελτίο τύπου της Genentech, μαζί με πρόσθετες πληροφορίες και αναφορές, εδώ.

Ο Marlis Lippow διαγνώστηκε με πεμφιγμούς vulgaris τον Φεβρουάριο του 2014. Πρόσφατα συμμετείχε σε μια κλινική μελέτη και μοιράζεται τις εμπειρίες της εδώ.

Αποτελέσματα μέχρι στιγμής

Είχα ένα ραντεβού παρακολούθησης με τον Δρ Ουίλιαμς τον Ιούλιο 17, 2014, ένα μήνα μετά την πρώτη έγχυση μου και δύο εβδομάδες μετά το δεύτερο. Με κοίταξε και ορκίζομαι ότι έπεσε το σαγόνι της. Εκπλήσθηκε από το πόσο καλά είχα απαντήσει. Αυτό ήταν ένα διασκεδαστικό ραντεβού!

Jack Sherman 7

Είχε συμβουλευτεί τον Δρα Anhalt λίγο πριν τη θεραπεία μου. Ο Δρ Άνχαλτ πρότεινε την απομάκρυνση της αζαθειοπρίνης ένα μήνα μετά τη δεύτερη έγχυση (Αύγουστος 1) και για να ξεκινήσει μια αργή κούραση της πρεδνιζόνης. Ρώτησα τον Δρ Ουίλιαμς αν έπρεπε να σταματήσω να λαμβάνω την αζαθειοπρίνη τώρα, δύο εβδομάδες πριν σχεδιάσουμε. Συμφωνήσαμε ότι θα πρέπει να σταματήσω να το λαμβάνω. Ένα φάρμακο κάτω!

Από τότε δεν έχω πάρει αζαθειοπρίνη. Καλύτερα, έχω βρεθεί σε μια συνεχή πικάντικη πρεδνιζόνη. Ξεκίνησα σε 25 χιλιογράμματα κάθε δεύτερη μέρα. Μια εβδομάδα αργότερα, τον Ιούλιο 23, 2014 (τρεις εβδομάδες μετά τη δεύτερη έγχυση μου) έκανα αυτές τις φωτογραφίες. Ήμουν τελείως ελεύθερη από βλάβη! Ήμουν εκστασιασμένος να πω το λιγότερο. Αυτό ξεπέρασε τα πιο άγρια ​​όνειρά μου!

Τον Ιανουάριο 2014 είμαι κάτω σε 2 χιλιογράμματα πρεδνιζόνης κάθε δεύτερη μέρα! Αυτή είναι η χαμηλότερη δόση πρεδνιζόνης που έχω πάει ποτέ. Τα καλύτερα νέα είναι ότι το δέρμα μου είναι εντελώς άκυρο από αλλοιώσεις. Σίγουρα είχα ένα ή δύο δευτερεύοντα, αλλά τίποτα που δεν ξεκαθαρίζει γρήγορα. Αρκετά εκπληκτικό, λαμβάνοντας υπόψη το σημείο που ξεκίνησα.

Δεν ζητώ διαγραφή - ακόμα! Ενώ είναι εύκολο να είσαι σίγουρος για την ανάκαμψη μου, προτιμώ να πω ότι είμαι πολύ αισιόδοξος για το μέλλον μου που ζει με πεμφίγο. Αυτό που έχω μάθει όλα αυτά τα χρόνια σχετικά με αυτή την ασθένεια είναι ότι τα πράγματα μπορούν να αλλάξουν αρκετά γρήγορα. Θα μπορούσα να καταλήξω σε πλήρη ύφεση, ή θα μπορούσα να καταλήξω να χρειαζόμουν άλλο γύρο του Rituximab. Είτε έτσι είτε αλλιώς πιστεύω ότι θα είμαι καλύτερα από όσο δεν είχα επιλέξει το rituximab. Γι 'αυτό είμαι πολύ ευγνώμων!

Συνεχιζόμενη υποστήριξη και εκπαίδευση

Κάθε άτομο είναι ακριβώς αυτό, ένα άτομο. Αυτές οι ασθένειες δεν είναι σαν πιο συχνές ασθένειες, όπως ο διαβήτης τύπου ΙΙ. Αν πάτε σε γιατρούς 10 μετά από διάγνωση διαβήτη, ίσως ακούσετε το ίδιο πράγμα και αναμένετε τα ίδια αποτελέσματα. Με το πεμφίγο και το πεμφιγοειδές να είναι σπάνιες, εξαιρετικά ορφανές αυτοάνοσες ασθένειες, τα αποτελέσματα και οι συμβουλές σας πιθανόν να διαφέρουν.

Παρόλο που είμαι προπονητής υγείας, ο Marc Yale συνέχισε να είναι ο προπονητής μου. Δεν μπορώ να τον ευχαριστήσω αρκετά για το χρόνο, τη γνώση και την υποστήριξή του που μου έδωσε όλα αυτά τα χρόνια. Ο στόχος μου είναι να βοηθήσω ασθενείς όπως ο Μάρκ με βοήθησε και να μοιραστώ αυτή τη γνώση μαζί τους κάθε μέρα. Αποκτήστε πρόσβαση στο IPPF και χρησιμοποιήστε τον πλούτο της γνώσης και των πόρων των ασθενών. Εάν μπορείτε να παρακολουθήσετε τη Διάσκεψη Ασθενών του IPPF, σας ενθαρρύνω - σας παρακαλώ - να πάτε. Οι πληροφορίες και η υποτροφία πραγματικά κάνουν τη διαφορά!

Τελικά, η μεγαλύτερη συμβουλή μου προς εσάς είναι να είστε ενεργός σε σας φροντίδα και θεραπεία. Εργαστείτε με τους γιατρούς σας και δημιουργήστε μια ομάδα αφοσιωμένη στην επιτυχία σας. Μοιραστείτε όσα μαθαίνετε από το λεωφορείο σας, παρακολουθείτε διάσκεψη ή από τηλεδιάσκεψη με το γιατρό σας. Ζητήστε τους να επικοινωνήσουν με το IPPF που θα τους συνδέσει με έναν ειδικό P / P. Ό, τι κι αν κάνετε, είναι η υγεία και η ποιότητα ζωής που διακυβεύονται, γι 'αυτό κάνετε ενημερωμένες, μορφωμένες αποφάσεις. Έκανα και δεν θα μπορούσα να είμαι πιο ευτυχισμένος!

Καλή τύχη και καλή υγεία σε όλους σας!

Μέρος πρώτο
Μέρος δεύτερο

Χρόνος για την έγχυση

Καθώς η θεραπεία έφτασε κοντά, είχα πολλές ερωτήσεις για τον Δρ Ουίλιαμς. Ένιωσε ότι ένας ογκολόγος ήταν καλύτερα εξοπλισμένος για να τους απαντήσει, οπότε είχε προγραμματίσει μια διαβούλευση με έναν. Αυτή ήταν μια σπουδαία κίνηση. Ο ογκολόγος απάντησε σε όλες μου τις ερωτήσεις. Είπε ότι η συνταγογράφηση και η χορήγηση του Rituxamab είναι ένα καθημερινό περιστατικό για την αίθουσα έγχυσης. Είπε ότι δίνουν αυτή τη θεραπεία σε ασθενείς με λευχαιμία και λέμφωμα που έχουν πολύ κακή υγεία. Δεδομένου ότι ήμουν σε σχετικά καλή υγεία, οι ανησυχίες του σχετικά με επιπλοκές για μένα ήταν ελάχιστες. Αυτό ήταν καθησυχαστικό.

Έπρεπε να κάνω πολλές εργαστηριακές εξετάσεις, οι οποίες είναι κοινές για ενδοφλέβιες θεραπείες που επηρεάζουν το ανοσοποιητικό σύστημα. Δοκιμάστηκε για διάφορους τύπους ηπατίτιδας, HIV, ΤΒ και άλλων μολυσματικών παθήσεων. Μπορείτε να δείτε από την εικόνα μου "πριν" πόσο κακή ήταν η επιδερμίδα μου.

Με θεραπεύτηκα χρησιμοποιώντας το πρωτόκολλο ρευματοειδούς αρθρίτιδας (1,000 mg ενδοφλέβια στις ημέρες 1 και 15). Η πρώτη δόση μου δόθηκε τον Ιούνιο 17, 2014 και διήρκεσε 6 ώρες. το δεύτερο τον Ιούλιο 1, 2014, διήρκεσε ώρες 4. Ήμουν ανακουφισμένος που εκτός από μια μικρή jitteriness που προκαλείται από ένα σταγόνες στεροειδών, δεν είχα καμία απολύτως παρενέργειες ή αντιδράσεις. Ένιωσα κυριολεκτικά να έχω μια ρουτίνα αλατούχου διαλύματος έγχυσης.

Jack Sherman 4 Jack Sherman 3

Όταν πήγα για τη δεύτερη έγχυση, δεν υπήρξε καμία αλλαγή στη δραστηριότητα της νόσου μου. Δεν περίμενα να δούμε αλλαγές για τουλάχιστον ένα μήνα. Προς έκπληξή μου, όπως μπορείτε να δείτε από αυτή τη σύγκριση φωτογραφιών, έβλεπα σημάδια βελτίωσης μία εβδομάδα μετά τη δεύτερη έγχυση μου! Πάντα λάμβανα 250 χιλιοστόγραμμα αζαθειοπρίνης και 25 χιλιοστόγραμμα πρεδνιζόνης κάθε δεύτερη μέρα.

Jack Sherman 6 Jack Sherman 5

Μείνετε συντονισμένοι για την ολοκλήρωση της επόμενης εβδομάδας του δρόμου του Jack Sherman για την ιστορία του Rituximab ...

Μέρος πρώτο
Μέρος τρίτο

Ο πεμφίγος είναι μια δυνητικά θανατηφόρος αυτοάνοση επιδερμική φυσαλιδώδης διαταραχή. Η ριτουξιμάμπη είναι μια νέα θεραπεία για τη θεραπεία του ανθεκτικού πεμφίγο. Ωστόσο, υπάρχουν περιορισμένα κλινικά δεδομένα σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του rituximab στην παιδιατρική ηλικιακή ομάδα. Εδώ αναφέρουμε ένα παιδί ηλικίας 11 παιδικής πεμφίγος που δεν ανταποκρίθηκε στη θεραπεία παλμών δεξαμεθαζόνης και στη συνέχεια υποβλήθηκε σε θεραπεία με ριτουξιμάμπη και πέτυχε πλήρη ύφεση.

http://www.ijdvl.com/article.asp?issn=0378-6323;year=2012;volume=78;issue=5;spage=632;epage=634;aulast=Kanwar

Η ριτουξιμάμπη έχει αναφερθεί ότι είναι αποτελεσματική σε διάφορες μικρές περιπτώσεις ασθενών με σοβαρή και / ή ανθεκτική πεμφίγο. Ωστόσο, δεν υπάρχει συστηματική αξιολόγηση για την επιβεβαίωση αυτής της παρατήρησης. Σκοπός αυτής της μελέτης ήταν ο συστηματικός προσδιορισμός της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του rituximab σε πεμφίγο ανθεκτικό στη θεραπεία.

Ασθενείς και Μέθοδοι: Πολυκεντρική αναδρομική μελέτη παρατήρησης των ασθενών με σοβαρό πεμφίγο (n = 36) και του pemphigus foliaceus (n = 33) με ριτουξιμάμπη πριν από τον Αύγουστο 3st, 2008 και εγγράφηκε σε εθνικό μητρώο παρατήρησης μεταξύ Δεκεμβρίου 2008 και Ιουνίου 2009.

αποτελέσματα: Σε μια μέση περίοδο παρακολούθησης των 11 (1-37) μηνών, οι ασθενείς με πεμφίγο 21 (58%) έδειξαν πλήρη απόκριση 13 (36%) και 2 (6%) σε θεραπεία με rituximab. Αυτό συσχετίζεται με μια μέση βελτίωση της οπτικής αναλογικής κλίμακας για την ευημερία του 34 (20-60) κατά την έναρξη της μελέτης στο 75 (40-95) κατά την τελευταία επίσκεψη ελέγχου. Σε ασθενείς με 4 (11%), καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες συμπεριλαμβανομένης της σοβαρής λοίμωξης 1 (3%).

συμπεράσματα: Τα δεδομένα που συλλέχθηκαν σε αυτό το συστηματικό μητρώο δείχνουν ότι η ριτουξιμάμπη είναι μια αποτελεσματική και σχετικά ασφαλή επιλογή θεραπείας ανοσοενισχυτικού για πυρίμαχο πεμφίγο. Για να διευρύνουμε περαιτέρω τις γνώσεις μας σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια αυτού του φαρμάκου, απαιτούνται ελεγχόμενες προοπτικές μελέτες.

Κάντε κλικ εδώ για το πλήρες άρθρο

από το MedWorm Query: Pemphigoid